Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Open Label Extension Study av HT-100 hos pasienter med DMD

31. august 2020 oppdatert av: Processa Pharmaceuticals

En åpen etikettutvidelsesstudie av HT-100 hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi som har fullført protokoll HALO-DMD-01

Denne studien er designet for å gi 6-måneders kontinuerlig dosering med studiemedisinen, kalt HT-100, på deltakere som fullførte forgjengerstudien (HALO-DMD-01). Hovedformålet med denne studien er å vurdere kronisk sikkerhet, tolerabilitet, farmakodynamisk aktivitet (testing av stoffets effekt på DMD) og populasjonsfarmakokinetikk (måle hvor mye medikament som er i blodet) hos deltakere med et bredt spekter av Duchenne muskeldystrofi (DMD) .

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

17

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 20 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Fullførte både enkelt stigende dose (SAD) og multiple ascending dose (MAD) fasene av forgjengerstudien HALO-DMD-01
  • Opprettholdt samme kortikosteroidbehandling fra forgjengerstudien HALO-DMD-01
  • Evne til å gi skriftlig informert samtykke
  • Ambulerende eller ikke-ambulerende

Ekskluderingskriterier:

  • Nylig, betydelig endring i bruk av hjertemedisiner eller medisiner som påvirker muskelfunksjonen
  • Klinisk signifikant alvorlig sykdom, ikke relatert til DMD
  • Betydelig kompromittert kardio-respiratorisk funksjon
  • Anamnese med alvorlige allergiske eller anafylaktiske reaksjoner
  • Tidligere behandling med et annet undersøkelsesprodukt de siste 6 månedene
  • Manglende evne til å gjennomgå magnetisk resonansavbildning (MRI)
  • Nåværende narkotika- eller alkoholmisbruk eller tidligere behandling for misbruk

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kohort 1: HT-100 tablett, dose 1
• Administrering av flere doser: Dose 1
Legemiddel: HT-100
Kan administreres i enten matet eller fastende tilstand
Andre navn:
  • halofuginonhydrobromid tablett med forsinket frigjøring
Eksperimentell: Kohort 2: HT-100 tablett, dose 2
• Administrering av flere doser: Dose 2
Legemiddel: HT-100
Kan administreres i enten matet eller fastende tilstand
Andre navn:
  • halofuginonhydrobromid tablett med forsinket frigjøring
Eksperimentell: Kohort 3: HT-100 tablett, dose 3
• Administrering av flere doser: Dose 3
Legemiddel: HT-100
Kan administreres i enten matet eller fastende tilstand
Andre navn:
  • halofuginonhydrobromid tablett med forsinket frigjøring
Eksperimentell: Kohort 4: HT-100 tablett, dose 4
• Administrering av flere doser: Dose 4
Legemiddel: HT-100
Kan administreres i enten matet eller fastende tilstand
Andre navn:
  • halofuginonhydrobromid tablett med forsinket frigjøring
Eksperimentell: Kohort 5: HT-100 tablett, dose 5
• Administrering av flere doser: Dose 5
Legemiddel: HT-100
Kan administreres i enten matet eller fastende tilstand
Andre navn:
  • halofuginonhydrobromid tablett med forsinket frigjøring

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet og toleranse ved administrering av 6 måneders kroniske, orale, multiple doser av HT-100 til gutter med DMD.
Tidsramme: Måned 2, 4, 6, 7
  • Målrett sikkerhetsprofil ved gjennomgang av uønskede hendelser (AE)
  • Fysiske undersøkelsesfunn
  • Resultater fra kliniske laboratorieprøver
  • Annen diagnostisk testing
Måned 2, 4, 6, 7

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Farmakodynamiske signaler av HT-100 etter kronisk oral administrering av flere doser til gutter med DMD.
Tidsramme: Måned 4, 6, 7
  • Lungefunksjon
  • Motor funksjon
  • Muskelsammensetning
  • Biokjemiske og avbildningsmarkører
Måned 4, 6, 7
Farmakokinetisk plasmaprofil av HT-100 etter kronisk oral administrering av flere doser til gutter med DMD.
Tidsramme: Måned 4, 6
Halofuginon plasmakonsentrasjoner
Måned 4, 6

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Processa Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Diana M Escolar, MD, AkashiTherapeutics

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. oktober 2013

Primær fullføring (Faktiske)

30. april 2016

Studiet fullført (Faktiske)

30. april 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

31. oktober 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

31. oktober 2013

Først lagt ut (Anslag)

7. november 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. september 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

31. august 2020

Sist bekreftet

1. juli 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HALO-DMD-02
  • HALO (Akashi Therapeutics)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Duchenne muskeldystrofi

Kliniske studier på HT-100

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Chile

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere