Remodulin 对成人先天性心脏病 (ACHD) 和肺动脉高压的疗效
2017年9月19日 更新者：Jamil Aboulhosn、University of California, Los Angeles
本研究的目的是评估 Remodulin 治疗成年先天性心脏病和肺动脉高压患者的疗效。
将进行基线和治疗后心肺运动测试。
研究概览
详细说明
提出了一项前瞻性、开放标签、非随机化的多中心研究，以评估 Remodulin 在患有先天性心脏病和肺动脉高压的成人中的疗效。 受试者将在加州大学洛杉矶分校和俄亥俄州立大学注册（PI：Curt Daniels，医学博士）。 该研究将涉及连续皮下 Remodulin 治疗的六个月试验，并在治疗开始前以及治疗开始后 1 个月和 6 个月进行评估。 在基线访问之后将安排单独的启动访问，以便为受试者提供 Remodulin 药物输送系统的使用和护理方面的全面培训。
基线和治疗后（6 个月）评估将包括病史和体格检查、心肺运动测试、六分钟步行距离、血清脑利钠肽 (BNP)、剑桥肺动脉高压结果评估 (CAMPHOR) 生活质量调查，以及功能能力的主观评估（纽约心脏协会 (NYHA) 量表）。 中期（1 个月）随访将包括对与 Remodulin 治疗相关的不良事件、功能等级评估、六分钟步行距离和血清 BNP 的全面审查。
Remodulin 将以 1.25 ng/kg/min 开始，每周增加 2-6 ng/kg/min 至 40 ng/kg/min 的目标剂量。 如果无法耐受初始输注速率，则将降低至 0.625 ng/kg/min。 药物剂量的变化将由研究人员在审查中期事件后自行决定。 如有必要，剂量可以每两天减少 2 ng/kg/min，直至耐受。
研究类型
介入性
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
California
-
Los Angeles、California、美国、90095
- UCLA Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus、Ohio、美国、43205
- Ohio State University/Nationwide Children's Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年龄 ≥ 18 岁
- 先天性心脏病伴肺动脉 (PA) 高血压（修复或未修复）定义为直接测量的平均静息肺动脉压 (PAP) ≥ 35 mm Hg 和/或多普勒回波估计的 PA 收缩压≥ 60 mm Hg。
- 不排除已经服用 5 型磷酸二酯酶抑制剂 (PDE-5)、内皮素受体拮抗剂 (ERA) 或吸入前列环素的患者
排除标准：
- 年龄 < 18 岁
- 当前静脉或皮下前列环素治疗
- 静息系统性低血压（收缩压 < 80 mm Hg）
- 怀孕或可能怀孕的妇女（不愿采取有效避孕措施），以及哺乳期的母亲
- 无法走动
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：支持治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：重组蛋白
皮下 (SQ) remodulin 将以 1.25 ng/kg/min 开始，每周增加 2-6 ng/kg/min 至 40 ng/kg/min 的目标剂量。
如果无法耐受初始输注速率，则将降低至 0.625 ng/kg/min。
如果受试者不能耐受 SQ 疗法，我们将尝试改用 IV 疗法。
|
皮下 (SQ) remodulin 将以 1.25 ng/kg/min 开始，每周增加 2-6 ng/kg/min 至 40 ng/kg/min 的目标剂量。
如果无法耐受初始输注速率，则将降低至 0.625 ng/kg/min。
如果受试者不能耐受 SQ 疗法，我们将尝试改用 IV 疗法。
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
改良心肺运动试验
大体时间：6个月
|
与基线相比，皮下 (SQ) 调节素增加 6 个月后 6 分钟步行距离的变化。
|
6个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
改善整体心肺变量
大体时间：1-6个月
|
|
1-6个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Jamil A Aboulhosn, MD、UCLA Health System
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Gomberg-Maitland M, Tapson VF, Benza RL, McLaughlin VV, Krichman A, Widlitz AC, Barst RJ. Transition from intravenous epoprostenol to intravenous treprostinil in pulmonary hypertension. Am J Respir Crit Care Med. 2005 Dec 15;172(12):1586-9. doi: 10.1164/rccm.200505-766OC. Epub 2005 Sep 8.
- Barst RJ, Galie N, Naeije R, Simonneau G, Jeffs R, Arneson C, Rubin LJ. Long-term outcome in pulmonary arterial hypertension patients treated with subcutaneous treprostinil. Eur Respir J. 2006 Dec;28(6):1195-203. doi: 10.1183/09031936.06.00044406. Epub 2006 Aug 9.
- Tapson VF, Gomberg-Maitland M, McLaughlin VV, Benza RL, Widlitz AC, Krichman A, Barst RJ. Safety and efficacy of IV treprostinil for pulmonary arterial hypertension: a prospective, multicenter, open-label, 12-week trial. Chest. 2006 Mar;129(3):683-8. doi: 10.1378/chest.129.3.683.
- Simonneau G, Barst RJ, Galie N, Naeije R, Rich S, Bourge RC, Keogh A, Oudiz R, Frost A, Blackburn SD, Crow JW, Rubin LJ; Treprostinil Study Group. Continuous subcutaneous infusion of treprostinil, a prostacyclin analogue, in patients with pulmonary arterial hypertension: a double-blind, randomized, placebo-controlled trial. Am J Respir Crit Care Med. 2002 Mar 15;165(6):800-4. doi: 10.1164/ajrccm.165.6.2106079.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2013年11月1日
初级完成 (实际的)
2015年12月1日
研究完成 (实际的)
2015年12月1日
研究注册日期
首次提交
2013年9月24日
首先提交符合 QC 标准的
2013年11月4日
首次发布 (估计)
2013年11月11日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年9月21日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年9月19日
最后验证
2017年9月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.