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重复剂量 AA4500 治疗水肿性纤维硬化性脂膜病的 2 期、随机、双盲、安慰剂对照剂量范围研究

2017年9月7日 更新者：Endo Pharmaceuticals

重复剂量 AA4500 治疗水肿性纤维硬化性脂膜病的 2 期双盲和安慰剂剂量范围研究

评估重复给药 AA4500 治疗成年女性水肿性纤维硬化性脂膜炎 (EFP) 的安全性和有效性，通常称为脂肪团。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

2a 期研究是一项随机、双盲、多剂量研究，预计将在美国招募约 144 名年龄在 18 至 45 岁之间的女性。 治疗效果将通过研究者和患者评估以及 3-D 摄影成像技术进行评估。 一旦发现第一阶段的安全性和局部耐受性概况是可接受的，受试者将被纳入第二阶段。 在完成对第 1 阶段所有受试者的中期安全性和局部耐受性审查后，确定第 2 阶段的入组是可以接受的并已启动。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

150

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • California
      • San Diego、California、美国、92121
        • Dermatology Cosmetic Laser Medical Associates of La Jolla
      • Santa Monica、California、美国、90404
        • ATS Clinical Research
    • Florida
      • Coral Gables、Florida、美国、33146
        • Dermatology Research Institute
      • West Palm Beach、Florida、美国、33401
        • Kenneth Beer, MD PA
    • Missouri
      • Washington、Missouri、美国、63090
        • Mercy Health Research
    • New York
      • New York、New York、美国、10075
        • Sadick Research Group
      • Stony Brook、New York、美国、11794
        • Stony Brook University Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37215
        • Tennessee Clinical Research Center
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、美国、22911
        • Charlottesville Dermatology
    • Washington
      • Spokane、Washington、美国、99204
        • Premier Clinical Research

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 45年 (成人)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

女性

描述

纳入标准：

  1. 年龄在 18 至 45 岁之间的女性。
  2. 至少有一个沿着长轴至少 1 cm 但不超过 2 cm 的轮廓分明的酒窝，并且当受试者站立时很明显
  3. 光数字脂肪团严重程度量表 (CSS) 得分在 6 到 12 之间
  4. 体重指数 (BMI) >19 且 <30 kg/m2，并打算在整个研究期间保持稳定的体重
  5. 在参与研究期间，每次暴露在阳光下之前，愿意在选定的象限上涂抹适当的防晒霜
  6. 根据筛选时的病史、体格检查和实验室概况的结果，被判断为身体健康。
  7. 在筛选时和注射 AA4500 之前进行尿妊娠试验阴性，并且在至少一个月经周期之前使用有效的避孕方法（即禁欲、宫内节育器 [IUD]、激素 [雌激素/孕激素] 避孕药或屏障控制）研究注册和研究期间。
  8. 愿意并能够配合学习的要求。
  9. 自愿签署机构审查委员会/独立伦理委员会/人类研究伦理委员会 (IRB/IEC/HREC) 批准的知情同意协议并注明日期。
  10. 能够阅读、完成和理解英文版的患者报告结果评级工具。

排除标准：

  1. 甲状腺疾病，除非用药物控制 ≥ 6 个月
  2. 不受控制的糖尿病，由研究者确定
  3. 不受控制的高血压，由研究者确定
  4. 待治疗区域的血管疾病（例如，静脉炎或静脉曲张）
  5. 脂肪水肿或淋巴系统疾病
  6. 库欣病和/或使用全身性皮质类固醇
  7. 下肢血栓形成史或血栓形成后综合征史
  8. 有记录的自身免疫性疾病，如红斑狼疮、类风湿性关节炎
  9. 治疗部位有炎症或活动性感染
  10. 待治疗区域的皮肤改变
  11. 治疗部位出现皮疹、湿疹、牛皮癣或皮肤癌
  12. 瘢痕疙瘩或异常伤口愈合史
  13. 凝血障碍
  14. 正在服用慢性抗凝药物（每天服用≤ 150 mg 阿司匹林除外）
  15. 已知的活动性甲型、乙型或丙型肝炎
  16. 已知的免疫缺陷病或人类免疫缺陷病毒 (HIV) 检测呈阳性
  17. 其他重要情况，包括身体变形障碍，研究者认为这会使受试者不适合参加研究
  18. 绝经是否定义为在没有其他生物学或生理原因的情况下闭经 12 个月，由研究者确定

  19. 已在以下确定的时间表内使用以下任何一种治疗腿部或臀部的 EFP，或打算在研究过程中的任何时间使用以下任何一种：

    • 在注射 AA4500 之前的 12 个月期间选择进行治疗的一侧抽脂术
    • 注射（例如美塑疗法）；射频设备治疗；激光治疗；或在注射 AA4500 前 12 个月内在选定治疗象限内进行手术（包括皮下切除术）
    • 在注射 AA4500 之前的 6 个月内，在选定的治疗象限内进行 Endermologie 或类似治疗
    • 在注射 AA4500 之前的 3 个月内在选定的治疗象限内进行按摩治疗
    • 在注射 AA4500 之前的 2 周内，在选定治疗象限内预防或减轻 EFP 的乳膏（例如，Celluvera™、TriLastin®）
  20. 纹身位于注射部位 2 厘米以内
  21. 目前正在哺乳婴儿或为婴儿提供母乳。
  22. 打算在研究期间怀孕。
  23. 打算在研究期间开始强化运动或锻炼计划。
  24. 在注射 AA4500 前 30 天内接受过研究药物或治疗。
  25. 已知对胶原酶或 AA4500 的任何其他赋形剂有全身过敏。

  26. 在治疗前 30 天内接受过任何胶原酶治疗。

    -

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：平行线
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：AA4500 0.06 毫克（低剂量）

AA4500（胶原酶溶组织梭菌）

每个受试者最多可以接受三个疗程。 每个疗程间隔大约 21 天。
生物：胶原酶溶组织梭菌
注射干预
其他名称：
  • AA4500
  • 夏弗莱克斯
  • 夏派克
实验性的：AA4500 0.48 毫克（中剂量）

AA4500（胶原酶溶组织梭菌）

每个受试者最多可以接受三个疗程。 每个疗程间隔大约 21 天。
生物：胶原酶溶组织梭菌
注射干预
其他名称：
  • AA4500
  • 夏弗莱克斯
  • 夏派克
实验性的：AA4500 0.84 毫克（高剂量）

AA4500（胶原酶溶组织梭菌）

每个受试者最多可以接受三个疗程。 每个疗程间隔大约 21 天。
生物：胶原酶溶组织梭菌
注射干预
其他名称：
  • AA4500
  • 夏弗莱克斯
  • 夏派克
PLACEBO_COMPARATOR：安慰剂

安慰剂

每个受试者最多可以接受三个疗程。 每个疗程间隔大约 21 天。
生物：安慰剂

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
审美改善调查员全球评估
大体时间：基线，第 73 天
审美改善 (I-GAIS) 评分的调查人员评估范围从 3 到 -1 如下：3（非常好）、2（大大改善）、1（改善）、0（无变化）、-1（更差）。
基线，第 73 天

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
研究者脂肪团严重程度评分 (CSS) 总分 - 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 73 天
CSS 是一种光数字量表，用于评估脂肪团的 5 种形态特征； (A) 明显凹陷的数量，(B) 凹陷的深度，(C) 皮肤表面改变的形态学外观，(D) 皮肤松弛、松弛或下垂，以及 (E) 当前基于医学文献的分类量表，包括 Nuernberger 和穆勒。 每个功能的严重性按从 0（无）到 3（最严重）的等级进行评级。 CSS 总分是 5 个脂肪特征的总和（范围：0 到 15，分数越高，脂肪越严重）。 变化是第 73 天的研究访问评级减去基线评级；负值表示脂肪团有所改善。
基线，第 73 天
受试者橘皮组织严重程度项目 (CSI) - 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 73 天
CSI 评分范围从 0（不存在脂肪团）、1（非常轻微）、2（轻微）、3（中等）、4（严重）到 5（非常严重）。 变化是第 73 天的研究访问评级减去基线评级；负值表示脂肪团严重程度减轻。
基线，第 73 天
主题全局干扰评估 (SGBA) - 从基线的变化
大体时间：基线，第 73 天
受试者按照从 0（一点也不烦恼）到 4（极度烦恼）的等级对他们的橘皮组织进行评分。 相对于基线的变化是第 73 天的研究访视值减去基线值；负面变化反映了受试者被脂肪团困扰的程度有所改善；积极的变化反映了受试者受橘皮组织困扰的程度在恶化。
基线，第 73 天
受试者报告的脂肪团影响量表 (SR-CIS) - 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 73 天
受试者被要求回答 6 个关于脂肪团外观的探索性问题，评分范围为 0 到 10，0 代表“完全没有”，10 代表“非常严重”。 从这 6 个问题得出 SR-CIS 总分，数值从 0（无负面影响）到 60（极度负面影响）不等。 相对于基线的变化是第 73 天的值减去基线值；负面变化反映了进步。
基线，第 73 天
受试者对治疗的满意度评估 (SCTA)
大体时间：第73天
受试者在第 73 天就诊时以 5 分制对他们的治疗满意度进行评分，范围从 -2（非常不满意）到 +2（非常满意）
第73天
主题整体评估橘皮组织 (SGA-C)
大体时间：第73天
在第 73 天，受试者根据从 -1（稍差）、0（相同）、1（略有改善）、2（适度改善）到 3（大大改善）的 5 分制评估他们的脂肪团
第73天
审美改善的主题整体评估 (C-GAIS)
大体时间：第73天
受试者的审美改善评估 (C-GAIS) 评分范围从 3 到 -1，如下所示：3（非常好）、2（大大改善）、1（改善）、0（无变化）、-1（更差）。
第73天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Endo Pharmaceuticals

调查人员

  • 研究主任：Veronica Urdaneta, MD MPH、Endo Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2013年10月1日

初级完成 (实际的)

2014年8月1日

研究完成 (实际的)

2014年8月1日

研究注册日期

首次提交

2013年10月30日

首先提交符合 QC 标准的

2013年11月13日

首次发布 (估计)

2013年11月20日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2017年10月5日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2017年9月7日

最后验证

2017年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • AUX-CC-831

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