Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekten af ​​Remodulin hos voksne med medfødt hjertesygdom (ACHD) og pulmonal hypertension

19. september 2017 opdateret af: Jamil Aboulhosn, University of California, Los Angeles
Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten af ​​Remodulin i behandlingen af ​​voksne patienter med medfødt hjertesygdom og pulmonal hypertension. Baseline og post-behandling kardiopulmonale træningstest vil blive udført.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

En prospektiv, åben, ikke-randomiseret multicenterundersøgelse foreslås for at vurdere effektiviteten af ​​Remodulin hos voksne med medfødt hjertesygdom og pulmonal hypertension. Emner vil blive tilmeldt UCLA og Ohio State University (PI: Curt Daniels, MD). Studiet vil involvere et seks måneders forsøg med kontinuerlig subkutan Remodulin-behandling, med vurderinger udført før påbegyndelse af behandlingen og 1 og 6 måneder efter påbegyndelse af behandlingen. Et separat initieringsbesøg vil blive planlagt efter baseline-besøget for at give forsøgspersonerne en omfattende træning i brug og pleje af Remodulin-lægemiddelleveringssystemet.

Baseline- og efterbehandlingsvurderinger (6 måneder) vil omfatte en historie og fysisk undersøgelse, kardiopulmonal træningstest, seks minutters gåafstand, serum-hjerne-natriuretisk peptid (BNP), en Cambridge Pulmonary Hypertension Outcome Review (CAMPHOR) livskvalitetsundersøgelse og subjektiv vurdering af funktionel kapacitet (New York Heart Association (NYHA) skala). Det midlertidige (1 måned) opfølgningsbesøg vil omfatte en grundig gennemgang af uønskede hændelser forbundet med Remodulin-behandling, vurdering af funktionsklassen, seks minutters gangafstand og serum-BNP.

Remodulin initieres ved 1,25 ng/kg/min og øges med 2-6 ng/kg/min ugentligt til en måldosis på 40 ng/kg/min. Hvis den indledende infusionshastighed ikke kan tolereres, vil den blive reduceret til 0,625 ng/kg/min. Ændringer i lægemiddeldosis vil være efter efterforskernes skøn efter gennemgang af midlertidige hændelser. Om nødvendigt kan dosis nedsættes med 2 ng/kg/min hver anden dag, alt efter hvad der tolereres.

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Ohio State University/Nationwide Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder ≥ 18 år
  • Medfødt hjertesygdom med pulmonal arteriel (PA) hypertension (repareret eller ikke-repareret) defineret som et middel direkte målt lungearterietryk (PAP) i hvile på ≥35 mm Hg og/eller doppler-ekko estimeret PA systolisk tryk ≥ 60 mm Hg.
  • Patienter, der allerede er på phosphodiesterase type 5-hæmmer (PDE-5), endotelinreceptorantagonist (ERA) eller inhaleret prostacyclin er ikke udelukket

Ekskluderingskriterier:

  • Alder < 18 år
  • Nuværende intravenøs eller subkutan prostacyclinbehandling
  • Systemisk hypotension i hvile (systolisk blodtryk < 80 mm Hg)
  • Kvinder, der er gravide eller kan blive gravide (uvillige til at bruge effektiv prævention), såvel som ammende mødre
  • Manglende evne til at bevæge sig

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Støttende pleje
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Remodulin
Subkutan (SQ) remodulin initieres ved 1,25 ng/kg/min og øges med 2-6 ng/kg/min ugentlig til en måldosis på 40 ng/kg/min. Hvis den indledende infusionshastighed ikke kan tolereres, vil den blive reduceret til 0,625 ng/kg/min. Hvis forsøgspersoner ikke kan tolerere SQ-terapien, vil vi forsøge at skifte til IV-terapi.
Medicin: Remodulin
Subkutan (SQ) remodulin initieres ved 1,25 ng/kg/min og øges med 2-6 ng/kg/min ugentlig til en måldosis på 40 ng/kg/min. Hvis den indledende infusionshastighed ikke kan tolereres, vil den blive reduceret til 0,625 ng/kg/min. Hvis forsøgspersoner ikke kan tolerere SQ-terapien, vil vi forsøge at skifte til IV-terapi.
Andre navne:
  • treprostinil, tyvaso

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forbedret kardiopulmonal træningstest
Tidsramme: 6 måneder
Ændring i 6 minutters gangafstand efter 6 måneders eskalerende subkutan (SQ) remodulin sammenlignet med baseline.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forbedrede generelle kardiopulmonale variabler
Tidsramme: 1-6 måneder
  • Ændring i træningsvarighed (modificeret Bruce-protokol)
  • Ændring i maksimalt iltforbrug (VO2 max)
  • Ændring i forholdet mellem minutventilation og kuldioxidproduktion (VE/VCO2).
  • Ændring i serum Brain Natriuretic Peptide (BNP) niveau
  • Ændring i livskvalitet som vurderet af Cambridge Pulmonary Hypertension Outcome Review (CAMPHOR) undersøgelse
  • Ændring i hvilende iltmætning
  • Tricuspid ringformet plane systolisk ekskursion (TAPSE)
  • Gendannelse af puls
1-6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of California, Los Angeles

Samarbejdspartnere

United Therapeutics

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Jamil A Aboulhosn, MD, UCLA Health System

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. september 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. november 2013

Først opslået (Skøn)

11. november 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. september 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. september 2017

Sidst verificeret

1. september 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Remodulin in ACHD
  • IRB#12-001968 (Anden identifikator: IRB#12-001968)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Medfødt hjertesygdom

Kliniske forsøg med Remodulin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Taiwan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner