Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie rozszerzone HT-100 u pacjentów z DMD

31 sierpnia 2020 zaktualizowane przez: Processa Pharmaceuticals

Otwarte badanie rozszerzone HT-100 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a, którzy ukończyli protokół HALO-DMD-01

To badanie ma na celu zapewnienie ciągłego dawkowania badanego leku o nazwie HT-100 przez 6 miesięcy uczestnikom, którzy pomyślnie ukończyli poprzednie badanie (HALO-DMD-01). Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa przewlekłego, tolerancji, aktywności farmakodynamicznej (badanie wpływu leku na DMD) i farmakokinetyki populacyjnej (pomiar ilości leku we krwi) u uczestników z szerokim spektrum dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD). .

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

17

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 20 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ukończono zarówno fazę pojedynczej dawki rosnącej (SAD), jak i wielokrotnej dawki rosnącej (MAD) poprzedniego badania HALO-DMD-01
  • Utrzymał tę samą terapię kortykosteroidami z poprzedniego badania HALO-DMD-01
  • Możliwość wyrażenia pisemnej świadomej zgody
  • Ambulatoryjne lub nieambulatoryjne

Kryteria wyłączenia:

  • Niedawna, istotna zmiana w stosowaniu leków nasercowych lub leków wpływających na czynność mięśni
  • Klinicznie istotna poważna choroba, niezwiązana z DMD
  • Znacznie upośledzona funkcja krążeniowo-oddechowa
  • Historia ciężkich reakcji alergicznych lub anafilaktycznych
  • Wcześniejsze leczenie innym badanym produktem w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Niezdolność do poddania się rezonansowi magnetycznemu (MRI)
  • Obecne nadużywanie narkotyków lub alkoholu lub wcześniejsze leczenie nadużywania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1: tabletka HT-100, dawka 1
• Podawanie wielu dawek: Dawka 1
Lek: HT-100
Może być podawany po posiłku lub na czczo
Inne nazwy:
  • bromowodorek halofuginonu tabletka o opóźnionym uwalnianiu
Eksperymentalny: Kohorta 2: tabletka HT-100, dawka 2
• Podawanie wielu dawek: Dawka 2
Lek: HT-100
Może być podawany po posiłku lub na czczo
Inne nazwy:
  • bromowodorek halofuginonu tabletka o opóźnionym uwalnianiu
Eksperymentalny: Kohorta 3: tabletka HT-100, dawka 3
• Podawanie wielu dawek: Dawka 3
Lek: HT-100
Może być podawany po posiłku lub na czczo
Inne nazwy:
  • bromowodorek halofuginonu tabletka o opóźnionym uwalnianiu
Eksperymentalny: Kohorta 4: tabletka HT-100, dawka 4
• Podawanie wielu dawek: Dawka 4
Lek: HT-100
Może być podawany po posiłku lub na czczo
Inne nazwy:
  • bromowodorek halofuginonu tabletka o opóźnionym uwalnianiu
Eksperymentalny: Kohorta 5: tabletka HT-100, dawka 5
• Podawanie wielu dawek: Dawka 5
Lek: HT-100
Może być podawany po posiłku lub na czczo
Inne nazwy:
  • bromowodorek halofuginonu tabletka o opóźnionym uwalnianiu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja podawania przez 6 miesięcy przewlekłych, doustnych, wielokrotnych dawek HT-100 chłopcom z DMD.
Ramy czasowe: Miesiące 2, 4, 6, 7
  • Docelowy profil bezpieczeństwa na podstawie przeglądu zdarzeń niepożądanych (AE)
  • Wyniki badania fizykalnego
  • Wyniki badań laboratoryjnych
  • Inne badania diagnostyczne
Miesiące 2, 4, 6, 7

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Sygnały farmakodynamiczne HT-100 po przewlekłym doustnym podawaniu wielokrotnych dawek chłopcom z DMD.
Ramy czasowe: Miesiące 4, 6, 7
  • Funkcja płuc
  • Funkcje motorowe
  • Skład mięśni
  • Markery biochemiczne i obrazowe
Miesiące 4, 6, 7
Profil farmakokinetyczny HT-100 w osoczu po przewlekłym doustnym podawaniu wielokrotnych dawek chłopcom z DMD.
Ramy czasowe: Miesiące 4, 6
Stężenia halofuginonu w osoczu
Miesiące 4, 6

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Processa Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Diana M Escolar, MD, AkashiTherapeutics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 kwietnia 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 kwietnia 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

31 października 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

31 października 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

7 listopada 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 września 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 sierpnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HALO-DMD-02
  • HALO (Akashi Therapeutics)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na HT-100

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in United States

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj