Eficacia de Remodulin en adultos con cardiopatía congénita (ACHD) e hipertensión pulmonar

Se propone un estudio prospectivo, abierto, multicéntrico, no aleatorizado, para evaluar la eficacia de Remodulin en adultos con cardiopatía congénita e hipertensión pulmonar. Los sujetos se inscribirán en UCLA y en la Universidad Estatal de Ohio (PI: Curt Daniels, MD). El estudio incluirá una prueba de seis meses de terapia subcutánea continua con Remodulin, con evaluaciones realizadas antes del inicio de la terapia y 1 y 6 meses después del inicio de la terapia. Se programará una visita de iniciación por separado después de la visita inicial para brindar a los sujetos una capacitación integral en el uso y cuidado del sistema de administración de medicamentos Remodulin.

Las evaluaciones iniciales y posteriores al tratamiento (6 meses) incluirán un historial y un examen físico, una prueba de ejercicio cardiopulmonar, una caminata de seis minutos, péptido natriurético cerebral (BNP) en suero, una encuesta de calidad de vida de Cambridge Pulmonary Hypertension Outcome Review (CAMPHOR) y valoración subjetiva de la capacidad funcional (escala New York Heart Association (NYHA)). La visita de seguimiento provisional (1 mes) incluirá una revisión exhaustiva de los eventos adversos asociados con la terapia con Remodulin, la evaluación de la clase funcional, la distancia recorrida en seis minutos y el BNP sérico.

Remodulin se iniciará a 1,25 ng/kg/min y se aumentará de 2 a 6 ng/kg/min por semana hasta una dosis objetivo de 40 ng/kg/min. Si no se puede tolerar la velocidad de infusión inicial, se reducirá a 0,625 ng/kg/min. Los cambios en la dosis del fármaco quedarán a discreción de los investigadores tras la revisión de los eventos intermedios. Si es necesario, la dosis puede reducirse en 2 ng/kg/min cada dos días según se tolere.