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Estudo de extensão de rótulo aberto de HT-100 em pacientes com DMD

31 de agosto de 2020 atualizado por: Processa Pharmaceuticals

Um estudo de extensão aberto do HT-100 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne que concluíram o protocolo HALO-DMD-01

Este estudo é projetado para fornecer dosagem contínua de 6 meses com a medicação do estudo, chamada HT-100, em participantes que concluíram com sucesso o estudo predecessor (HALO-DMD-01). O principal objetivo deste estudo é avaliar a segurança crônica, tolerabilidade, atividade farmacodinâmica (testar o efeito da droga na DMD) e farmacocinética populacional (medir a quantidade de droga na corrente sanguínea) em participantes com um amplo espectro de distrofia muscular de Duchenne (DMD). .

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

17

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos a 20 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  • Concluiu as fases de dose ascendente única (SAD) e dose ascendente múltipla (MAD) do estudo predecessor HALO-DMD-01
  • Manteve a mesma corticoterapia do estudo predecessor HALO-DMD-01
  • Capacidade de fornecer consentimento informado por escrito
  • Ambulatório ou não ambulatorial

Critério de exclusão:

  • Mudança recente e substancial no uso de medicamentos cardíacos ou medicamentos que afetam a função muscular
  • Doença grave clinicamente significativa, não relacionada à DMD
  • Função cardiorrespiratória significativamente comprometida
  • História de reações alérgicas ou anafiláticas graves
  • Tratamento anterior com outro produto experimental nos últimos 6 meses
  • Incapacidade de passar por ressonância magnética (MRI)
  • Abuso atual de drogas ou álcool ou tratamento anterior para abuso

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Coorte 1: comprimido HT-100, Dose 1
• Administração de doses múltiplas: Dose 1
Medicamento: HT-100
Pode ser administrado em estado alimentado ou em jejum
Outros nomes:
  • bromidrato de halofuginona comprimido de liberação retardada
Experimental: Coorte 2: comprimido HT-100, Dose 2
• Administração de doses múltiplas: Dose 2
Medicamento: HT-100
Pode ser administrado em estado alimentado ou em jejum
Outros nomes:
  • bromidrato de halofuginona comprimido de liberação retardada
Experimental: Coorte 3: comprimido HT-100, Dose 3
• Administração de doses múltiplas: Dose 3
Medicamento: HT-100
Pode ser administrado em estado alimentado ou em jejum
Outros nomes:
  • bromidrato de halofuginona comprimido de liberação retardada
Experimental: Coorte 4: comprimido HT-100, Dose 4
• Administração de doses múltiplas: Dose 4
Medicamento: HT-100
Pode ser administrado em estado alimentado ou em jejum
Outros nomes:
  • bromidrato de halofuginona comprimido de liberação retardada
Experimental: Coorte 5: comprimido HT-100, Dose 5
• Administração de doses múltiplas: Dose 5
Medicamento: HT-100
Pode ser administrado em estado alimentado ou em jejum
Outros nomes:
  • bromidrato de halofuginona comprimido de liberação retardada

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança e tolerabilidade da administração de 6 meses de doses múltiplas crônicas orais de HT-100 para meninos com DMD.
Prazo: Meses 2, 4, 6, 7
  • Perfil de segurança alvo por revisão de eventos adversos (EAs)
  • Achados do exame físico
  • Resultados de exames laboratoriais clínicos
  • Outros testes de diagnóstico
Meses 2, 4, 6, 7

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sinais farmacodinâmicos de HT-100 após administração oral crônica de múltiplas doses em meninos com DMD.
Prazo: Meses 4, 6, 7
  • Função pulmonar
  • Função motora
  • Composição muscular
  • Marcadores bioquímicos e de imagem
Meses 4, 6, 7
Perfil farmacocinético plasmático de HT-100 após administração oral crônica de doses múltiplas a meninos com DMD.
Prazo: Meses 4, 6
Concentrações plasmáticas de halofuginona
Meses 4, 6

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Processa Pharmaceuticals

Investigadores

  • Diretor de estudo: Diana M Escolar, MD, AkashiTherapeutics

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de outubro de 2013

Conclusão Primária (Real)

30 de abril de 2016

Conclusão do estudo (Real)

30 de abril de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

31 de outubro de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

31 de outubro de 2013

Primeira postagem (Estimativa)

7 de novembro de 2013

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

3 de setembro de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

31 de agosto de 2020

Última verificação

1 de julho de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • HALO-DMD-02
  • HALO (Akashi Therapeutics)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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