Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost Remodulinu u dospělých s vrozenou srdeční chorobou (ACHD) a plicní hypertenzí

19. září 2017 aktualizováno: Jamil Aboulhosn, University of California, Los Angeles
Účelem této studie je zhodnotit účinnost Remodulinu v léčbě dospělých pacientů s vrozenou srdeční vadou a plicní hypertenzí. Budou provedeny základní a po léčbě kardiopulmonální zátěžové testy.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Navrhuje se prospektivní, otevřená, nerandomizovaná multicentrická studie k posouzení účinnosti Remodulinu u dospělých s vrozenou srdeční vadou a plicní hypertenzí. Předměty budou zapsány na UCLA a Ohio State University (PI: Curt Daniels, MD). Studie bude zahrnovat šestiměsíční studii kontinuální subkutánní terapie Remodulinem s hodnocením provedeným před zahájením terapie a 1 a 6 měsíců po zahájení terapie. Po základní návštěvě bude naplánována samostatná zahajovací návštěva s cílem poskytnout subjektům komplexní školení v používání a péči o systém podávání léků Remodulin.

Základní a po léčbě (6 měsíců) hodnocení bude zahrnovat anamnézu a fyzikální vyšetření, kardiopulmonální zátěžový test, vzdálenost 6 minut chůze, sérový natriuretický peptid (BNP), průzkum kvality života Cambridge Pulmonary Hypertension Outcome Review (CAMPHOR) a subjektivní hodnocení funkční kapacity (škála New York Heart Association (NYHA)). Prozatímní (1 měsíc) následná návštěva bude zahrnovat důkladné zhodnocení nežádoucích příhod spojených s léčbou Remodulinem, hodnocení funkční třídy, vzdálenost 6 minut chůze a sérový BNP.

Remodulin bude zahájen dávkou 1,25 ng/kg/min a zvyšován o 2-6 ng/kg/min týdně na cílovou dávku 40 ng/kg/min. Pokud nelze počáteční rychlost infuze tolerovat, sníží se na 0,625 ng/kg/min. Změny v dávce léku budou na uvážení výzkumníků po přezkoumání prozatímních událostí. V případě potřeby může být dávka snížena o 2 ng/kg/min každé dva dny podle tolerance.

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • UCLA Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Ohio State University/Nationwide Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk ≥ 18 let
  • Vrozená srdeční choroba s plicní arteriální (PA) hypertenzí (opravenou nebo neopravenou) definovanou jako průměrný klidový přímo měřený plicní arteriální tlak (PAP) ≥35 mm Hg a/nebo dopplerovským echem odhadnutý systolický tlak PA ≥ 60 mm Hg.
  • Nejsou vyloučeni pacienti, kteří již užívají inhibitor fosfodiesterázy typu 5 (PDE-5), antagonistu endotelinového receptoru (ERA) nebo inhalační prostacyklin

Kritéria vyloučení:

  • Věk < 18 let
  • Současná intravenózní nebo subkutánní léčba prostacykliny
  • Klidová systémová hypotenze (systolický krevní tlak < 80 mm Hg)
  • Ženy, které jsou těhotné nebo mohou otěhotnět (neochotné používat účinnou antikoncepci), stejně jako kojící matky
  • Neschopnost chůze

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Podpůrná péče
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Remodulin
Subkutánní (SQ) remodulin bude zahájen v dávce 1,25 ng/kg/min a bude zvyšován o 2-6 ng/kg/min týdně na cílovou dávku 40 ng/kg/min. Pokud nelze počáteční rychlost infuze tolerovat, sníží se na 0,625 ng/kg/min. Pokud subjekty netolerují terapii SQ, pokusíme se přejít na IV terapii.
Lék: Remodulin
Subkutánní (SQ) remodulin bude zahájen v dávce 1,25 ng/kg/min a bude zvyšován o 2-6 ng/kg/min týdně na cílovou dávku 40 ng/kg/min. Pokud nelze počáteční rychlost infuze tolerovat, sníží se na 0,625 ng/kg/min. Pokud subjekty netolerují terapii SQ, pokusíme se přejít na IV terapii.
Ostatní jména:
  • treprostinil, tyvaso

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vylepšený kardiopulmonální zátěžový test
Časové okno: 6 měsíců
Změna vzdálenosti 6 minut chůze po 6 měsících eskalujícího subkutánního (SQ) remodulinu ve srovnání s výchozí hodnotou.
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zlepšené celkové kardiopulmonální proměnné
Časové okno: 1-6 měsíců
  • Změna délky cvičení (upravený Bruce protokol)
  • Změna maximální spotřeby kyslíku (VO2 max)
  • Změna poměru minutové ventilace a produkce oxidu uhličitého (VE/VCO2).
  • Změna hladiny mozkového natriuretického peptidu (BNP) v séru
  • Změna kvality života hodnocená průzkumem Cambridge Pulmonary Hypertension Outcome Review (CAMPHOR).
  • Změna klidové saturace kyslíkem
  • Systolická exkurze v trikuspidální prstencové rovině (TAPSE)
  • Obnova srdeční frekvence
1-6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of California, Los Angeles

Spolupracovníci

United Therapeutics

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jamil A Aboulhosn, MD, UCLA Health System

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. listopadu 2013

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2015

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. září 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. listopadu 2013

První zveřejněno (Odhad)

11. listopadu 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. září 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. září 2017

Naposledy ověřeno

1. září 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Remodulin in ACHD
  • IRB#12-001968 (Jiný identifikátor: IRB#12-001968)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vrozená srdeční choroba

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Albania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit