Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A HT-100 nyílt címke kiterjesztési vizsgálata DMD-ben szenvedő betegeknél

2020. augusztus 31. frissítette: Processa Pharmaceuticals

Nyílt kiterjesztési vizsgálat a HT-100-ról Duchenne-izomdystrophiában szenvedő betegeknél, akik teljesítették a HALO-DMD-01 protokollt

Ezt a vizsgálatot úgy tervezték, hogy 6 hónapig folyamatos adagolást biztosítson a HT-100 nevű vizsgálati gyógyszerrel azon résztvevők számára, akik sikeresen befejezték az elődvizsgálatot (HALO-DMD-01). Ennek a vizsgálatnak a fő célja a krónikus biztonságosság, tolerálhatóság, farmakodinámiás aktivitás (a gyógyszer DMD-re gyakorolt ​​hatásának tesztelése) és populációs farmakokinetika (a gyógyszer véráramban lévő mennyiségének mérése) felmérése a Duchenne-féle izomdisztrófia (DMD) széles spektrumában szenvedő résztvevőknél. .

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

17

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A HALO-DMD-01 elődvizsgálatban az egyszeri növekvő dózisú (SAD) és a többszörös növekvő dózisú (MAD) fázisokat is befejezte.
  • Fenntartotta ugyanazt a kortikoszteroid terápiát, mint az előző HALO-DMD-01 vizsgálatban
  • Képes írásos beleegyezés megadására
  • Ambuláns vagy nem járó

Kizárási kritériumok:

  • A közelmúltban bekövetkezett, jelentős változás a szívgyógyszerek vagy az izomműködést befolyásoló gyógyszerek használatában
  • Klinikailag jelentős súlyos betegség, amely nem kapcsolódik a DMD-hez
  • Jelentősen károsodott a szív- és légzésfunkció
  • Súlyos allergiás vagy anafilaxiás reakciók az anamnézisben
  • Más vizsgálati készítménnyel végzett korábbi kezelés az elmúlt 6 hónapban
  • Mágneses rezonancia képalkotás (MRI) képtelensége
  • Jelenlegi kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélés vagy a visszaélés miatti korábbi kezelés

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. kohorsz: HT-100 tabletta, 1. adag
• Többszörös adagolás: 1. adag
Drog: HT-100
Táplálva vagy éhezve is beadható
Más nevek:
  • halofuginon-hidrobromid késleltetett hatóanyag-leadású tabletta
Kísérleti: 2. kohorsz: HT-100 tabletta, 2. adag
• Többszörös adagolás: 2. adag
Drog: HT-100
Táplálva vagy éhezve is beadható
Más nevek:
  • halofuginon-hidrobromid késleltetett hatóanyag-leadású tabletta
Kísérleti: 3. kohorsz: HT-100 tabletta, 3. adag
• Többszörös adagolás: 3. adag
Drog: HT-100
Táplálva vagy éhezve is beadható
Más nevek:
  • halofuginon-hidrobromid késleltetett hatóanyag-leadású tabletta
Kísérleti: 4. kohorsz: HT-100 tabletta, 4. adag
• Többszörös adagolás: 4. adag
Drog: HT-100
Táplálva vagy éhezve is beadható
Más nevek:
  • halofuginon-hidrobromid késleltetett hatóanyag-leadású tabletta
Kísérleti: 5. kohorsz: HT-100 tabletta, 5. adag
• Többszörös adagolás: 5. adag
Drog: HT-100
Táplálva vagy éhezve is beadható
Más nevek:
  • halofuginon-hidrobromid késleltetett hatóanyag-leadású tabletta

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
6 hónapig tartó krónikus, orális, többszöri dózisú HT-100 adagolásának biztonságossága és tolerálhatósága DMD-s fiúknak.
Időkeret: 2., 4., 6., 7. hónap
  • Cél biztonsági profil a nemkívánatos események (AE) áttekintésével
  • Fizikális vizsgálat leletei
  • Klinikai laboratóriumi vizsgálatok eredményei
  • Egyéb diagnosztikai vizsgálatok
2., 4., 6., 7. hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A HT-100 farmakodinámiás jelei többszörös dózisok krónikus orális beadása után DMD-s fiúknak.
Időkeret: 4., 6., 7. hónap
  • Tüdőfunkció
  • Motor funkció
  • Izomösszetétel
  • Biokémiai és képalkotó markerek
4., 6., 7. hónap
A HT-100 farmakokinetikai plazmaprofilja többszörös orális adagolást követően DMD-s fiúknak.
Időkeret: 4., 6. hónap
A halofuginon plazmakoncentrációi
4., 6. hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Processa Pharmaceuticals

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Diana M Escolar, MD, AkashiTherapeutics

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2013. október 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2016. április 30.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2016. április 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2013. október 31.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. október 31.

Első közzététel (Becslés)

2013. november 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. szeptember 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. augusztus 31.

Utolsó ellenőrzés

2019. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • HALO-DMD-02
  • HALO (Akashi Therapeutics)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Duchenne izomsorvadás

Klinikai vizsgálatok a HT-100

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Hong Kong

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel