Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Open Label Extension Study HT-100 potilailla, joilla on DMD

maanantai 31. elokuuta 2020 päivittänyt: Processa Pharmaceuticals

Avoin HT-100:n laajennustutkimus Duchennen lihasdystrofiaa sairastavilla potilailla, jotka ovat saaneet päätökseen protokollan HALO-DMD-01

Tämä tutkimus on suunniteltu tarjoamaan 6 kuukauden jatkuvaa tutkimuslääkitystä, nimeltään HT-100, osallistujille, jotka ovat läpäisseet edeltäjätutkimuksen (HALO-DMD-01). Tämän tutkimuksen päätarkoituksena on arvioida kroonista turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakodynaamista aktiivisuutta (testaa lääkkeen vaikutusta DMD:hen) ja populaatiofarmakokinetiikkaa (mittaamalla kuinka paljon lääkettä on verenkierrossa) osallistujilla, joilla on laaja kirjo Duchennen lihasdystrofiaa (DMD). .

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

17

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 20 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Saatiin päätökseen edeltäjätutkimuksen HALO-DMD-01 sekä yhden nousevan annoksen (SAD) että usean nousevan annoksen (MAD) vaiheet
  • Ylläpiti saman kortikosteroidihoidon kuin edeltäjätutkimuksessa HALO-DMD-01
  • Kyky antaa kirjallinen tietoinen suostumus
  • Ambulatiivinen tai ei-ambulatorinen

Poissulkemiskriteerit:

  • Äskettäin tapahtunut merkittävä muutos sydänlääkkeiden tai lihasten toimintaan vaikuttavien lääkkeiden käytössä
  • Kliinisesti merkittävä vakava sairaus, joka ei liity DMD:hen
  • Merkittävästi heikentynyt sydän-hengitystoiminto
  • Vakavia allergisia tai anafylaktisia reaktioita historiassa
  • Aikaisempi hoito toisella tutkimusvalmisteella viimeisen 6 kuukauden aikana
  • Kyvyttömyys tehdä magneettikuvausta (MRI)
  • Nykyinen huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö tai aiempi hoito väärinkäytöstä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1: HT-100-tabletti, annos 1
• Usean annoksen antaminen: Annos 1
Lääke: HT-100
Voidaan antaa joko ruokailun tai paaston jälkeen
Muut nimet:
  • halofuginonihydrobromidi viivästetysti vapauttava tabletti
Kokeellinen: Kohortti 2: HT-100-tabletti, annos 2
• Usean annoksen antaminen: Annos 2
Lääke: HT-100
Voidaan antaa joko ruokailun tai paaston jälkeen
Muut nimet:
  • halofuginonihydrobromidi viivästetysti vapauttava tabletti
Kokeellinen: Kohortti 3: HT-100-tabletti, annos 3
• Usean annoksen antaminen: Annos 3
Lääke: HT-100
Voidaan antaa joko ruokailun tai paaston jälkeen
Muut nimet:
  • halofuginonihydrobromidi viivästetysti vapauttava tabletti
Kokeellinen: Kohortti 4: HT-100-tabletti, annos 4
• Usean annoksen antaminen: Annos 4
Lääke: HT-100
Voidaan antaa joko ruokailun tai paaston jälkeen
Muut nimet:
  • halofuginonihydrobromidi viivästetysti vapauttava tabletti
Kokeellinen: Kohortti 5: HT-100-tabletti, annos 5
• Usean annoksen antaminen: Annos 5
Lääke: HT-100
Voidaan antaa joko ruokailun tai paaston jälkeen
Muut nimet:
  • halofuginonihydrobromidi viivästetysti vapauttava tabletti

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kuuden kuukauden kroonisen, oraalisen, toistuvan HT-100-annosten antamisen turvallisuus ja siedettävyys pojille, joilla on DMD.
Aikaikkuna: Kuukaudet 2, 4, 6, 7
  • Tavoite turvallisuusprofiili arvioimalla haittatapahtumat (AE)
  • Fyysisen tutkimuksen löydökset
  • Kliiniset laboratoriotutkimukset
  • Muut diagnostiset testit
Kuukaudet 2, 4, 6, 7

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
HT-100:n farmakodynaamiset signaalit useiden annosten kroonisen suun kautta antamisen jälkeen pojille, joilla on DMD.
Aikaikkuna: Kuukaudet 4, 6, 7
  • Keuhkojen toiminta
  • Moottorin toiminta
  • Lihaskoostumus
  • Biokemialliset ja kuvantamismerkit
Kuukaudet 4, 6, 7
HT-100:n farmakokineettinen plasmaprofiili kroonisen suun kautta useiden annosten antamisen jälkeen pojille, joilla on DMD.
Aikaikkuna: Kuukaudet 4, 6
Halofuginonipitoisuus plasmassa
Kuukaudet 4, 6

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Processa Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Diana M Escolar, MD, AkashiTherapeutics

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 1. lokakuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 30. huhtikuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 30. huhtikuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 31. lokakuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 31. lokakuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 7. marraskuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 3. syyskuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 31. elokuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. heinäkuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HALO-DMD-02
  • HALO (Akashi Therapeutics)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Duchennen lihasdystrofia

Kliiniset tutkimukset HT-100

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Philippines

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa