이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

DMD 환자에서 HT-100의 공개 라벨 확장 연구

2020년 8월 31일 업데이트: Processa Pharmaceuticals

프로토콜 HALO-DMD-01을 완료한 Duchenne 근이영양증 환자를 대상으로 한 HT-100의 공개 라벨 확장 연구

이 연구는 선행 연구(HALO-DMD-01)를 성공적으로 완료한 참가자에게 HT-100이라는 연구 약물을 6개월 연속 투여하도록 설계되었습니다. 이 연구의 주요 목적은 광범위한 Duchenne 근이영양증(DMD) 환자의 만성 안전성, 내약성, 약력학적 활성(DMD에 대한 약물의 효과 테스트) 및 인구 약동학(혈류 내 약물의 양 측정)을 평가하는 것입니다. .

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

17

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  • 선행 연구 HALO-DMD-01의 단일 상승 용량(SAD) 및 다중 상승 용량(MAD) 단계를 모두 완료했습니다.
  • 선행 연구 HALO-DMD-01과 동일한 코르티코스테로이드 요법 유지
  • 서면 동의서를 제공할 수 있는 능력
  • 보행 또는 비보행

제외 기준:

  • 최근 심장 약물 또는 근육 기능에 영향을 미치는 약물 사용의 실질적인 변화
  • DMD와 관련이 없는 임상적으로 중요한 주요 질환
  • 심각하게 손상된 심폐 기능
  • 심한 알레르기 또는 아나필락시스 반응의 병력
  • 지난 6개월 동안 다른 연구 제품으로 이전 치료
  • 자기 공명 영상(MRI)을 받을 수 없음
  • 현재 약물 또는 알코올 남용 또는 남용에 대한 이전 치료

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 코호트 1: HT-100 정제, 용량 1
• 다회 투여: 1회 투여
의약품: HT-100
식후 또는 공복 상태에서 투여 가능
다른 이름들:
  • 할로푸지논 하이드로브로마이드 지연 방출 정제
실험적: 코호트 2: HT-100 정제, 용량 2
• 다회 투여: 2회 투여
의약품: HT-100
식후 또는 공복 상태에서 투여 가능
다른 이름들:
  • 할로푸지논 하이드로브로마이드 지연 방출 정제
실험적: 코호트 3: HT-100 정제, 용량 3
• 다회 투여: 3회 투여
의약품: HT-100
식후 또는 공복 상태에서 투여 가능
다른 이름들:
  • 할로푸지논 하이드로브로마이드 지연 방출 정제
실험적: 코호트 4: HT-100 정제, 용량 4
• 다회 투여: 4회 투여
의약품: HT-100
식후 또는 공복 상태에서 투여 가능
다른 이름들:
  • 할로푸지논 하이드로브로마이드 지연 방출 정제
실험적: 코호트 5: HT-100 정제, 용량 5
• 다회투여: Dose 5
의약품: HT-100
식후 또는 공복 상태에서 투여 가능
다른 이름들:
  • 할로푸지논 하이드로브로마이드 지연 방출 정제

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
DMD가 있는 소년에게 HT-100을 6개월 동안 만성적으로 여러 번 경구 투여한 안전성 및 내약성.
기간: 2, 4, 6, 7개월
  • 유해 사례(AE) 검토를 통한 표적 안전성 프로필
  • 신체 검사 소견
  • 임상 실험실 테스트 결과
  • 기타 진단 테스트
2, 4, 6, 7개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
DMD를 가진 소년에게 반복 용량의 만성 경구 투여 후 HT-100의 약력학적 신호.
기간: 4, 6, 7개월
  • 폐 기능
  • 모터 기능
  • 근육 구성
  • 생화학 및 이미징 마커
4, 6, 7개월
DMD가 있는 소년에게 반복 투여량을 만성적으로 경구 투여한 후 HT-100의 약동학 혈장 프로파일.
기간: 4, 6개월
Halofuginone 혈장 농도
4, 6개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Processa Pharmaceuticals

수사관

  • 연구 책임자: Diana M Escolar, MD, AkashiTherapeutics

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2013년 10월 1일

기본 완료 (실제)

2016년 4월 30일

연구 완료 (실제)

2016년 4월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2013년 10월 31일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2013년 10월 31일

처음 게시됨 (추정)

2013년 11월 7일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 9월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 8월 31일

마지막으로 확인됨

2019년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • HALO-DMD-02
  • HALO (Akashi Therapeutics)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

뒤시엔 근이영양증에 대한 임상 시험

HT-100에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Jordan

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다