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Étude d'extension en ouvert du HT-100 chez des patients atteints de DMD

31 août 2020 mis à jour par: Processa Pharmaceuticals

Une étude d'extension en ouvert du HT-100 chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne qui ont terminé le protocole HALO-DMD-01

Cette étude est conçue pour fournir une dose continue de 6 mois avec le médicament à l'étude, appelé HT-100, sur les participants qui ont terminé avec succès l'étude précédente (HALO-DMD-01). L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'innocuité chronique, la tolérabilité, l'activité pharmacodynamique (tester l'effet du médicament sur la DMD) et la pharmacocinétique de la population (mesurer la quantité de médicament dans le sang) chez les participants atteints d'un large spectre de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) .

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

17

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans à 20 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  • A terminé les phases de dose unique ascendante (SAD) et de dose ascendante multiple (MAD) de l'étude précédente HALO-DMD-01
  • A maintenu la même corticothérapie de l'étude précédente HALO-DMD-01
  • Capacité à fournir un consentement éclairé écrit
  • Ambulatoire ou non ambulatoire

Critère d'exclusion:

  • Changement récent et substantiel dans l'utilisation de médicaments cardiaques ou de médicaments affectant la fonction musculaire
  • Maladie majeure cliniquement significative, non liée à la DMD
  • Fonction cardio-respiratoire significativement compromise
  • Antécédents de réactions allergiques ou anaphylactiques sévères
  • Traitement antérieur avec un autre produit expérimental au cours des 6 derniers mois
  • Incapacité à subir une imagerie par résonance magnétique (IRM)
  • Abus actuel de drogue ou d'alcool ou traitement antérieur pour abus

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte 1 : comprimé HT-100, Dose 1
• Administration de doses multiples : Dose 1
Médicament: HT-100
Peut être administré à jeun ou à jeun
Autres noms:
  • comprimé à libération retardée de bromhydrate d'halofuginone
Expérimental: Cohorte 2 : comprimé HT-100, Dose 2
• Administration de doses multiples : Dose 2
Médicament: HT-100
Peut être administré à jeun ou à jeun
Autres noms:
  • comprimé à libération retardée de bromhydrate d'halofuginone
Expérimental: Cohorte 3 : comprimé HT-100, Dose 3
• Administration de doses multiples : Dose 3
Médicament: HT-100
Peut être administré à jeun ou à jeun
Autres noms:
  • comprimé à libération retardée de bromhydrate d'halofuginone
Expérimental: Cohorte 4 : comprimé HT-100, Dose 4
• Administration de doses multiples : Dose 4
Médicament: HT-100
Peut être administré à jeun ou à jeun
Autres noms:
  • comprimé à libération retardée de bromhydrate d'halofuginone
Expérimental: Cohorte 5 : comprimé HT-100, Dose 5
• Administration de doses multiples : Dose 5
Médicament: HT-100
Peut être administré à jeun ou à jeun
Autres noms:
  • comprimé à libération retardée de bromhydrate d'halofuginone

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Sécurité et tolérabilité de l'administration de 6 mois de doses chroniques, orales et multiples de HT-100 à des garçons atteints de DMD.
Délai: Mois 2, 4, 6, 7
  • Profil d'innocuité cible par examen des événements indésirables (EI)
  • Résultats de l'examen physique
  • Résultats des tests de laboratoire clinique
  • Autres tests de diagnostic
Mois 2, 4, 6, 7

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Signaux pharmacodynamiques de HT-100 après administration orale chronique de doses multiples à des garçons atteints de DMD.
Délai: Mois 4, 6, 7
  • Fonction pulmonaire
  • La fonction motrice
  • Composition musculaire
  • Marqueurs biochimiques et d'imagerie
Mois 4, 6, 7
Profil plasmatique pharmacocinétique de HT-100 après administration orale chronique de doses multiples à des garçons atteints de DMD.
Délai: Mois 4, 6
Concentrations plasmatiques d'halofuginone
Mois 4, 6

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Processa Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Diana M Escolar, MD, AkashiTherapeutics

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 octobre 2013

Achèvement primaire (Réel)

30 avril 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

30 avril 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

31 octobre 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

31 octobre 2013

Première publication (Estimation)

7 novembre 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

3 septembre 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

31 août 2020

Dernière vérification

1 juillet 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HALO-DMD-02
  • HALO (Akashi Therapeutics)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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    University of Tromso; Norwegian Muscle Disease Association (FFM); Norwegian... et autres collaborateurs
    Actif, ne recrute pas
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