Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ICON1: Hoitopäätökset ja -tulokset lasten refraktaarisessa ITP:ssä (ICON1)

tiistai 19. toukokuuta 2020 päivittänyt: Rachael Grace, Boston Children's Hospital

ICON1: Lääkäreiden hoitopäätökset ja potilaiden raportoimat tulokset lasten refraktaarisessa immuunitrombosytopeniassa

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on ymmärtää lääkärin hoitopäätöksiä tiettyjen toisen linjan hoitojen valinnassa lasten ITP:ssä ja määrittää erilaisten toisen linjan ITP-hoitojen tehokkuus. Tukikelpoisia potilaita ovat 1–18-vuotiaat, jotka aloittavat uuden toisen linjan ITP-hoidon, mikä määritellään muuksi hoidoksi kuin IVIG, steroidit, anti-D-globuliini tai aminokapronihappo. Ilmoittaneet potilaat jatkavat tutkimuksessa noin vuoden ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän havainnointitutkimuksen tarkoituksena on mallintaa tekijöitä, jotka määräävät lääkärin hoitopäätökset valittaessa tiettyjä toisen linjan aineita lasten ITP:ssä, ja määrittää toisen linjan ITP-hoitojen vertaileva tehokkuus verenvuotomittauksilla, verihiutaleiden määrällä ja potilaiden raportoimilla tulosmittauksilla. Tämän prospektiivisen havainnoivan, pitkittäisen, monikeskuskohorttitutkimuksen tavoitteena on kerätä rutiininomaisia ​​kliinisen hoidon tietoja, elämänlaatutietoja potilailta ja päätöksentekotietoja kliinikoilta ilmoittautumisen yhteydessä ja säännöllisin kliinisin väliajoin vähintään vuoden ajan. Ensisijaiset ja toissijaiset tavoitteet ovat seuraavat:

Ensisijaiset tavoitteet:

  1. Mallinnoida tekijöitä, jotka määräävät lääkärin hoitopäätökset valittaessa tiettyjä toisen linjan aineita lasten ITP:ssä.
  2. Arvioida potilaiden raportoimia tuloksia suhteessa tiettyihin toisen linjan lasten ITP-hoitoihin.
  3. Toisen linjan ITP-hoitojen vertailevan tehokkuuden määrittäminen verenvuodon ja verihiutaleiden määrän suhteen.

Toissijaiset tavoitteet:

  1. Kuvaamaan fenotyyppien vaihtelua potilailla, joilla on refraktaarinen ITP;
  2. Arvioida sivuvaikutuksia ja komplikaatioita, jotka liittyvät tulenkestävän ITP:n erityisiin hoitoihin;
  3. Kuvailla seuranta- ja seurantakäytäntöjä lasten hematologien keskuudessa kunkin toisen linjan lääkeaineen kanssa;
  4. Painotekijöihin, joita lääkärit käyttävät päättäessään hoitaa ITP-lapsia potilaita toisen linjan aineilla;
  5. Määrittää, korreloiko lääkärin käsitys potilaan elämänlaadusta potilaasta peräisin olevien elämänlaatumittausten kanssa;
  6. Korrelaation mittaamiseksi ITP-verenvuotoasteikon ja verenvuodon arviointityökalun välillä refraktorisilla ITP-potilailla.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

120

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8S 4K1
        • McMaster Children's Hospital
      • Ottawa, Ontario, Kanada, KIH8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T1C5
        • U. de Montreal CHU St. Justine
  • Yhdysvallat
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Mattel Children's Hospital
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • Children's Hospital of Oakland
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • UCSF School of Medicine
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Colorado Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • James Whitcomb Riley Hospital For Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48236
        • St. John Hospital & Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Yhdysvallat, 07960
        • Goryeb Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • New York-Presbyterian University Hospital of Columbia and Cornell
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health and Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Yhdysvallat, 02903
        • Hasbro Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
        • St. Jude's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
        • University Of Texas Southwestern Medical Center At Dallas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 18 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Pediatriset refraktoriset ITP-potilaat aloittavat uuden toisen linjan hoidon

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Immuunitrombosytopenia tai Evansin oireyhtymä
  • Ikä > 12 kuukautta < 18 vuotta
  • Uuden toisen linjan hoidon aloittaminen, kuten mikä tahansa hoito, paitsi IVIG, steroidit, anti-D-globuliini tai aminokapronihappo
  • Yksittäisen lääkkeen/monoterapian aloittaminen

Poissulkemiskriteerit:

  • Evansin oireyhtymä, jolla on ollut autoimmuuni hemolyyttistä anemiaa tai on olemassa todisteita siitä
  • Haluttomuus seurata 1 vuoden ajan
  • Hoitoa antava lääkäri ei ole halukas osallistumaan
  • Potilas aloittaa useita toisen linjan aineita samanaikaisesti

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Refractory Pediatric ITP-potilaat
1–18-vuotiaat ITP-lapsipotilaat, jotka aloittavat uuden toisen linjan ITP-hoidon, joka ei ole määritelty IVIG:ksi, steroideiksi, anti-D:ksi tai aminokapronihapoksi.
Lääke: Toisen linjan ITP-agentit
Hoitavat lääkärit valitsevat toisen linjan lääkkeen ja kliiniset tiedot kerätään.
Muut nimet:
  • romiplostiimi
  • sirolimuusi
  • 6-merkaptopuriini
  • mykofenolaattimofetiili
  • rituksimabi
  • splenectomia
  • eltrombopaagi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
muutos lähtötasosta potilaiden raportoimissa tuloksissa
Aikaikkuna: Ilmoittautuminen, 1 ja 12 kuukautta
Lasten ITP-työkalu, muistooireiden arviointiasteikko, väsymysasteikko
Ilmoittautuminen, 1 ja 12 kuukautta
verenvuodon arvioinnissa lähtötasosta
Aikaikkuna: Ilmoittautuminen, 1, 6 ja 12 kuukautta
ITP Bleeding Scale, verenvuodon arviointityökalu
Ilmoittautuminen, 1, 6 ja 12 kuukautta
verihiutaleiden määrän muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: yli 1 vuoden
yli 1 vuoden

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
hoidon sivuvaikutuksia ja komplikaatioita
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Boston Children's Hospital

Yhteistyökumppanit

Terrana ITP Research Fund

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. elokuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Lauantai 1. huhtikuuta 2017

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Lauantai 1. huhtikuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 21. lokakuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 24. lokakuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Tiistai 29. lokakuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Torstai 21. toukokuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 19. toukokuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • P00008709

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa