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ICON1 : Décisions de traitement et résultats dans le PTI réfractaire pédiatrique (ICON1)

19 mai 2020 mis à jour par: Rachael Grace, Boston Children's Hospital

ICÔNE 1 : Décisions de traitement des médecins et résultats rapportés par les patients dans la thrombocytopénie immunitaire réfractaire pédiatrique

Le but de cette étude est de comprendre les décisions de traitement des médecins dans la sélection de traitements spécifiques de deuxième ligne dans le PTI pédiatrique et de déterminer l'efficacité des différents traitements de deuxième ligne pour le PTI. Les patients éligibles sont ceux âgés de 1 à 18 ans qui commencent un nouveau traitement de deuxième intention pour le PTI, défini comme tout traitement autre que les IgIV, les stéroïdes, la globuline anti-D ou l'acide aminocaproïque. Les patients inscrits restent dans l'étude pendant environ un an.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le but de cette étude observationnelle est de modéliser les facteurs qui déterminent les décisions de traitement des médecins dans la sélection d'agents spécifiques de deuxième ligne dans le PTI pédiatrique et de déterminer l'efficacité comparative des traitements de deuxième ligne du PTI par les mesures des saignements, la numération plaquettaire et les mesures des résultats rapportés par les patients. Cette étude de cohorte prospective observationnelle, longitudinale et multicentrique visera à recueillir des données sur les soins cliniques de routine, des informations sur la qualité de vie des patients et des données de prise de décision auprès des cliniciens lors de l'inscription et à des intervalles cliniques réguliers pendant au moins un an. Les objectifs primaires et secondaires sont les suivants :

Objectifs principaux:

  1. Modéliser les facteurs qui déterminent les décisions de traitement des médecins lors de la sélection d'agents spécifiques de deuxième intention dans le PTI pédiatrique.
  2. Évaluer les résultats rapportés par les patients en relation avec des thérapies pédiatriques spécifiques de deuxième ligne pour le PTI.
  3. Déterminer l'efficacité comparative des traitements de deuxième intention du PTI en termes de saignement et de numération plaquettaire.

Objectifs secondaires :

  1. Décrire la variation phénotypique chez les patients atteints de PTI réfractaire ;
  2. Évaluer les effets secondaires et les complications liés aux traitements spécifiques du PTI réfractaire ;
  3. Décrire les pratiques de surveillance et de suivi des hématologues pédiatriques avec chaque agent de deuxième ligne ;
  4. Pondérer les facteurs que les médecins utilisent lorsqu'ils décident de traiter les patients pédiatriques atteints de PTI avec des agents de deuxième ligne ;
  5. Déterminer si la perception du médecin de la qualité de vie du patient est en corrélation avec les mesures de qualité de vie dérivées du patient ;
  6. Mesurer la corrélation entre l'échelle des saignements ITP et l'outil d'évaluation des saignements chez les patients pédiatriques réfractaires au PTI.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

120

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8S 4K1
        • McMaster Children's Hospital
      • Ottawa, Ontario, Canada, KIH8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T1C5
        • U. de Montreal CHU St. Justine
  • États-Unis
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • Mattel Children's Hospital
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • Children's Hospital of Oakland
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • UCSF School of Medicine
    • Colorado
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80045
        • Colorado Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • James Whitcomb Riley Hospital For Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48236
        • St. John Hospital & Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, États-Unis, 07960
        • Goryeb Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, États-Unis, 10065
        • New York-Presbyterian University Hospital of Columbia and Cornell
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health and Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, États-Unis, 02903
        • Hasbro Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105
        • St. Jude's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children's

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 18 ans (ADULTE, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients pédiatriques réfractaires au PTI commençant un nouveau traitement de deuxième ligne

La description

Critère d'intégration:

  • Thrombocytopénie immunitaire ou syndrome d'Evans
  • Âges > 12 mois à <18 ans
  • Commencer un nouveau traitement de deuxième intention tel que défini comme tout traitement à l'exception des IgIV, des stéroïdes, de la globuline anti-D ou de l'acide aminocaproïque
  • Démarrage d'un agent unique/monothérapie

Critère d'exclusion:

  • Syndrome d'Evans avec antécédents ou signes actuels d'anémie hémolytique auto-immune
  • Refus d'être suivi pendant 1 an
  • Le médecin qui prodigue les soins ne veut pas participer
  • Le patient commence plusieurs agents de deuxième ligne simultanément

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Patients pédiatriques réfractaires au PTI
Patients pédiatriques atteints de PTI, âgés de 1 à 18 ans, commençant un nouveau traitement de deuxième intention pour le PTI, défini comme ne contenant pas d'IgIV, de stéroïdes, d'anti-D ou d'acide aminocaproïque.
Médicament: Agents ITP de deuxième ligne
Les médecins traitants sélectionneront l'agent de deuxième ligne et les données cliniques seront recueillies.
Autres noms:
  • romiplostim
  • sirolimus
  • 6-mercaptopurine
  • mycophénolate mofétil
  • rituximab
  • splénectomie
  • eltrombopag

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
changement par rapport au départ dans les résultats rapportés par les patients
Délai: Inscription, 1 et 12 mois
Outil ITP pour enfants, échelle d'évaluation des symptômes commémoratifs, échelle de fatigue
Inscription, 1 et 12 mois
changement par rapport au départ dans l'évaluation des saignements
Délai: Inscription, 1, 6 et 12 mois
Échelle de saignement ITP, outil d'évaluation des saignements
Inscription, 1, 6 et 12 mois
changement de la numération plaquettaire par rapport à la ligne de base
Délai: sur 1 an
sur 1 an

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
effets secondaires et complications des traitements
Délai: 1 an
1 an

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Boston Children's Hospital

Collaborateurs

Terrana ITP Research Fund

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 août 2013

Achèvement primaire (RÉEL)

1 avril 2017

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 avril 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 octobre 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 octobre 2013

Première publication (ESTIMATION)

29 octobre 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

21 mai 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 mai 2020

Dernière vérification

1 mai 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • P00008709

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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