Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

ICON1: Kezelési döntések és eredmények a Pediatric Refractory ITP-ben (ICON1)

2020. május 19. frissítette: Rachael Grace, Boston Children's Hospital

ICON1: Orvosi kezelési döntések és a betegek által jelentett eredmények gyermekgyógyászati ​​refrakter immunthrombocytopeniában

Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy megértse az orvos kezeléssel kapcsolatos döntéseit a gyermekkori ITP-ben meghatározott másodvonalbeli kezelések kiválasztásában, és meghatározza a különböző második vonalbeli ITP-kezelések hatékonyságát. A jogosult betegek azok az 1-18 évesek, akik új, második vonalbeli ITP-kezelést kezdenek, amely az IVIG-től, a szteroidoktól, az anti-D globulintól vagy az aminokapronsavtól eltérő bármely kezelést jelenti. A bevont betegek körülbelül egy évig maradnak a vizsgálatban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ennek a megfigyeléses vizsgálatnak az a célja, hogy olyan tényezőket modellezzen, amelyek meghatározzák az orvos kezeléssel kapcsolatos döntéseit a gyermekkori ITP-ben specifikus másodvonalbeli szerek kiválasztásában, valamint hogy meghatározzák a második vonalbeli ITP-kezelések összehasonlító hatékonyságát a vérzés mérésével, a vérlemezkeszámmal és a betegek által jelentett kimenetelekkel. Ennek a prospektív megfigyeléses, longitudinális, többközpontú kohorsz-vizsgálatnak az a célja, hogy rutin klinikai ellátási adatokat, életminőséggel kapcsolatos információkat gyűjtsön a betegektől, valamint döntéshozatali adatokat a klinikusoktól a beiratkozáskor és rendszeres klinikai időközönként legalább egy éven keresztül. Az elsődleges és másodlagos célok a következők:

Elsődleges célok:

  1. Modellezni azokat a tényezőket, amelyek meghatározzák az orvos kezelési döntéseit a gyermekkori ITP specifikus másodvonalbeli szerek kiválasztásában.
  2. A betegek által jelentett eredmények értékelése a specifikus, második vonalbeli gyermekgyógyászati ​​ITP-terápiákkal összefüggésben.
  3. A második vonalbeli ITP-kezelések összehasonlító hatékonyságának meghatározása a vérzés és a vérlemezkeszám tekintetében.

Másodlagos célok:

  1. A refrakter ITP-ben szenvedő betegek fenotípusos variációinak leírása;
  2. A refrakter ITP specifikus kezeléseivel kapcsolatos mellékhatások és szövődmények felmérése;
  3. A gyermekhematológusok megfigyelési és nyomon követési gyakorlatának leírása minden második vonalbeli szerrel;
  4. Olyan súlytényezőkre, amelyeket az orvosok alkalmaznak, amikor úgy döntenek, hogy a gyermekkori ITP-s betegeket másodvonalbeli szerekkel kezelik;
  5. Annak megállapítása, hogy az orvos által a páciens életminőségéről alkotott felfogás korrelál-e a beteg által levezetett életminőség-mutatókkal;
  6. Az ITP vérzési skála és a Bleeding Assessment Tool közötti összefüggés mérése refrakter gyermek ITP-s betegeknél.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

120

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • Mattel Children's Hospital
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • Children's Hospital of Oakland
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
        • UCSF School of Medicine
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Colorado Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • James Whitcomb Riley Hospital For Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48236
        • St. John Hospital & Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Egyesült Államok, 07960
        • Goryeb Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10065
        • New York-Presbyterian University Hospital of Columbia and Cornell
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health and Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Egyesült Államok, 02903
        • Hasbro Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38105
        • St. Jude's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
        • Seattle Children's
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8S 4K1
        • McMaster Children's Hospital
      • Ottawa, Ontario, Kanada, KIH8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T1C5
        • U. de Montreal CHU St. Justine

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (FELNŐTT, GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Refrakter ITP-s gyermekbetegek, akik új, második vonalbeli terápiát kezdenek

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Immun thrombocytopenia vagy Evans-szindróma
  • 12 hónapos kortól 18 év alatti korig
  • Új, második vonalbeli terápia megkezdése, bármely más terápiaként, kivéve IVIG, szteroidok, anti-D globulin vagy aminokapronsav
  • Egyszeri szer/monoterápia indítása

Kizárási kritériumok:

  • Evans-szindróma autoimmun hemolitikus anémia kórtörténetében vagy jelenlegi bizonyítékaival
  • 1 évig nem hajlandó követni
  • Az ellátást végző orvos nem hajlandó részt venni
  • A páciens egyszerre több második vonalbeli ágenst kezd el

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Refrakter gyermek ITP-betegek
1-18 éves gyermekkori ITP-betegek, akik új, második vonalbeli ITP-terápiát kezdenek, amely nem IVIG, szteroid, anti-D vagy aminokapronsav.
Drog: Második vonalbeli ITP ügynökök
A kezelőorvosok választják ki a második vonalbeli szert, és összegyűjtik a klinikai adatokat.
Más nevek:
  • romiplosztim
  • szirolimusz
  • 6-merkaptopurin
  • mikofenolát-mofetil
  • rituximab
  • splenectomia
  • eltrombopag

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
változás a kiindulási értékhez képest a betegek által jelentett eredményekben
Időkeret: Beiratkozás, 1 és 12 hónap
Kids ITP eszköz, Memorial Tünetértékelési Skála, Fáradtsági Skála
Beiratkozás, 1 és 12 hónap
változás a kiindulási értékhez képest a vérzésértékelésben
Időkeret: Beiratkozás, 1, 6 és 12 hónap
ITP vérzésmérő skála, vérzésmérő eszköz
Beiratkozás, 1, 6 és 12 hónap
változás a kiindulási értékhez képest a vérlemezkeszámban
Időkeret: több mint 1 év
több mint 1 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
a kezelések mellékhatásai és szövődményei
Időkeret: 1 év
1 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Boston Children's Hospital

Együttműködők

Terrana ITP Research Fund

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2013. augusztus 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2017. április 1.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2017. április 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2013. október 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. október 24.

Első közzététel (BECSLÉS)

2013. október 29.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2020. május 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. május 19.

Utolsó ellenőrzés

2020. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • P00008709

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel