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Offene Verlängerungsstudie von HT-100 bei Patienten mit DMD

31. August 2020 aktualisiert von: Processa Pharmaceuticals

Eine offene Verlängerungsstudie zu HT-100 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie, die das Protokoll HALO-DMD-01 abgeschlossen haben

Diese Studie ist darauf ausgelegt, Teilnehmern, die die Vorgängerstudie (HALO-DMD-01) erfolgreich abgeschlossen haben, eine 6-monatige kontinuierliche Dosierung des Studienmedikaments namens HT-100 zu ermöglichen. Der Hauptzweck dieser Studie ist die Beurteilung der chronischen Sicherheit, Verträglichkeit, pharmakodynamischen Aktivität (Prüfung der Wirkung des Arzneimittels auf DMD) und Populationspharmakokinetik (Messung, wie viel Arzneimittel sich im Blutkreislauf befindet) bei Teilnehmern mit einem breiten Spektrum an Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). .

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

17

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 20 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Abschluss sowohl der Phase mit aufsteigender Einzeldosis (SAD) als auch der Phase mit aufsteigender Mehrfachdosis (MAD) der Vorgängerstudie HALO-DMD-01
  • Behielt die gleiche Kortikosteroidtherapie aus der Vorgängerstudie HALO-DMD-01 bei
  • Fähigkeit zur schriftlichen Einverständniserklärung
  • Ambulant oder nicht ambulant

Ausschlusskriterien:

  • Jüngste wesentliche Änderung bei der Einnahme von Herzmedikamenten oder Medikamenten, die die Muskelfunktion beeinträchtigen
  • Klinisch signifikante schwere Erkrankung, die nicht mit DMD zusammenhängt
  • Erheblich beeinträchtigte Herz-Atem-Funktion
  • Schwere allergische oder anaphylaktische Reaktionen in der Vorgeschichte
  • Vorherige Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat in den letzten 6 Monaten
  • Unfähigkeit, sich einer Magnetresonanztomographie (MRT) zu unterziehen
  • Aktueller Drogen- oder Alkoholmissbrauch oder frühere Behandlung wegen Missbrauchs

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1: HT-100-Tablette, Dosis 1
• Mehrfachdosisverabreichung: Dosis 1
Arzneimittel: HT-100
Kann nach Nahrungsaufnahme oder im nüchternen Zustand verabreicht werden
Andere Namen:
  • Halofuginonhydrobromid-Tablette mit verzögerter Freisetzung
Experimental: Kohorte 2: HT-100-Tablette, Dosis 2
• Mehrfachdosisverabreichung: Dosis 2
Arzneimittel: HT-100
Kann nach Nahrungsaufnahme oder im nüchternen Zustand verabreicht werden
Andere Namen:
  • Halofuginonhydrobromid-Tablette mit verzögerter Freisetzung
Experimental: Kohorte 3: HT-100-Tablette, Dosis 3
• Mehrfachdosisverabreichung: Dosis 3
Arzneimittel: HT-100
Kann nach Nahrungsaufnahme oder im nüchternen Zustand verabreicht werden
Andere Namen:
  • Halofuginonhydrobromid-Tablette mit verzögerter Freisetzung
Experimental: Kohorte 4: HT-100-Tablette, Dosis 4
• Mehrfachdosisverabreichung: Dosis 4
Arzneimittel: HT-100
Kann nach Nahrungsaufnahme oder im nüchternen Zustand verabreicht werden
Andere Namen:
  • Halofuginonhydrobromid-Tablette mit verzögerter Freisetzung
Experimental: Kohorte 5: HT-100-Tablette, Dosis 5
• Mehrfachdosisverabreichung: Dosis 5
Arzneimittel: HT-100
Kann nach Nahrungsaufnahme oder im nüchternen Zustand verabreicht werden
Andere Namen:
  • Halofuginonhydrobromid-Tablette mit verzögerter Freisetzung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit der Verabreichung chronischer, oraler Mehrfachdosen von HT-100 über 6 Monate an Jungen mit DMD.
Zeitfenster: Monate 2, 4, 6, 7
  • Zielsicherheitsprofil durch Überprüfung unerwünschter Ereignisse (UE)
  • Befunde der körperlichen Untersuchung
  • Klinische Labortestergebnisse
  • Andere diagnostische Tests
Monate 2, 4, 6, 7

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Pharmakodynamische Signale von HT-100 nach chronischer oraler Verabreichung mehrerer Dosen an Jungen mit DMD.
Zeitfenster: Monate 4, 6, 7
  • Lungenfunktion
  • Motor Funktion
  • Muskelzusammensetzung
  • Biochemische und bildgebende Marker
Monate 4, 6, 7
Pharmakokinetisches Plasmaprofil von HT-100 nach chronischer oraler Verabreichung mehrerer Dosen an Jungen mit DMD.
Zeitfenster: Monate 4, 6
Halofuginon-Plasmakonzentrationen
Monate 4, 6

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Processa Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Diana M Escolar, MD, AkashiTherapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Oktober 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. April 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. April 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

31. Oktober 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

31. Oktober 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

7. November 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. September 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

31. August 2020

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HALO-DMD-02
  • HALO (Akashi Therapeutics)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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