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Estudio de extensión de etiqueta abierta de HT-100 en pacientes con DMD

31 de agosto de 2020 actualizado por: Processa Pharmaceuticals

Un estudio de extensión de etiqueta abierta de HT-100 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne que han completado el protocolo HALO-DMD-01

Este estudio está diseñado para proporcionar una dosificación continua durante 6 meses con el medicamento del estudio, llamado HT-100, en los participantes que completaron con éxito el estudio anterior (HALO-DMD-01). El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad crónica, la tolerabilidad, la actividad farmacodinámica (probar el efecto del fármaco sobre la DMD) y la farmacocinética poblacional (medir la cantidad de fármaco en el torrente sanguíneo) en participantes con un amplio espectro de distrofia muscular de Duchenne (DMD) .

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

17

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años a 20 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Completó las fases de dosis ascendente única (SAD) y dosis ascendente múltiple (MAD) del estudio predecesor HALO-DMD-01
  • Mantuvo la misma terapia con corticosteroides del estudio predecesor HALO-DMD-01
  • Capacidad para proporcionar consentimiento informado por escrito
  • Ambulatorio o no ambulatorio

Criterio de exclusión:

  • Cambio sustancial reciente en el uso de medicamentos cardíacos o medicamentos que afectan la función muscular
  • Enfermedad mayor clínicamente significativa, no relacionada con DMD
  • Función cardiorrespiratoria significativamente comprometida
  • Antecedentes de reacciones alérgicas o anafilácticas graves
  • Tratamiento previo con otro producto en investigación en los últimos 6 meses
  • Incapacidad para someterse a una resonancia magnética nuclear (RMN)
  • Abuso actual de drogas o alcohol o tratamiento previo por abuso

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte 1: tableta HT-100, dosis 1
• Administración de dosis múltiples: Dosis 1
Droga: HT-100
Puede administrarse con alimentos o en ayunas
Otros nombres:
  • tableta de liberación retardada de bromhidrato de halofuginona
Experimental: Cohorte 2: tableta HT-100, dosis 2
• Administración de dosis múltiple: dosis 2
Droga: HT-100
Puede administrarse con alimentos o en ayunas
Otros nombres:
  • tableta de liberación retardada de bromhidrato de halofuginona
Experimental: Cohorte 3: tableta HT-100, dosis 3
• Administración de dosis múltiple: dosis 3
Droga: HT-100
Puede administrarse con alimentos o en ayunas
Otros nombres:
  • tableta de liberación retardada de bromhidrato de halofuginona
Experimental: Cohorte 4: tableta HT-100, dosis 4
• Administración de dosis múltiple: dosis 4
Droga: HT-100
Puede administrarse con alimentos o en ayunas
Otros nombres:
  • tableta de liberación retardada de bromhidrato de halofuginona
Experimental: Cohorte 5: tableta HT-100, dosis 5
• Administración de dosis múltiples: Dosis 5
Droga: HT-100
Puede administrarse con alimentos o en ayunas
Otros nombres:
  • tableta de liberación retardada de bromhidrato de halofuginona

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad y tolerabilidad de la administración de 6 meses de dosis múltiples, crónicas y orales de HT-100 a niños con DMD.
Periodo de tiempo: Meses 2, 4, 6, 7
  • Perfil de seguridad de Target por revisión de eventos adversos (EA)
  • Hallazgos del examen físico
  • Resultados de las pruebas de laboratorio clínico
  • Otras pruebas de diagnóstico
Meses 2, 4, 6, 7

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Señales farmacodinámicas de HT-100 luego de la administración oral crónica de dosis múltiples a niños con DMD.
Periodo de tiempo: Meses 4, 6, 7
  • Función pulmonar
  • Función motora
  • composición muscular
  • Marcadores bioquímicos y de imagen
Meses 4, 6, 7
Perfil plasmático farmacocinético de HT-100 después de la administración oral crónica de dosis múltiples a niños con DMD.
Periodo de tiempo: Meses 4, 6
Concentraciones plasmáticas de halofuginona
Meses 4, 6

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Processa Pharmaceuticals

Investigadores

  • Director de estudio: Diana M Escolar, MD, AkashiTherapeutics

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de octubre de 2013

Finalización primaria (Actual)

30 de abril de 2016

Finalización del estudio (Actual)

30 de abril de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

31 de octubre de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de octubre de 2013

Publicado por primera vez (Estimar)

7 de noviembre de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

3 de septiembre de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de agosto de 2020

Última verificación

1 de julio de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • HALO-DMD-02
  • HALO (Akashi Therapeutics)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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