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Efficacia di Remodulin negli adulti con cardiopatia congenita (ACHD) e ipertensione polmonare

19 settembre 2017 aggiornato da: Jamil Aboulhosn, University of California, Los Angeles
Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia di Remodulin nel trattamento di pazienti adulti con cardiopatia congenita e ipertensione polmonare. Verranno eseguiti test da sforzo cardiopolmonare basale e post-trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si propone uno studio multicentrico prospettico, in aperto, non randomizzato per valutare l'efficacia di Remodulin negli adulti con cardiopatia congenita e ipertensione polmonare. I soggetti saranno iscritti all'UCLA e alla Ohio State University (PI: Curt Daniels, MD). Lo studio comporterà una prova di sei mesi di terapia continua sottocutanea con Remodulin, con valutazioni condotte prima dell'inizio della terapia ea 1 e 6 mesi dopo l'inizio della terapia. Dopo la visita di base sarà programmata una visita di iniziazione separata al fine di fornire ai soggetti una formazione completa sull'uso e la cura del sistema di somministrazione del farmaco Remodulin.

Le valutazioni basali e post-trattamento (6 mesi) includeranno anamnesi ed esame fisico, test da sforzo cardiopolmonare, distanza percorsa in sei minuti, peptide natriuretico cerebrale (BNP) sierico, un sondaggio sulla qualità della vita Cambridge Pulmonary Hypertension Outcome Review (CAMPHOR) e valutazione soggettiva della capacità funzionale (scala New York Heart Association (NYHA)). La visita di follow-up ad interim (1 mese) includerà una revisione approfondita degli eventi avversi associati alla terapia con Remodulin, valutazione della classe funzionale, distanza percorsa in sei minuti e BNP sierico.

Remodulin sarà iniziato a 1,25 ng/kg/min e aumentato di 2-6 ng/kg/min alla settimana fino a una dose target di 40 ng/kg/min. Se la velocità di infusione iniziale non può essere tollerata, sarà ridotta a 0,625 ng/kg/min. Le modifiche alla dose del farmaco saranno a discrezione degli investigatori a seguito della revisione degli eventi intermedi. Se necessario, la dose può essere ridotta di 2 ng/kg/min ogni due giorni in base alla tolleranza.

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Ohio State University/Nationwide Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età ≥ 18 anni
  • Cardiopatia congenita con ipertensione arteriosa polmonare (PA) (riparata o non riparata) definita come una pressione arteriosa polmonare (PAP) media a riposo misurata direttamente di ≥35 mm Hg e/o pressione sistolica PA stimata con eco doppler ≥ 60 mm Hg.
  • Non sono esclusi i pazienti già in terapia con inibitore della fosfodiesterasi di tipo 5 (PDE-5), antagonista del recettore dell'endotelina (ERA) o prostaciclina inalata

Criteri di esclusione:

  • Età < 18 anni
  • Attuale terapia con prostaciclina endovenosa o sottocutanea
  • Ipotensione sistemica a riposo (pressione arteriosa sistolica < 80 mm Hg)
  • Donne in gravidanza o che potrebbero rimanere incinte (non disposte a utilizzare una contraccezione efficace), così come le madri che allattano
  • Incapacità di deambulare

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Terapia di supporto
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Rimodulazione
La remodulina sottocutanea (SQ) verrà iniziata a 1,25 ng/kg/min e aumentata di 2-6 ng/kg/min alla settimana fino a una dose target di 40 ng/kg/min. Se la velocità di infusione iniziale non può essere tollerata, sarà ridotta a 0,625 ng/kg/min. Se i soggetti non possono tollerare la terapia SQ, tenteremo di passare alla terapia IV.
Droga: Rimodulazione
La remodulina sottocutanea (SQ) verrà iniziata a 1,25 ng/kg/min e aumentata di 2-6 ng/kg/min alla settimana fino a una dose target di 40 ng/kg/min. Se la velocità di infusione iniziale non può essere tollerata, sarà ridotta a 0,625 ng/kg/min. Se i soggetti non possono tollerare la terapia SQ, tenteremo di passare alla terapia IV.
Altri nomi:
  • treprostinil, tyvaso

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Test da sforzo cardiopolmonare migliorato
Lasso di tempo: 6 mesi
Variazione della distanza percorsa in 6 minuti dopo 6 mesi di aumento della remodulina sottocutanea (SQ) rispetto al basale.
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variabili cardiopolmonari complessive migliorate
Lasso di tempo: 1-6 mesi
  • Modifica della durata dell'esercizio (protocollo Bruce modificato)
  • Variazione del consumo massimo di ossigeno (VO2 max)
  • Variazione del rapporto ventilazione minuto-produzione di anidride carbonica (VE/VCO2).
  • Variazione del livello sierico del peptide natriuretico cerebrale (BNP).
  • Cambiamento nella qualità della vita come valutato dal sondaggio Cambridge Pulmonary Hypertension Outcome Review (CAMPHOR).
  • Variazione della saturazione di ossigeno a riposo
  • Escursione sistolica sul piano anulare tricuspide (TAPSE)
  • Recupero della frequenza cardiaca
1-6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of California, Los Angeles

Collaboratori

United Therapeutics

Investigatori

  • Investigatore principale: Jamil A Aboulhosn, MD, UCLA Health System

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 2013

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 settembre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 novembre 2013

Primo Inserito (Stima)

11 novembre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 settembre 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 settembre 2017

Ultimo verificato

1 settembre 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Remodulin in ACHD
  • IRB#12-001968 (Altro identificatore: IRB#12-001968)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Cardiopatia congenita

Prove cliniche su Rimodulazione

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