Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená rozšiřující studie HT-100 u pacientů s DMD

31. srpna 2020 aktualizováno: Processa Pharmaceuticals

Otevřená rozšířená studie HT-100 u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií, kteří dokončili protokol HALO-DMD-01

Tato studie je navržena tak, aby poskytovala 6měsíční nepřetržité dávkování studijního léku zvaného HT-100 u účastníků, kteří úspěšně dokončili předchozí studii (HALO-DMD-01). Hlavním účelem této studie je posoudit chronickou bezpečnost, snášenlivost, farmakodynamickou aktivitu (testování účinku léku na DMD) a populační farmakokinetiku (měření množství léku v krevním řečišti) u účastníků se širokým spektrem Duchennovy svalové dystrofie (DMD) .

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

17

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 20 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dokončili fáze jedné vzestupné dávky (SAD) i vícenásobné vzestupné dávky (MAD) předchozí studie HALO-DMD-01
  • Zachována stejná léčba kortikosteroidy z předchozí studie HALO-DMD-01
  • Schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas
  • Ambulantní nebo nechodící

Kritéria vyloučení:

  • Nedávná podstatná změna v užívání léků na srdce nebo léků ovlivňujících svalovou funkci
  • Klinicky významné závažné onemocnění, které nesouvisí s DMD
  • Významně narušená kardiorespirační funkce
  • Závažné alergické nebo anafylaktické reakce v anamnéze
  • Předchozí léčba jiným hodnoceným přípravkem v posledních 6 měsících
  • Neschopnost podstoupit magnetickou rezonanci (MRI)
  • Současné zneužívání drog nebo alkoholu nebo předchozí léčba zneužívání

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina 1: tableta HT-100, dávka 1
• Podání více dávek: Dávka 1
Lék: HT-100
Může být podáván buď ve stavu nasycení nebo nalačno
Ostatní jména:
  • halofuginon hydrobromid tableta s opožděným uvolňováním
Experimentální: Kohorta 2: tableta HT-100, dávka 2
• Podání více dávek: Dávka 2
Lék: HT-100
Může být podáván buď ve stavu nasycení nebo nalačno
Ostatní jména:
  • halofuginon hydrobromid tableta s opožděným uvolňováním
Experimentální: Kohorta 3: tableta HT-100, dávka 3
• Podání více dávek: Dávka 3
Lék: HT-100
Může být podáván buď ve stavu nasycení nebo nalačno
Ostatní jména:
  • halofuginon hydrobromid tableta s opožděným uvolňováním
Experimentální: Kohorta 4: tableta HT-100, dávka 4
• Podání více dávek: Dávka 4
Lék: HT-100
Může být podáván buď ve stavu nasycení nebo nalačno
Ostatní jména:
  • halofuginon hydrobromid tableta s opožděným uvolňováním
Experimentální: Kohorta 5: tableta HT-100, dávka 5
• Podání více dávek: Dávka 5
Lék: HT-100
Může být podáván buď ve stavu nasycení nebo nalačno
Ostatní jména:
  • halofuginon hydrobromid tableta s opožděným uvolňováním

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost podávání 6měsíčních chronických, perorálních, opakovaných dávek HT-100 chlapcům s DMD.
Časové okno: Měsíce 2, 4, 6, 7
  • Cílový bezpečnostní profil na základě přehledu nežádoucích účinků (AE)
  • Nálezy fyzikálního vyšetření
  • Výsledky klinických laboratorních testů
  • Jiné diagnostické testy
Měsíce 2, 4, 6, 7

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakodynamické signály HT-100 po chronickém perorálním podávání více dávek chlapcům s DMD.
Časové okno: Měsíce 4, 6, 7
  • Plicní funkce
  • Funkce motoru
  • Svalové složení
  • Biochemické a zobrazovací markery
Měsíce 4, 6, 7
Farmakokinetický profil HT-100 v plazmě po chronickém perorálním podávání více dávek chlapcům s DMD.
Časové okno: Měsíce 4, 6
Plazmatické koncentrace halofuginonu
Měsíce 4, 6

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Processa Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Diana M Escolar, MD, AkashiTherapeutics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. října 2013

Primární dokončení (Aktuální)

30. dubna 2016

Dokončení studie (Aktuální)

30. dubna 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

31. října 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

31. října 2013

První zveřejněno (Odhad)

7. listopadu 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. září 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. srpna 2020

Naposledy ověřeno

1. července 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HALO-DMD-02
  • HALO (Akashi Therapeutics)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na HT-100

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Chile

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit