Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Open Label Extension Study av HT-100 hos patienter med DMD

31 augusti 2020 uppdaterad av: Processa Pharmaceuticals

En öppen förlängningsstudie av HT-100 hos patienter med Duchennes muskeldystrofi som har slutfört protokollet HALO-DMD-01

Denna studie är utformad för att ge 6-månaders kontinuerlig dosering med studieläkemedlet, kallat HT-100, på deltagare som framgångsrikt genomförde föregångaren (HALO-DMD-01). Huvudsyftet med denna studie är att bedöma kronisk säkerhet, tolerabilitet, farmakodynamisk aktivitet (testa läkemedlets effekt på DMD) och populationsfarmakokinetik (att mäta hur mycket läkemedel som finns i blodomloppet) hos deltagare med ett brett spektrum av Duchennes muskeldystrofi (DMD) .

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

17

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år till 20 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Slutförde både faserna för enkel stigande dos (SAD) och faser med flera stigande doser (MAD) i föregående studie HALO-DMD-01
  • Behöll samma kortikosteroidbehandling från föregångaren HALO-DMD-01
  • Förmåga att ge skriftligt informerat samtycke
  • Ambulerande eller icke-ambulerande

Exklusions kriterier:

  • Nyligen, betydande förändringar i användningen av hjärtmediciner eller mediciner som påverkar muskelfunktionen
  • Kliniskt signifikant allvarlig sjukdom, inte relaterad till DMD
  • Betydligt försämrad kardio-andningsfunktion
  • Anamnes med allvarliga allergiska eller anafylaktiska reaktioner
  • Tidigare behandling med annan prövningsprodukt under de senaste 6 månaderna
  • Oförmåga att genomgå magnetisk resonanstomografi (MRT)
  • Nuvarande drog- eller alkoholmissbruk eller tidigare behandling för missbruk

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kohort 1: HT-100 tablett, dos 1
• Flerdosadministrering: Dos 1
Läkemedel: HT-100
Kan administreras i antingen matat eller fastande tillstånd
Andra namn:
  • halofuginonhydrobromid tablett med fördröjd frisättning
Experimentell: Kohort 2: HT-100 tablett, dos 2
• Flerdosadministrering: Dos 2
Läkemedel: HT-100
Kan administreras i antingen matat eller fastande tillstånd
Andra namn:
  • halofuginonhydrobromid tablett med fördröjd frisättning
Experimentell: Kohort 3: HT-100 tablett, dos 3
• Flerdosadministrering: Dos 3
Läkemedel: HT-100
Kan administreras i antingen matat eller fastande tillstånd
Andra namn:
  • halofuginonhydrobromid tablett med fördröjd frisättning
Experimentell: Kohort 4: HT-100 tablett, dos 4
• Flerdosadministrering: Dos 4
Läkemedel: HT-100
Kan administreras i antingen matat eller fastande tillstånd
Andra namn:
  • halofuginonhydrobromid tablett med fördröjd frisättning
Experimentell: Kohort 5: HT-100 tablett, dos 5
• Flerdosadministrering: Dos 5
Läkemedel: HT-100
Kan administreras i antingen matat eller fastande tillstånd
Andra namn:
  • halofuginonhydrobromid tablett med fördröjd frisättning

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet och tolerabilitet vid administrering av 6 månaders kroniska, orala, multipla doser av HT-100 till pojkar med DMD.
Tidsram: Månader 2, 4, 6, 7
  • Mål säkerhetsprofil genom granskning av biverkningar (AE)
  • Fysiska undersökningsfynd
  • Resultat av kliniska laboratorietest
  • Andra diagnostiska tester
Månader 2, 4, 6, 7

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Farmakodynamiska signaler av HT-100 efter kronisk oral administrering av flera doser till pojkar med DMD.
Tidsram: Månader 4, 6, 7
  • Lungfunktion
  • Motorfunktion
  • Muskelsammansättning
  • Biokemiska och avbildningsmarkörer
Månader 4, 6, 7
Farmakokinetisk plasmaprofil för HT-100 efter kronisk oral administrering av flera doser till pojkar med DMD.
Tidsram: Månader 4, 6
Halofuginon plasmakoncentrationer
Månader 4, 6

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Processa Pharmaceuticals

Utredare

  • Studierektor: Diana M Escolar, MD, AkashiTherapeutics

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 oktober 2013

Primärt slutförande (Faktisk)

30 april 2016

Avslutad studie (Faktisk)

30 april 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

31 oktober 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

31 oktober 2013

Första postat (Uppskatta)

7 november 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

3 september 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

31 augusti 2020

Senast verifierad

1 juli 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • HALO-DMD-02
  • HALO (Akashi Therapeutics)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera