Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label extensieonderzoek van HT-100 bij patiënten met DMD

31 augustus 2020 bijgewerkt door: Processa Pharmaceuticals

Een open-label uitbreidingsonderzoek van HT-100 bij patiënten met spierdystrofie van Duchenne die protocol HALO-DMD-01 hebben voltooid

Deze studie is opgezet om gedurende 6 maanden continue dosering van de studiemedicatie, genaamd HT-100, te geven aan deelnemers die de voorafgaande studie (HALO-DMD-01) met succes hebben afgerond. Het hoofddoel van deze studie is het beoordelen van de chronische veiligheid, verdraagbaarheid, farmacodynamische activiteit (testen van het effect van het medicijn op DMD) en populatiefarmacokinetiek (meten hoeveel medicijn er in de bloedbaan zit) bij deelnemers met een breed spectrum van Duchenne spierdystrofie (DMD). .

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

17

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 20 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Voltooide zowel de enkele oplopende dosis (SAD) als de meervoudige oplopende dosis (MAD) fasen van de voorgaande studie HALO-DMD-01
  • Behield dezelfde behandeling met corticosteroïden uit de voorgaande studie HALO-DMD-01
  • Mogelijkheid om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven
  • Ambulant of niet-ambulant

Uitsluitingscriteria:

  • Recente, substantiële verandering in het gebruik van hartmedicatie of medicijnen die de spierfunctie beïnvloeden
  • Klinisch significante ernstige ziekte, niet gerelateerd aan DMD
  • Aanzienlijk aangetaste cardio-respiratoire functie
  • Geschiedenis van ernstige allergische of anafylactische reacties
  • Eerdere behandeling met een ander onderzoeksproduct in de afgelopen 6 maanden
  • Onvermogen om magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) te ondergaan
  • Actueel drugs- of alcoholmisbruik of eerdere behandeling voor misbruik

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1: HT-100-tablet, dosis 1
• Toediening van meerdere doses: dosis 1
Geneesmiddel: HT-100
Kan zowel gevoed als nuchter worden toegediend
Andere namen:
  • halofuginon hydrobromide tablet met vertraagde afgifte
Experimenteel: Cohort 2: HT-100-tablet, dosis 2
• Toediening van meerdere doses: dosis 2
Geneesmiddel: HT-100
Kan zowel gevoed als nuchter worden toegediend
Andere namen:
  • halofuginon hydrobromide tablet met vertraagde afgifte
Experimenteel: Cohort 3: HT-100-tablet, dosis 3
• Toediening van meerdere doses: dosis 3
Geneesmiddel: HT-100
Kan zowel gevoed als nuchter worden toegediend
Andere namen:
  • halofuginon hydrobromide tablet met vertraagde afgifte
Experimenteel: Cohort 4: HT-100-tablet, dosis 4
• Toediening van meerdere doses: dosis 4
Geneesmiddel: HT-100
Kan zowel gevoed als nuchter worden toegediend
Andere namen:
  • halofuginon hydrobromide tablet met vertraagde afgifte
Experimenteel: Cohort 5: HT-100-tablet, dosis 5
• Toediening van meerdere doses: dosis 5
Geneesmiddel: HT-100
Kan zowel gevoed als nuchter worden toegediend
Andere namen:
  • halofuginon hydrobromide tablet met vertraagde afgifte

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid en verdraagbaarheid van toediening van 6 maanden chronische, orale, meervoudige doses HT-100 aan jongens met DMD.
Tijdsspanne: Maanden 2, 4, 6, 7
  • Beoogd veiligheidsprofiel door beoordeling van ongewenste voorvallen (AE's)
  • Bevindingen lichamelijk onderzoek
  • Resultaten van klinische laboratoriumtests
  • Ander diagnostisch onderzoek
Maanden 2, 4, 6, 7

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Farmacodynamische signalen van HT-100 na chronische orale toediening van meerdere doses aan jongens met DMD.
Tijdsspanne: Maanden 4, 6, 7
  • Longfunctie
  • Motor functie
  • Spier samenstelling
  • Biochemische en beeldvormingsmarkers
Maanden 4, 6, 7
Farmacokinetisch plasmaprofiel van HT-100 na chronische orale toediening van meerdere doses aan jongens met DMD.
Tijdsspanne: Maanden 4, 6
Plasmaconcentraties van halofuginon
Maanden 4, 6

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Processa Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Diana M Escolar, MD, AkashiTherapeutics

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 oktober 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 april 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 april 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

31 oktober 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

31 oktober 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

7 november 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 september 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

31 augustus 2020

Laatst geverifieerd

1 juli 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HALO-DMD-02
  • HALO (Akashi Therapeutics)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op HT-100

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Mali

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren