Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Open Label Extension Study af HT-100 hos patienter med DMD

31. august 2020 opdateret af: Processa Pharmaceuticals

En åben udvidelsesundersøgelse af HT-100 hos patienter med Duchenne muskeldystrofi, som har gennemført protokol HALO-DMD-01

Denne undersøgelse er designet til at give 6-måneders kontinuerlig dosering med undersøgelsesmedicinen, kaldet HT-100, på deltagere, som med succes gennemførte det foregående studie (HALO-DMD-01). Hovedformålet med denne undersøgelse er at vurdere kronisk sikkerhed, tolerabilitet, farmakodynamisk aktivitet (testning af lægemidlets effekt på DMD) og populationsfarmakokinetik (måling af, hvor meget lægemiddel der er i blodbanen) hos deltagere med et bredt spektrum af Duchenne muskeldystrofi (DMD) .

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

17

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 20 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Fuldførte både enkelt stigende dosis (SAD) og multiple ascending dosis (MAD) faser af forgænger studie HALO-DMD-01
  • Opretholdt den samme kortikosteroidbehandling fra forgængerstudiet HALO-DMD-01
  • Evne til at give skriftligt informeret samtykke
  • Ambulant eller ikke-ambulant

Ekskluderingskriterier:

  • Nylig, væsentlig ændring i brugen af ​​hjertemedicin eller medicin, der påvirker muskelfunktionen
  • Klinisk signifikant større sygdom, ikke relateret til DMD
  • Væsentlig kompromitteret kardio-respiratorisk funktion
  • Anamnese med alvorlige allergiske eller anafylaktiske reaktioner
  • Tidligere behandling med et andet forsøgsprodukt inden for de seneste 6 måneder
  • Manglende evne til at gennemgå magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)
  • Aktuelt stof- eller alkoholmisbrug eller tidligere behandling for misbrug

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 1: HT-100 tablet, dosis 1
• Administration af flere doser: Dosis 1
Medicin: HT-100
Kan indgives i enten fodret eller fastende tilstand
Andre navne:
  • halofuginon hydrobromid tablet med forsinket frigivelse
Eksperimentel: Kohorte 2: HT-100 tablet, dosis 2
• Administration af flere doser: Dosis 2
Medicin: HT-100
Kan indgives i enten fodret eller fastende tilstand
Andre navne:
  • halofuginon hydrobromid tablet med forsinket frigivelse
Eksperimentel: Kohorte 3: HT-100 tablet, dosis 3
• Administration af flere doser: Dosis 3
Medicin: HT-100
Kan indgives i enten fodret eller fastende tilstand
Andre navne:
  • halofuginon hydrobromid tablet med forsinket frigivelse
Eksperimentel: Kohorte 4: HT-100 tablet, dosis 4
• Administration af flere doser: Dosis 4
Medicin: HT-100
Kan indgives i enten fodret eller fastende tilstand
Andre navne:
  • halofuginon hydrobromid tablet med forsinket frigivelse
Eksperimentel: Kohorte 5: HT-100 tablet, dosis 5
• Administration af flere doser: Dosis 5
Medicin: HT-100
Kan indgives i enten fodret eller fastende tilstand
Andre navne:
  • halofuginon hydrobromid tablet med forsinket frigivelse

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet ved administration af 6 måneders kroniske, orale, multiple doser af HT-100 til drenge med DMD.
Tidsramme: Måned 2, 4, 6, 7
  • Målret sikkerhedsprofil ved gennemgang af uønskede hændelser (AE'er)
  • Fysiske undersøgelsesfund
  • Resultater af kliniske laboratorieprøver
  • Anden diagnostisk test
Måned 2, 4, 6, 7

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakodynamiske signaler af HT-100 efter kronisk oral administration af flere doser til drenge med DMD.
Tidsramme: Måneder 4, 6, 7
  • Lungefunktion
  • Motorisk funktion
  • Muskelsammensætning
  • Biokemiske og billeddannende markører
Måneder 4, 6, 7
Farmakokinetisk plasmaprofil af HT-100 efter kronisk oral administration af flere doser til drenge med DMD.
Tidsramme: Måneder 4, 6
Halofuginon plasmakoncentrationer
Måneder 4, 6

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Processa Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Diana M Escolar, MD, AkashiTherapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. oktober 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. april 2016

Studieafslutning (Faktiske)

30. april 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

31. oktober 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

31. oktober 2013

Først opslået (Skøn)

7. november 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. september 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. august 2020

Sidst verificeret

1. juli 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HALO-DMD-02
  • HALO (Akashi Therapeutics)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner