このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

DMD患者におけるHT-100の非盲検継続試験

2020年8月31日 更新者：Processa Pharmaceuticals

プロトコルHALO-DMD-01を完了したデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象としたHT-100の非盲検延長試験

この研究は、先行研究（HALO-DMD-01）を正常に完了した参加者にHT-100と呼ばれる治験薬を6か月間連続投与するように設計されています。 この研究の主な目的は、広範なデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者の慢性安全性、忍容性、薬力学的活性（DMDに対する薬物の効果を試験する）および集団薬物動態（血流中の薬物の量を測定する）を評価することです。 。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

17

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
        • Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • Nationwide Children's Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

6年～20年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

  • 先行研究 HALO-DMD-01 の単回用量漸増 (SAD) フェーズと複数回用量漸増 (MAD) フェーズの両方を完了
  • 先行研究 HALO-DMD-01 から同じコルチコステロイド療法を維持
  • 書面によるインフォームドコンセントを提供する能力
  • 歩行可能か歩行不能か

除外基準:

  • 心臓の薬または筋肉の機能に影響を与える薬の使用における最近の大幅な変化
  • DMDとは関係のない、臨床的に重大な主要疾患
  • 心肺機能が著しく損なわれている
  • 重度のアレルギー反応またはアナフィラキシー反応の病歴
  • 過去6か月以内に別の治験薬による治療を受けている
  • 磁気共鳴画像法（MRI）を受けることができない
  • 現在の薬物乱用またはアルコール乱用、または乱用の以前の治療歴がある

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：コホート 1: HT-100 錠剤、用量 1
• 複数回投与: 1回目
薬：HT-100
摂食状態または絶食状態で投与可能
他の名前：
  • ハロフジノン臭化水素酸塩徐放錠
実験的：コホート 2: HT-100 錠剤、用量 2
• 複数回投与: 2回目
薬：HT-100
摂食状態または絶食状態で投与可能
他の名前：
  • ハロフジノン臭化水素酸塩徐放錠
実験的：コホート 3: HT-100 錠剤、用量 3
• 複数回投与: 3回目
薬：HT-100
摂食状態または絶食状態で投与可能
他の名前：
  • ハロフジノン臭化水素酸塩徐放錠
実験的：コホート 4: HT-100 錠剤、用量 4
• 複数回投与: 4回目
薬：HT-100
摂食状態または絶食状態で投与可能
他の名前：
  • ハロフジノン臭化水素酸塩徐放錠
実験的：コホート 5: HT-100 錠剤、用量 5
• 複数回投与: 5回目
薬：HT-100
摂食状態または絶食状態で投与可能
他の名前：
  • ハロフジノン臭化水素酸塩徐放錠

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
DMD の男児に対する HT-100 の 6 か月にわたる長期経口複数回投与の安全性と忍容性。
時間枠：2、4、6、7ヶ月目
  • 有害事象（AE）のレビューによる目標安全性プロファイル
  • 身体検査所見
  • 臨床検査結果
  • その他の診断検査
2、4、6、7ヶ月目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
DMD の少年に対する HT-100 の複数回慢性経口投与後の薬力学シグナル。
時間枠：4、6、7ヶ月目
  • 肺機能
  • モーター機能
  • 筋肉の構成
  • 生化学および画像マーカー
4、6、7ヶ月目
DMD の男児に HT-100 を複数回慢性経口投与した後の薬物動態学的血漿プロファイル。
時間枠：4、6ヶ月目
ハロフジノン血漿濃度
4、6ヶ月目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Processa Pharmaceuticals

捜査官

  • スタディディレクター：Diana M Escolar, MD、AkashiTherapeutics

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2013年10月1日

一次修了 (実際)

2016年4月30日

研究の完了 (実際)

2016年4月30日

試験登録日

最初に提出

2013年10月31日

QC基準を満たした最初の提出物

2013年10月31日

最初の投稿 (見積もり)

2013年11月7日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年9月3日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年8月31日

最終確認日

2019年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • HALO-DMD-02
  • HALO (Akashi Therapeutics)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

HT-100の臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Thailand

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

購読する