Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

ICON1: Decyzje i wyniki leczenia w opornej na leczenie dziecięcej ITP (ICON1)

19 maja 2020 zaktualizowane przez: Rachael Grace, Boston Children's Hospital

ICON1: Decyzje lekarzy dotyczące leczenia i wyniki zgłaszane przez pacjentów w opornej na leczenie małopłytkowości immunologicznej u dzieci

Celem tego badania jest zrozumienie decyzji terapeutycznych podejmowanych przez lekarzy przy wyborze określonych terapii drugiego rzutu w pediatrycznej ITP oraz określenie skuteczności różnych metod leczenia drugiej linii ITP. Kwalifikujący się pacjenci to pacjenci w wieku od 1 do 18 lat, którzy rozpoczynają leczenie drugiego rzutu ITP, zdefiniowane jako leczenie inne niż IVIG, steroidy, globulina anty-D lub kwas aminokapronowy. Zakwalifikowani pacjenci pozostają w badaniu przez około rok.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem tego badania obserwacyjnego jest modelowanie czynników, które determinują decyzje lekarza dotyczące wyboru określonych leków drugiego rzutu w pediatrycznej małopłytkowej małopłytkowości i określenie porównawczej skuteczności leczenia drugiego rzutu małopłytkowej małopłytkowości na podstawie pomiarów krwawienia, liczby płytek krwi i wskaźników wyników zgłaszanych przez pacjentów. To prospektywne obserwacyjne, podłużne, wieloośrodkowe badanie kohortowe będzie miało na celu zebranie rutynowych danych dotyczących opieki klinicznej, informacji o jakości życia od pacjentów oraz danych dotyczących podejmowania decyzji przez klinicystów podczas rejestracji i w regularnych odstępach klinicznych przez co najmniej rok. Cele główne i drugorzędne są następujące:

Główne cele:

  1. Aby modelować czynniki, które decydują o decyzjach lekarskich dotyczących leczenia przy wyborze określonych środków drugiego rzutu w pediatrycznej ITP.
  2. Ocena wyników zgłaszanych przez pacjentów w odniesieniu do określonych terapii drugiego rzutu pediatrycznej ITP.
  3. Określenie porównawczej skuteczności leczenia drugiej linii ITP pod względem krwawienia i liczby płytek krwi.

Cele drugorzędne:

  1. Opisanie zmienności fenotypowej wśród pacjentów z oporną na leczenie pierwotną małopłytkowością immunologiczną;
  2. Aby ocenić skutki uboczne i powikłania związane z konkretnymi metodami leczenia opornej na leczenie ITP;
  3. Opisanie praktyk monitorowania i obserwacji wśród hematologów dziecięcych z każdym środkiem drugiego rzutu;
  4. Czynniki wagowe stosowane przez lekarzy przy podejmowaniu decyzji o leczeniu pacjentów pediatrycznych z pierwotną małopłytkowością immunologiczną lekami drugiego rzutu;
  5. Aby określić, czy postrzeganie przez lekarza jakości życia pacjenta koreluje z miarami jakości życia uzyskanymi od pacjenta;
  6. Aby zmierzyć korelację między Skalą Krwawienia ITP a Narzędziem do Oceny Krwawienia u dzieci z oporną na leczenie pierwotną małopłytkowością immunologiczną.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

120

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8S 4K1
        • McMaster Children's Hospital
      • Ottawa, Ontario, Kanada, KIH8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T1C5
        • U. de Montreal CHU St. Justine
  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Mattel Children's Hospital
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Children's Hospital of Oakland
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • UCSF School of Medicine
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Colorado Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • James Whitcomb Riley Hospital For Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48236
        • St. John Hospital & Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07960
        • Goryeb Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • New York-Presbyterian University Hospital of Columbia and Cornell
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health and Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stany Zjednoczone, 02903
        • Hasbro Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • St. Jude's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 18 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci pediatryczni z oporną na leczenie pierwotną małopłytkowością immunologiczną rozpoczynający nową terapię drugiego rzutu

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Małopłytkowość immunologiczna lub zespół Evansa
  • Wiek > 12 miesięcy do <18 lat
  • Rozpoczęcie nowej terapii drugiego rzutu zdefiniowanej jako jakakolwiek terapia z wyjątkiem IVIG, sterydów, globuliny anty-D lub kwasu aminokapronowego
  • Rozpoczęcie monoterapii/monoterapii

Kryteria wyłączenia:

  • Zespół Evansa z historią lub obecnymi dowodami autoimmunologicznej niedokrwistości hemolitycznej
  • Niechęć do bycia obserwowanym przez 1 rok
  • Lekarz sprawujący opiekę nie chce uczestniczyć
  • Pacjent uruchamia jednocześnie wielu agentów drugiej linii

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Pacjenci z oporną na leczenie dziecięcą pierwotną małopłytkowością immunologiczną
Pacjenci pediatryczni z pierwotną małopłytkowością immunologiczną w wieku 1-18 lat, rozpoczynający nową terapię drugiej linii ITP, zdefiniowaną jako nie IVIG, steroidy, anty-D lub kwas aminokapronowy.
Lek: Agenci drugiej linii ITP
Lekarze prowadzący wybiorą środek drugiego rzutu i zostaną zebrane dane kliniczne.
Inne nazwy:
  • romiplostym
  • syrolimus
  • 6-merkaptopuryna
  • mykofenolan mofetylu
  • rytuksymab
  • splenektomia
  • eltrombopag

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w wynikach zgłaszanych przez pacjentów
Ramy czasowe: Rejestracja, 1 i 12 miesięcy
Narzędzie ITP dla dzieci, skala oceny objawów pamięciowych, skala zmęczenia
Rejestracja, 1 i 12 miesięcy
zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w ocenie krwawienia
Ramy czasowe: Rejestracja, 1, 6 i 12 miesięcy
Skala krwawienia ITP, narzędzie do oceny krwawienia
Rejestracja, 1, 6 i 12 miesięcy
zmiana liczby płytek krwi w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: ponad 1 rok
ponad 1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
skutki uboczne i powikłania zabiegów
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Boston Children's Hospital

Współpracownicy

Terrana ITP Research Fund

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2013

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 kwietnia 2017

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 kwietnia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 października 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 października 2013

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

29 października 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

21 maja 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 maja 2020

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • P00008709

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cyprus

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj