ICON1: 소아 내화 ITP에서 치료 결정 및 결과 (ICON1)
2020년 5월 19일 업데이트: Rachael Grace, Boston Children's Hospital
ICON1: 소아 불응성 면역 혈소판 감소증에서 의사의 치료 결정 및 환자가 보고한 결과
이 연구의 목적은 소아 ITP에서 특정 2차 치료를 선택할 때 의사의 치료 결정을 이해하고 다양한 2차 ITP 치료의 효과를 결정하는 것입니다.
적격 환자는 IVIG, 스테로이드, 항-D 글로불린 또는 아미노카프로산 이외의 치료로 정의되는 ITP에 대한 새로운 2차 치료를 시작하는 1~18세의 환자입니다.
등록된 환자는 약 1년 동안 연구에 남아 있습니다.
연구 개요
상세 설명
이 관찰 연구의 목적은 소아 ITP에서 특정 2차 약제를 선택할 때 의사의 치료 결정을 결정하는 요인을 모델링하고 출혈 측정, 혈소판 수 및 환자 보고 결과 측정을 통해 2차 ITP 치료의 비교 효과를 결정하는 것입니다. 이 전향적 관찰, 종단, 다기관 코호트 연구는 일상적인 임상 치료 데이터, 환자의 삶의 질 정보, 임상의의 의사 결정 데이터를 등록 시 그리고 최소 1년 동안 정기적인 임상 간격으로 수집하는 것을 목표로 합니다. 기본 및 보조 목표는 다음과 같습니다.
주요 목표:
- 소아 ITP에서 특정 2차 약제를 선택할 때 의사의 치료 결정을 결정하는 요인을 모델링합니다.
- 특정 2차 소아 ITP 요법과 관련하여 환자가 보고한 결과를 평가합니다.
- 출혈 및 혈소판 수 측면에서 2차 ITP 치료의 비교 효과를 결정합니다.
보조 목표:
- 난치성 ITP 환자들 사이의 표현형 변이를 설명하기 위해;
- 불응성 ITP에 대한 특정 치료와 관련된 부작용 및 합병증을 평가하기 위해;
- 각 2차 약제를 사용하는 소아 혈액학자 사이의 모니터링 및 후속 조치를 설명합니다.
- 2차 약제로 소아 ITP 환자를 치료하기로 결정할 때 의사가 사용하는 가중치 인자;
- 환자의 삶의 질에 대한 의사의 인식이 환자가 도출한 삶의 질 척도와 상관관계가 있는지 확인하기 위해
- 불응성 소아 ITP 환자에서 ITP 출혈 척도와 출혈 평가 도구 간의 상관관계를 측정합니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
120
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- Mattel Children's Hospital
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Oakland, California, 미국, 94609
- Children's Hospital of Oakland
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Orange, California, 미국, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
Palo Alto, California, 미국, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital
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Sacramento, California, 미국, 95817
- UC Davis Medical Center
-
San Francisco, California, 미국, 94143
- UCSF School of Medicine
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Colorado
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Denver, Colorado, 미국, 80045
- Colorado Children's Hospital
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- James Whitcomb Riley Hospital For Children
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Detroit, Michigan, 미국, 48236
- St. John Hospital & Medical Center
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New Jersey
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Morristown, New Jersey, 미국, 07960
- Goryeb Children's Hospital
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center
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New York, New York, 미국, 10065
- New York-Presbyterian University Hospital of Columbia and Cornell
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health and Sciences University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Rhode Island
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Providence, Rhode Island, 미국, 02903
- Hasbro Children's Hospital
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, 미국, 38105
- St. Jude's Hospital
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75235
- University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's
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Ontario
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Hamilton, Ontario, 캐나다, L8S 4K1
- McMaster Children's Hospital
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Ottawa, Ontario, 캐나다, KIH8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H3T1C5
- U. de Montreal CHU St. Justine
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (성인, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
새로운 2차 요법을 시작하는 소아 불응성 ITP 환자
설명
포함 기준:
- 면역 혈소판 감소증 또는 에반스 증후군
- 연령 > 12개월 ~ <18세
- IVIG, 스테로이드, 항-D 글로불린 또는 아미노카프로산을 제외한 모든 요법으로 정의된 새로운 2차 요법 시작
- 단일 제제/단일 요법 시작
제외 기준:
- 자가면역 용혈성 빈혈의 과거력 또는 현재 증거가 있는 에반스 증후군
- 1년 동안 지켜지지 않으려는 의지
- 치료를 제공하는 의사가 참여를 꺼립니다.
- 환자가 여러 2차 라인 에이전트를 동시에 시작하고 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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난치성 소아 ITP 환자
IVIG, 스테로이드, 항-D 또는 아미노카프로산이 아닌 것으로 정의되는 새로운 2차 ITP 요법을 시작하는 1-18세의 소아 ITP 환자.
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치료 의사는 두 번째 라인 에이전트를 선택하고 임상 데이터를 수집합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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기준선에서 환자가 보고한 결과의 변화
기간: 등록, 1개월 및 12개월
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어린이 ITP 도구, 메모리얼 증상 평가 척도, 피로 척도
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등록, 1개월 및 12개월
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출혈 평가 기준선에서 변경
기간: 등록, 1, 6, 12개월
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ITP 출혈 척도, 출혈 평가 도구
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등록, 1, 6, 12개월
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기준선에서 혈소판 수의 변화
기간: 1년 이상
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1년 이상
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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치료의 부작용과 합병증
기간: 일년
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일년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Grace RF, Shimano KA, Bhat R, Neunert C, Bussel JB, Klaassen RJ, Lambert MP, Rothman JA, Breakey VR, Hege K, Bennett CM, Rose MJ, Haley KM, Buchanan GR, Geddis A, Lorenzana A, Jeng M, Pastore YD, Crary SE, Neier M, Neufeld EJ, Neu N, Forbes PW, Despotovic JM. Second-line treatments in children with immune thrombocytopenia: Effect on platelet count and patient-centered outcomes. Am J Hematol. 2019 Jul;94(7):741-750. doi: 10.1002/ajh.25479. Epub 2019 Apr 29.
- Grace RF, Despotovic JM, Bennett CM, Bussel JB, Neier M, Neunert C, Crary SE, Pastore YD, Klaassen RJ, Rothman JA, Hege K, Breakey VR, Rose MJ, Shimano KA, Buchanan GR, Geddis A, Haley KM, Lorenzana A, Thompson A, Jeng M, Neufeld EJ, Brown T, Forbes PW, Lambert MP. Physician decision making in selection of second-line treatments in immune thrombocytopenia in children. Am J Hematol. 2018 Jul;93(7):882-888. doi: 10.1002/ajh.25110. Epub 2018 May 6.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2013년 8월 1일
기본 완료 (실제)
2017년 4월 1일
연구 완료 (실제)
2017년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 10월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 10월 24일
처음 게시됨 (추정)
2013년 10월 29일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 5월 21일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 5월 19일
마지막으로 확인됨
2020년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- P00008709
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
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