HT-100 在 DMD 患者中的开放标签扩展研究
2020年8月31日 更新者：Processa Pharmaceuticals
已完成协议 HALO-DMD-01 的杜氏肌营养不良症患者的 HT-100 开放标签扩展研究
本研究旨在为成功完成前期研究 (HALO-DMD-01) 的参与者提供为期 6 个月的研究药物 HT-100 连续给药。
本研究的主要目的是评估广谱杜氏肌营养不良症 (DMD) 参与者的长期安全性、耐受性、药效学活性（测试药物对 DMD 的影响）和群体药代动力学（测量血液中的药物量） .
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
17
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
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California
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Sacramento、California、美国、95817
- University of California, Davis Medical Center
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21205
- Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
-
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University School of Medicine
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hospital
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 至 20年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- 完成了先前研究 HALO-DMD-01 的单次递增剂量 (SAD) 和多次递增剂量 (MAD) 阶段
- 维持与前一研究 HALO-DMD-01 相同的皮质类固醇治疗
- 提供书面知情同意书的能力
- 走动或非走动
排除标准：
- 最近，心脏药物或影响肌肉功能的药物的使用发生重大变化
- 有临床意义的重大疾病，与 DMD 无关
- 显着损害心肺功能
- 严重过敏或过敏反应史
- 在过去 6 个月内曾接受过另一种研究性产品的治疗
- 无法进行磁共振成像 (MRI)
- 当前药物或酒精滥用或滥用的先前治疗
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：第 1 组：HT-100 片剂，第 1 剂
• 多剂量给药：第 1 剂
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可以在进食或禁食状态下给药
其他名称：
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实验性的：队列 2：HT-100 片剂，剂量 2
• 多剂量给药：第 2 剂
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可以在进食或禁食状态下给药
其他名称：
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实验性的：队列 3：HT-100 片剂，剂量 3
• 多剂量给药：第 3 剂
|
可以在进食或禁食状态下给药
其他名称：
|
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实验性的：队列 4：HT-100 片剂，剂量 4
• 多剂量给药：第 4 剂
|
可以在进食或禁食状态下给药
其他名称：
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实验性的：队列 5：HT-100 片剂，剂量 5
• 多剂量给药：第 5 剂
|
可以在进食或禁食状态下给药
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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对患有 DMD 的男孩进行 6 个月的慢性、口服、多剂量 HT-100 给药的安全性和耐受性。
大体时间：第 2、4、6、7 个月
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第 2、4、6、7 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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对患有 DMD 的男孩长期口服多次剂量后 HT-100 的药效学信号。
大体时间：第 4、6、7 个月
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第 4、6、7 个月
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对患有 DMD 的男孩长期口服多次剂量后 HT-100 的药代动力学血浆曲线。
大体时间：第 4、6 个月
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卤夫酮血浆浓度
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第 4、6 个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Diana M Escolar, MD、AkashiTherapeutics
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2013年10月1日
初级完成 (实际的)
2016年4月30日
研究完成 (实际的)
2016年4月30日
研究注册日期
首次提交
2013年10月31日
首先提交符合 QC 标准的
2013年10月31日
首次发布 (估计)
2013年11月7日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年9月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年8月31日
最后验证
2019年7月1日
更多信息
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