Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

IKONA 1: Rozhodnutí o léčbě a výsledky u dětské refrakterní ITP (ICON1)

19. května 2020 aktualizováno: Rachael Grace, Boston Children's Hospital

ICON1: Rozhodnutí lékaře o léčbě a pacientem hlášené výsledky u dětské refrakterní imunitní trombocytopenie

Účelem této studie je porozumět rozhodnutí lékařů o léčbě při výběru specifických léčeb druhé linie u dětské ITP a určit účinnost různých léčebných metod druhé linie ITP. Způsobilými pacienty jsou pacienti ve věku 1–18 let, kteří začínají s novou druhou linií léčby ITP, definovanou jako jakákoli léčba jiná než IVIG, steroidy, anti-D globulin nebo kyselina aminokapronová. Zařazení pacienti zůstávají ve studii přibližně jeden rok.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účelem této observační studie je modelovat faktory, které určují rozhodnutí lékaře o léčbě při výběru konkrétních látek druhé linie u dětské ITP a určit srovnávací účinnost léčby druhé linie ITP pomocí měření krvácení, počtu krevních destiček a ukazatelů výsledku hlášených pacientem. Tato prospektivní observační, longitudinální, multicentrická kohortová studie bude mít za cíl shromáždit údaje o běžné klinické péči, informace o kvalitě života od pacientů a údaje o rozhodování od klinických lékařů při zařazování a v pravidelných klinických intervalech po dobu alespoň jednoho roku. Primární a sekundární cíle jsou následující:

Primární cíle:

  1. Modelovat faktory, které určují rozhodnutí lékaře o léčbě při výběru konkrétních látek druhé linie u dětské ITP.
  2. Posoudit výsledky uváděné pacienty ve vztahu ke specifickým terapiím ITP druhé linie u dětí.
  3. Stanovit srovnávací účinnost léčby ITP druhé linie z hlediska krvácení a počtu krevních destiček.

Sekundární cíle:

  1. Popsat fenotypové variace mezi pacienty s refrakterní ITP;
  2. Posoudit vedlejší účinky a komplikace související se specifickou léčbou refrakterní ITP;
  3. Popsat postupy sledování a sledování mezi dětskými hematology u každého agenta druhé linie;
  4. Zvažovat faktory, které lékaři používají při rozhodování o léčbě pediatrických pacientů s ITP léky druhé linie;
  5. Zjistit, zda vnímání kvality života pacienta lékařem koreluje s mírami kvality života odvozenými od pacientů;
  6. Změřit korelaci mezi ITP Bleeding Scale a Bleeding Assessment Tool u refrakterních dětských pacientů s ITP.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

120

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8S 4K1
        • McMaster Children's Hospital
      • Ottawa, Ontario, Kanada, KIH8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T1C5
        • U. de Montreal CHU St. Justine
  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Mattel Children's Hospital
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Children's Hospital of Oakland
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • UCSF School of Medicine
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Colorado Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • James Whitcomb Riley Hospital For Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48236
        • St. John Hospital & Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Spojené státy, 07960
        • Goryeb Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • New York-Presbyterian University Hospital of Columbia and Cornell
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Spojené státy, 02903
        • Hasbro Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • St. Jude's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 18 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pediatričtí pacienti s refrakterní ITP začínající na nové terapii druhé linie

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Imunitní trombocytopenie nebo Evansův syndrom
  • Věk > 12 měsíců až < 18 let
  • Zahájení nové terapie druhé linie, jak je definována jako jakákoli terapie kromě IVIG, steroidů, anti-D globulinu nebo kyseliny aminokapronové
  • Zahájení monoterapie / monoterapie

Kritéria vyloučení:

  • Evansův syndrom s anamnézou nebo současnými známkami autoimunitní hemolytické anémie
  • Neochota být sledována po dobu 1 roku
  • Lékař poskytující péči není ochoten se zúčastnit
  • Pacient zahajuje podávání několika léků druhé linie současně

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Refrakterní dětští pacienti s ITP
Pediatričtí pacienti s ITP ve věku 1–18 let zahajující novou terapii ITP druhé linie, definovanou jako ne IVIG, steroidy, anti-D nebo kyselina aminokapronová.
Lék: Agenti druhé linie ITP
Ošetřující lékaři vyberou látku druhé linie a shromáždí se klinická data.
Ostatní jména:
  • romiplostim
  • sirolimus
  • 6-merkaptopurin
  • mykofenolát mofetil
  • rituximab
  • splenektomie
  • eltrombopag

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
změna od výchozí hodnoty ve výsledcích hlášených pacientem
Časové okno: Zápis, 1 a 12 měsíců
Kids ITP Tool, Memorial Symptom Assessment Scale, Fatigue Scale
Zápis, 1 a 12 měsíců
změna od výchozí hodnoty v hodnocení krvácení
Časové okno: Zápis, 1, 6 a 12 měsíců
ITP Bleeding Scale, Bleeding Assessment Tool
Zápis, 1, 6 a 12 měsíců
změna od výchozí hodnoty v počtu krevních destiček
Časové okno: více než 1 rok
více než 1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
vedlejší účinky a komplikace léčby
Časové okno: 1 rok
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Boston Children's Hospital

Spolupracovníci

Terrana ITP Research Fund

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. srpna 2013

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. dubna 2017

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. dubna 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. října 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. října 2013

První zveřejněno (ODHAD)

29. října 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

21. května 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. května 2020

Naposledy ověřeno

1. května 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • P00008709

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Indonesia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit