Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekten av Remodulin hos voksne med medfødt hjertesykdom (ACHD) og pulmonal hypertensjon

19. september 2017 oppdatert av: Jamil Aboulhosn, University of California, Los Angeles
Hensikten med denne studien er å evaluere effekten av Remodulin i behandlingen av voksne pasienter med medfødt hjertesykdom og pulmonal hypertensjon. Baseline og etter-behandling kardiopulmonale treningstester vil bli utført.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

En prospektiv, åpen, ikke-randomisert multisenterstudie er foreslått for å vurdere effekten av Remodulin hos voksne med medfødt hjertesykdom og pulmonal hypertensjon. Emner vil bli registrert ved UCLA og Ohio State University (PI: Curt Daniels, MD). Studien vil omfatte en seks måneders utprøving av kontinuerlig subkutan Remodulin-behandling, med vurderinger utført før behandlingsstart og 1 og 6 måneder etter behandlingsstart. Et eget oppstartsbesøk vil bli planlagt etter baseline-besøket for å gi forsøkspersonene omfattende opplæring i bruk og stell av Remodulin legemiddelleveringssystemet.

Baseline- og etterbehandlingsvurderinger (6 måneder) vil inkludere en historie og fysisk undersøkelse, kardiopulmonal treningstest, seks minutters gangavstand, serum-hjerne-natriuretisk peptid (BNP), en Cambridge Pulmonary Hypertension Outcome Review (CAMPHOR) livskvalitetsundersøkelse, og subjektiv vurdering av funksjonell kapasitet (New York Heart Association (NYHA) skala). Det midlertidige (1 måned) oppfølgingsbesøket vil inkludere en grundig gjennomgang av uønskede hendelser assosiert med Remodulin-terapi, funksjonsklassevurdering, seks minutters gangavstand og serum BNP.

Remodulin vil startes med 1,25 ng/kg/min og økes med 2-6 ng/kg/min ukentlig til en måldose på 40 ng/kg/min. Hvis den første infusjonshastigheten ikke kan tolereres, vil den reduseres til 0,625 ng/kg/min. Endringer i legemiddeldose vil være etter etterforskernes skjønn etter gjennomgang av midlertidige hendelser. Om nødvendig kan dosen reduseres med 2 ng/kg/min annenhver dag etter toleranse.

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • UCLA Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Ohio State University/Nationwide Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder ≥ 18 år
  • Medfødt hjertesykdom med pulmonal arteriell (PA) hypertensjon (reparert eller ikke-reparert) definert som et gjennomsnittlig direkte målt lungearterietrykk i hvile (PAP) på ≥35 mm Hg og/eller doppler-ekko estimert PA systolisk trykk ≥ 60 mm Hg.
  • Pasienter som allerede bruker fosfodiesterase type 5-hemmer (PDE-5), endotelinreseptorantagonist (ERA) eller inhalert prostacyklin er ikke ekskludert

Ekskluderingskriterier:

  • Alder < 18 år
  • Gjeldende intravenøs eller subkutan prostacyklinbehandling
  • Systemisk hypotensjon i hvile (systolisk blodtrykk < 80 mm Hg)
  • Kvinner som er gravide eller kan bli gravide (uvillige til å bruke effektiv prevensjon), samt ammende mødre
  • Manglende evne til å bevege seg

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Støttende omsorg
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Remodulin
Subkutan (SQ) remodulin vil bli initiert med 1,25 ng/kg/min, og økes med 2-6 ng/kg/min ukentlig til en måldose på 40 ng/kg/min. Hvis den første infusjonshastigheten ikke kan tolereres, vil den reduseres til 0,625 ng/kg/min. Hvis forsøkspersonene ikke tåler SQ-terapien, vil vi forsøke å bytte til IV-behandling.
Legemiddel: Remodulin
Subkutan (SQ) remodulin vil bli initiert med 1,25 ng/kg/min, og økes med 2-6 ng/kg/min ukentlig til en måldose på 40 ng/kg/min. Hvis den første infusjonshastigheten ikke kan tolereres, vil den reduseres til 0,625 ng/kg/min. Hvis forsøkspersonene ikke tåler SQ-terapien, vil vi forsøke å bytte til IV-behandling.
Andre navn:
  • treprostinil, tyvaso

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forbedret kardiopulmonal treningstest
Tidsramme: 6 måneder
Endring i 6 minutters gangavstand etter 6 måneder med eskalerende subkutan (SQ) remodulin sammenlignet med baseline.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forbedrede generelle kardiopulmonale variabler
Tidsramme: 1-6 måneder
  • Endring i treningsvarighet (modifisert Bruce-protokoll)
  • Endring i maksimalt oksygenforbruk (VO2 maks)
  • Endring i forholdet mellom minuttventilasjon og karbondioksidproduksjon (VE/VCO2).
  • Endring i serum Brain Natriuretic Peptide (BNP) nivå
  • Endring i livskvalitet som vurdert av Cambridge Pulmonary Hypertension Outcome Review (CAMPHOR) undersøkelsen
  • Endring i hvilende oksygenmetning
  • Tricuspid ringformet plane systolisk ekskursjon (TAPSE)
  • Hjertefrekvensgjenoppretting
1-6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of California, Los Angeles

Samarbeidspartnere

United Therapeutics

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Jamil A Aboulhosn, MD, UCLA Health System

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 2013

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. september 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. november 2013

Først lagt ut (Anslag)

11. november 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. september 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. september 2017

Sist bekreftet

1. september 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Remodulin in ACHD
  • IRB#12-001968 (Annen identifikator: IRB#12-001968)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Medfødt hjertesykdom

Kliniske studier på Remodulin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Armenia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere