Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое расширенное исследование HT-100 у пациентов с МДД

31 августа 2020 г. обновлено: Processa Pharmaceuticals

Открытое расширенное исследование HT-100 у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, завершивших протокол HALO-DMD-01

Это исследование предназначено для обеспечения непрерывного приема исследуемого препарата под названием HT-100 в течение 6 месяцев участниками, успешно завершившими предшествующее исследование (HALO-DMD-01). Основная цель этого исследования — оценить хроническую безопасность, переносимость, фармакодинамическую активность (тестирование влияния препарата на МДД) и популяционную фармакокинетику (измерение количества препарата в кровотоке) у участников с широким спектром мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). .

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

17

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 6 лет до 20 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  • Завершены фазы однократной возрастающей дозы (SAD) и множественной возрастающей дозы (MAD) предшествующего исследования HALO-DMD-01.
  • Поддерживалась та же кортикостероидная терапия, что и в предыдущем исследовании HALO-DMD-01.
  • Возможность дать письменное информированное согласие
  • Амбулаторный или неамбулаторный

Критерий исключения:

  • Недавние существенные изменения в использовании сердечных препаратов или препаратов, влияющих на мышечную функцию.
  • Клинически значимое основное заболевание, не связанное с МДД
  • Значительно нарушена сердечно-дыхательная функция
  • История тяжелых аллергических или анафилактических реакций
  • Предшествующее лечение другим исследуемым продуктом в течение последних 6 месяцев
  • Невозможность пройти магнитно-резонансную томографию (МРТ)
  • Текущее злоупотребление наркотиками или алкоголем или предшествующее лечение от злоупотребления

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Группа 1: таблетка HT-100, доза 1
• Многократное введение дозы: доза 1
Лекарство: ХТ-100
Может вводиться в состоянии сытости или натощак
Другие имена:
  • галофугинон гидробромид таблетка с отсроченным высвобождением
Экспериментальный: Когорта 2: таблетка HT-100, доза 2
• Многократное введение дозы: доза 2
Лекарство: ХТ-100
Может вводиться в состоянии сытости или натощак
Другие имена:
  • галофугинон гидробромид таблетка с отсроченным высвобождением
Экспериментальный: Когорта 3: таблетка HT-100, доза 3
• Многократное введение дозы: доза 3
Лекарство: ХТ-100
Может вводиться в состоянии сытости или натощак
Другие имена:
  • галофугинон гидробромид таблетка с отсроченным высвобождением
Экспериментальный: Когорта 4: таблетка HT-100, доза 4
• Многократное введение дозы: доза 4.
Лекарство: ХТ-100
Может вводиться в состоянии сытости или натощак
Другие имена:
  • галофугинон гидробромид таблетка с отсроченным высвобождением
Экспериментальный: Когорта 5: таблетка HT-100, доза 5
• Многократное введение дозы: доза 5
Лекарство: ХТ-100
Может вводиться в состоянии сытости или натощак
Другие имена:
  • галофугинон гидробромид таблетка с отсроченным высвобождением

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность и переносимость 6-месячного перорального многократного введения HT-100 мальчикам с МДД.
Временное ограничение: Месяцы 2, 4, 6, 7
  • Целевой профиль безопасности путем анализа нежелательных явлений (НЯ)
  • Результаты физического осмотра
  • Результаты клинических лабораторных исследований
  • Другое диагностическое тестирование
Месяцы 2, 4, 6, 7

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Фармакодинамические сигналы HT-100 после длительного перорального приема нескольких доз мальчиками с МДД.
Временное ограничение: Месяцы 4, 6, 7
  • Легочная функция
  • Двигательная функция
  • Мышечный состав
  • Биохимические и визуализирующие маркеры
Месяцы 4, 6, 7
Фармакокинетический профиль HT-100 в плазме после длительного перорального приема нескольких доз мальчиками с МДД.
Временное ограничение: Месяцы 4, 6
Концентрации галофугинона в плазме
Месяцы 4, 6

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Processa Pharmaceuticals

Следователи

  • Директор по исследованиям: Diana M Escolar, MD, AkashiTherapeutics

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 октября 2013 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 апреля 2016 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 апреля 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

31 октября 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

31 октября 2013 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

7 ноября 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

3 сентября 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

31 августа 2020 г.

Последняя проверка

1 июля 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HALO-DMD-02
  • HALO (Akashi Therapeutics)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ХТ-100

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Mongolia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться