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Studio di estensione in aperto dell'HT-100 in pazienti con DMD

31 agosto 2020 aggiornato da: Processa Pharmaceuticals

Uno studio di estensione in aperto dell'HT-100 in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne che hanno completato il protocollo HALO-DMD-01

Questo studio è progettato per fornire un dosaggio continuo di 6 mesi con il farmaco in studio, chiamato HT-100, sui partecipanti che hanno completato con successo lo studio precedente (HALO-DMD-01). Lo scopo principale di questo studio è valutare la sicurezza cronica, la tollerabilità, l'attività farmacodinamica (testando l'effetto del farmaco sulla DMD) e la farmacocinetica della popolazione (misurando la quantità di farmaco presente nel flusso sanguigno) nei partecipanti con un ampio spettro di distrofia muscolare di Duchenne (DMD) .

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

17

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 20 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Completate entrambe le fasi della dose singola ascendente (SAD) e della dose multipla ascendente (MAD) dello studio precedente HALO-DMD-01
  • Ha mantenuto la stessa terapia con corticosteroidi dello studio precedente HALO-DMD-01
  • Capacità di fornire il consenso informato scritto
  • Ambulatorio o non ambulante

Criteri di esclusione:

  • Cambiamento recente e sostanziale nell'uso di farmaci cardiaci o farmaci che influenzano la funzione muscolare
  • Malattia maggiore clinicamente significativa, non correlata alla DMD
  • Funzione cardio-respiratoria significativamente compromessa
  • Storia di gravi reazioni allergiche o anafilattiche
  • Precedente trattamento con un altro prodotto sperimentale negli ultimi 6 mesi
  • Incapacità di sottoporsi a risonanza magnetica (MRI)
  • Abuso attuale di droghe o alcol o trattamento precedente per abuso

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1: compressa HT-100, dose 1
• Somministrazione di dosi multiple: Dose 1
Droga: HT-100
Può essere somministrato sia a stomaco pieno che a digiuno
Altri nomi:
  • compresse a rilascio ritardato di bromidrato di alofuginone
Sperimentale: Coorte 2: compressa HT-100, dose 2
• Somministrazione di dosi multiple: Dose 2
Droga: HT-100
Può essere somministrato sia a stomaco pieno che a digiuno
Altri nomi:
  • compresse a rilascio ritardato di bromidrato di alofuginone
Sperimentale: Coorte 3: compressa HT-100, dose 3
• Somministrazione di dosi multiple: Dose 3
Droga: HT-100
Può essere somministrato sia a stomaco pieno che a digiuno
Altri nomi:
  • compresse a rilascio ritardato di bromidrato di alofuginone
Sperimentale: Coorte 4: compressa HT-100, dose 4
• Somministrazione di dosi multiple: Dose 4
Droga: HT-100
Può essere somministrato sia a stomaco pieno che a digiuno
Altri nomi:
  • compresse a rilascio ritardato di bromidrato di alofuginone
Sperimentale: Coorte 5: compressa HT-100, dose 5
• Somministrazione di dosi multiple: Dose 5
Droga: HT-100
Può essere somministrato sia a stomaco pieno che a digiuno
Altri nomi:
  • compresse a rilascio ritardato di bromidrato di alofuginone

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità della somministrazione di 6 mesi di dosi croniche, orali, multiple di HT-100 a ragazzi con DMD.
Lasso di tempo: Mesi 2, 4, 6, 7
  • Target Profilo di sicurezza mediante revisione degli eventi avversi (AE)
  • Risultati dell'esame fisico
  • Risultati dei test clinici di laboratorio
  • Altri esami diagnostici
Mesi 2, 4, 6, 7

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Segnali farmacodinamici di HT-100 a seguito di somministrazione orale cronica di dosi multiple a ragazzi con DMD.
Lasso di tempo: Mesi 4, 6, 7
  • Funzione polmonare
  • Funzione motoria
  • Composizione muscolare
  • Marcatori biochimici e di imaging
Mesi 4, 6, 7
Profilo plasmatico farmacocinetico di HT-100 dopo somministrazione orale cronica di dosi multiple a ragazzi con DMD.
Lasso di tempo: Mesi 4, 6
Concentrazioni plasmatiche di alofuginone
Mesi 4, 6

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Processa Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Diana M Escolar, MD, AkashiTherapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 ottobre 2013

Completamento primario (Effettivo)

30 aprile 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

30 aprile 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 ottobre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 ottobre 2013

Primo Inserito (Stima)

7 novembre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 settembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 agosto 2020

Ultimo verificato

1 luglio 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HALO-DMD-02
  • HALO (Akashi Therapeutics)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare di Duchenne

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