Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekten av Remodulin hos vuxna med medfödd hjärtsjukdom (ACHD) och pulmonell hypertoni

19 september 2017 uppdaterad av: Jamil Aboulhosn, University of California, Los Angeles
Syftet med denna studie är att utvärdera effektiviteten av Remodulin vid behandling av vuxna patienter med medfödd hjärtsjukdom och pulmonell hypertoni. Baslinje- och kardiopulmonella träningstester kommer att utföras efter behandlingen.

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

En prospektiv, öppen, icke-randomiserad multicenterstudie föreslås för att bedöma effekten av Remodulin hos vuxna med medfödd hjärtsjukdom och pulmonell hypertoni. Ämnen kommer att skrivas in vid UCLA och Ohio State University (PI: Curt Daniels, MD). Studien kommer att involvera en sex månaders prövning av kontinuerlig subkutan Remodulin-behandling, med bedömningar utförda före behandlingsstart och 1 och 6 månader efter påbörjad behandling. Ett separat initieringsbesök kommer att schemaläggas efter baslinjebesöket för att ge försökspersonerna en omfattande utbildning i användningen och skötseln av Remodulins läkemedelstillförselsystem.

Baslinje- och efterbehandlingsbedömningar (6 månader) kommer att inkludera en anamnes och fysisk undersökning, kardiopulmonell träningstest, sex minuters gångavstånd, serum hjärna natriuretisk peptid (BNP), en Cambridge Pulmonary Hypertension Outcome Review (CAMPHOR) livskvalitetsundersökning, och subjektiv bedömning av funktionell kapacitet (New York Heart Association (NYHA) skala). Det interimistiska (1 månad) uppföljningsbesöket kommer att innehålla en grundlig genomgång av biverkningar associerade med Remodulin-terapi, funktionsklassbedömning, sex minuters promenadavstånd och serum-BNP.

Remodulin initieras med 1,25 ng/kg/min och ökas med 2-6 ng/kg/min varje vecka till en måldos på 40 ng/kg/min. Om den initiala infusionshastigheten inte kan tolereras kommer den att minskas till 0,625 ng/kg/min. Ändringar i läkemedelsdosen kommer att avgöras av utredarna efter granskning av interimistiska händelser. Vid behov kan dosen minskas med 2 ng/kg/min varannan dag efter tolerans.

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • UCLA Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Ohio State University/Nationwide Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder ≥ 18 år
  • Medfödd hjärtsjukdom med pulmonell arteriell (PA) hypertoni (reparerad eller oreparerad) definierad som ett genomsnittligt direkt uppmätt lungartärtryck i vila (PAP) på ≥35 mm Hg och/eller dopplereko uppskattat PA systoliskt tryck ≥ 60 mm Hg.
  • Patienter som redan använder fosfodiesteras typ 5-hämmare (PDE-5), endotelinreceptorantagonist (ERA) eller inhalerat prostacyklin är inte uteslutna

Exklusions kriterier:

  • Ålder < 18 år
  • Aktuell intravenös eller subkutan prostacyklinbehandling
  • Systemisk hypotoni i vila (systoliskt blodtryck < 80 mm Hg)
  • Kvinnor som är gravida eller kan bli gravida (ovilliga att använda effektiva preventivmedel), såväl som ammande mödrar
  • Oförmåga att röra sig

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Stödjande vård
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Remodulin
Subkutant (SQ) remodulin kommer att initieras med 1,25 ng/kg/min och ökas med 2-6 ng/kg/min varje vecka till en måldos på 40 ng/kg/min. Om den initiala infusionshastigheten inte kan tolereras kommer den att minskas till 0,625 ng/kg/min. Om försökspersonerna inte kan tolerera SQ-terapin kommer vi att försöka byta till IV-terapi.
Läkemedel: Remodulin
Subkutant (SQ) remodulin kommer att initieras med 1,25 ng/kg/min och ökas med 2-6 ng/kg/min varje vecka till en måldos på 40 ng/kg/min. Om den initiala infusionshastigheten inte kan tolereras kommer den att minskas till 0,625 ng/kg/min. Om försökspersonerna inte kan tolerera SQ-terapin kommer vi att försöka byta till IV-terapi.
Andra namn:
  • treprostinil, tyvaso

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förbättrat kardiopulmonell träningstest
Tidsram: 6 månader
Förändring i 6 minuters promenadavstånd efter 6 månaders eskalerande subkutan (SQ) remodulin jämfört med baslinjen.
6 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förbättrade totala kardiopulmonella variabler
Tidsram: 1-6 månader
  • Ändring av träningslängd (modifierat Bruce-protokoll)
  • Förändring i maximal syreförbrukning (VO2 max)
  • Förändring i förhållandet minutventilation- koldioxidproduktion (VE/VCO2).
  • Förändring i serumnivån för hjärnans natriuretisk peptid (BNP).
  • Förändring i livskvalitet enligt undersökningen Cambridge Pulmonary Hypertension Outcome Review (CAMPHOR)
  • Förändring i vilande syremättnad
  • Tricuspid ringformad systolisk exkursion (TAPSE)
  • Hjärtfrekvensåterhämtning
1-6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of California, Los Angeles

Samarbetspartners

United Therapeutics

Utredare

  • Huvudutredare: Jamil A Aboulhosn, MD, UCLA Health System

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 november 2013

Primärt slutförande (Faktisk)

1 december 2015

Avslutad studie (Faktisk)

1 december 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 september 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 november 2013

Första postat (Uppskatta)

11 november 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

21 september 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 september 2017

Senast verifierad

1 september 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Remodulin in ACHD
  • IRB#12-001968 (Annan identifierare: IRB#12-001968)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Medfödd hjärtsjukdom

Kliniska prövningar på Remodulin

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Norway

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera