Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid van remoduline bij volwassenen met aangeboren hartziekte (ACHD) en pulmonale hypertensie

19 september 2017 bijgewerkt door: Jamil Aboulhosn, University of California, Los Angeles
Het doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid van Remodulin bij de behandeling van volwassen patiënten met aangeboren hartafwijkingen en pulmonale hypertensie. Baseline en post-behandeling cardiopulmonale inspanningstests zullen worden uitgevoerd.

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Er wordt een prospectieve, open-label, niet-gerandomiseerde studie in meerdere centra voorgesteld om de werkzaamheid van Remodulin bij volwassenen met een aangeboren hartaandoening en pulmonale hypertensie te beoordelen. Onderwerpen zullen worden ingeschreven aan de UCLA en de Ohio State University (PI: Curt Daniels, MD). De studie omvat een proefperiode van zes maanden met continue subcutane Remodulin-therapie, met beoordelingen voorafgaand aan de start van de therapie en 1 en 6 maanden na de start van de therapie. Na het basisbezoek zal een apart initiatiebezoek worden gepland om proefpersonen een uitgebreide training te geven in het gebruik en de zorg van het Remodulin-medicijntoedieningssysteem.

De beoordelingen van de basislijn en na de behandeling (6 maanden) omvatten een anamnese en lichamelijk onderzoek, een cardiopulmonale inspanningstest, zes minuten loopafstand, serum brain natriuretic peptide (BNP), een Cambridge Pulmonary Hypertension Outcome Review (CAMPHOR) kwaliteit van leven onderzoek, en subjectieve beoordeling van functionele capaciteit (schaal van de New York Heart Association (NYHA). Het tussentijdse vervolgbezoek (1 maand) omvat een grondige beoordeling van bijwerkingen die verband houden met Remodulin-therapie, beoordeling van de functionele klasse, zes minuten loopafstand en serum-BNP.

Remodulin wordt gestart met 1,25 ng/kg/min en wekelijks verhoogd met 2-6 ng/kg/min tot een streefdosis van 40 ng/kg/min. Als de initiële infusiesnelheid niet kan worden getolereerd, wordt deze verlaagd tot 0,625 ng/kg/min. Wijzigingen in de geneesmiddeldosis zullen naar goeddunken van de onderzoekers zijn na beoordeling van tussentijdse gebeurtenissen. Indien nodig kan de dosis elke twee dagen met 2 ng/kg/min worden verlaagd, voor zover dit wordt verdragen.

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • UCLA Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Ohio State University/Nationwide Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd ≥ 18 jaar
  • Congenitale hartaandoening met pulmonale arteriële (PA) hypertensie (gerepareerd of niet hersteld), gedefinieerd als een gemiddelde direct gemeten pulmonale arteriële druk (PAP) in rust van ≥ 35 mm Hg en/of door doppler-echo geschatte PA systolische druk ≥ 60 mm Hg.
  • Patiënten die al een fosfodiësterase type 5-remmer (PDE-5), endothelinereceptorantagonist (ERA) of geïnhaleerde prostacycline gebruiken, worden niet uitgesloten

Uitsluitingscriteria:

  • Leeftijd < 18 jaar
  • Huidige intraveneuze of subcutane prostacyclinetherapie
  • Systemische hypotensie in rust (systolische bloeddruk < 80 mm Hg)
  • Vrouwen die zwanger zijn of zwanger kunnen worden (niet bereid om effectieve anticonceptie te gebruiken), evenals moeders die borstvoeding geven
  • Onvermogen om te lopen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ondersteunende zorg
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Remoduline
Subcutaan (SQ) remoduline wordt gestart met 1,25 ng/kg/min en wekelijks verhoogd met 2-6 ng/kg/min tot een doeldosis van 40 ng/kg/min. Als de initiële infusiesnelheid niet kan worden getolereerd, wordt deze verlaagd tot 0,625 ng/kg/min. Als proefpersonen de SQ-therapie niet kunnen verdragen, zullen we proberen over te schakelen op IV-therapie.
Geneesmiddel: Remoduline
Subcutaan (SQ) remoduline wordt gestart met 1,25 ng/kg/min en wekelijks verhoogd met 2-6 ng/kg/min tot een doeldosis van 40 ng/kg/min. Als de initiële infusiesnelheid niet kan worden getolereerd, wordt deze verlaagd tot 0,625 ng/kg/min. Als proefpersonen de SQ-therapie niet kunnen verdragen, zullen we proberen over te schakelen op IV-therapie.
Andere namen:
  • treprostinil, tyvaso

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verbeterde cardiopulmonale inspanningstest
Tijdsspanne: 6 maanden
Verandering in loopafstand van 6 minuten na 6 maanden escalerende subcutane (SQ) remoduline in vergelijking met baseline.
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verbeterde algemene cardiopulmonale variabelen
Tijdsspanne: 1-6 maanden
  • Verandering in trainingsduur (gewijzigd Bruce-protocol)
  • Verandering in maximaal zuurstofverbruik (VO2 max)
  • Verandering in de verhouding minuutventilatie-kooldioxideproductie (VE/VCO2).
  • Verandering in serum Brain Natriuretic Peptide (BNP) -niveau
  • Verandering in kwaliteit van leven zoals beoordeeld door de Cambridge Pulmonary Hypertension Outcome Review (CAMPHOR)-enquête
  • Verandering in zuurstofverzadiging in rust
  • Tricuspidalis ringvormige systolische excursie (TAPSE)
  • Hartslag herstel
1-6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of California, Los Angeles

Medewerkers

United Therapeutics

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Jamil A Aboulhosn, MD, UCLA Health System

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 december 2015

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 september 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 november 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

11 november 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 september 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 september 2017

Laatst geverifieerd

1 september 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Remodulin in ACHD
  • IRB#12-001968 (Andere identificatie: IRB#12-001968)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Aangeboren hartafwijkingen

Klinische onderzoeken op Remoduline

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren