用于镰状细胞肾病的氯沙坦 (SCD-Losartan)
2017年7月14日 更新者：Marianne Yee, MD、Emory University
氯沙坦治疗镰状细胞慢性肾脏病
镰状细胞肾病 (SCN) 是镰状细胞病 (SCD) 的一种进行性并发症，从儿童时期开始，导致近 12% 患有血红蛋白 SS (HbSS) 的成人出现肾衰竭和早期死亡。
预防和逆转 SCD 肾损伤的潜力尚不清楚。
蛋白尿是肾小球损伤的常用生物标志物；然而，蛋白尿与肾小球功能和病理生理学的特定测量值之间的相关性尚未确定。
研究人员假设，对于尽管用羟基脲治疗 SCD 但仍有持续蛋白尿的患者，氯沙坦将逆转早期肾病的肾功能障碍，并改善更晚期肾病的进行性肾功能障碍。
主要目的是研究氯沙坦（研究药物）对患有持续性白蛋白尿的 SCD 儿童和成人特定肾小球功能的急性和长期影响。
研究性肾小球功能测试将在研究开始时（服用氯沙坦之前）、开始氯沙坦治疗后 1 个月和 1 至 2 年（参与者可能服用氯沙坦长达 24 个月）进行。
此外，每个月都会在诊所看到参与者并由他们的常规临床团队进行评估。
第二个目的是评估氯沙坦治疗 1 个月后蛋白尿变化与 12-24 个月时肾小球功能直接测量值变化的相关性，从而确定对氯沙坦反应的蛋白尿初始减少幅度是否预测持续改善肾功能。
研究概览
详细说明
镰状细胞肾病 (SCN) 是镰状细胞病 (SCD) 的一种进行性并发症，从儿童时期开始，导致近 12% 患有血红蛋白 SS (HbSS) 的成人出现肾衰竭和早期死亡。 预防和逆转 SCD 肾损伤的潜力尚不清楚。 蛋白尿是肾小球损伤的常用生物标志物；然而，蛋白尿与肾小球功能和病理生理学的特定测量值之间的相关性尚未确定。 研究人员假设，对于尽管用羟基脲治疗 SCD 但仍有持续蛋白尿的患者，氯沙坦将逆转早期肾病的肾功能障碍，并改善更晚期肾病的进行性肾功能障碍。 氯沙坦是 FDA 批准的治疗血压的药物，可保护患有糖尿病和高血压等疾病的人的肾脏。 它没有专门标记用于镰状细胞病。 参与者将从亚特兰大儿童保健中心（儿科受试者）或格雷迪纪念医院（成人受试者）招募，并将参与研究 1 至 2 年（取决于何时可以进行最终肾功能测试）。
该初步研究的主要目的是评估氯沙坦（研究药物）对患有持续性白蛋白尿的 SCD 儿童和成人肾功能的急性和长期影响。 肾功能测试将在研究开始时（服用氯沙坦之前）、开始氯沙坦治疗后 1 个月和 1 至 2 年进行。 此外，参与者每月由他们的常规临床团队进行评估。 本研究的第二个目的是评估氯沙坦治疗 1 个月后蛋白尿变化与 12-24 个月时肾功能直接测量值变化的相关性，从而确定对氯沙坦反应的初始蛋白尿减少幅度是否可预测肾功能持续改善。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
24
阶段
- 第一阶段早期
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、美国、30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
Atlanta、Georgia、美国、30303
- Grady Health Systems
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
9年 及以上 (成人、OLDER_ADULT、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- SCD 基因型 HbSS 或 HbS/β-0-地中海贫血
- 年龄大于或等于9岁
- 尿白蛋白/肌酐比值 (ACR) 大于或等于 30 毫克/克肌酐且间隔 1 个月或更长时间的次数大于或等于 2 次
- 目前正在接受羟基脲治疗并且在入组前持续血液学反应 6 个月或更长时间
排除标准：
- 终末期肾功能衰竭（估计 GFR <30 ml/min/1.73 平方米）
- 已知可能影响肾脏的共存疾病，例如糖尿病、系统性红斑狼疮 (SLE) 或人类免疫缺陷病毒 (HIV) 阳性
- 使用非甾体类抗炎药 (NSAID) 进行慢性治疗（每天使用 ≥ 8 周）
- 怀孕的女性
- 预先存在的高钾血症（血清钾 > 5.5 毫当量每升 (mEq/L)）
- 目前的慢性输血治疗
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：氯沙坦
除了按照护理标准规定的羟基脲治疗外，参与者还服用氯沙坦
|
成人和儿童 >50 公斤：
孩子们
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
白蛋白/肌酐比值 (ACR) 的变化
大体时间：基线、第 1 个月、治疗结束（12 至 24 个月）
|
将检查氯沙坦对白蛋白/肌酐比值 (ACR) 平均变化的影响。
|
基线、第 1 个月、治疗结束（12 至 24 个月）
|
|
肾小球滤过率 (GFR) 的变化
大体时间：基线、第 1 个月、治疗结束（12 至 24 个月）
|
将检查氯沙坦对肾小球滤过率 (GFR) 平均变化的影响。
|
基线、第 1 个月、治疗结束（12 至 24 个月）
|
|
肾血浆流量 (RPF) 的变化
大体时间：基线、第 1 个月、治疗结束（12 至 24 个月）
|
将检查氯沙坦对肾血浆流量 (RPF) 平均变化的影响。
|
基线、第 1 个月、治疗结束（12 至 24 个月）
|
|
肾小球通透性 (GP) 的变化
大体时间：基线、第 1 个月、治疗结束（12 至 24 个月）
|
将检查氯沙坦对肾小球通透性 (GP) 平均变化的影响。
|
基线、第 1 个月、治疗结束（12 至 24 个月）
|
其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
1 个月时白蛋白/肌酐比值 (ACR) 的变化与 12 个月时肾小球滤过率 (GFR) 之间的关联
大体时间：基线、第 1 个月、治疗结束（12 至 24 个月）
|
出于探索性目的，将检查白蛋白/肌酐比值 (ACR) 的短期变化程度与肾小球滤过率 (GFR) 的长期变化之间的关系。
用氯沙坦治疗 1 个月后尿 ACR 的平均变化将与治疗 12 个月后 GFR 的长期平均变化相关。
|
基线、第 1 个月、治疗结束（12 至 24 个月）
|
|
1 个月时白蛋白/肌酐比值 (ACR) 变化与 12 个月时肾血浆流量 (RPF) 之间的关联
大体时间：基线、第 1 个月、治疗结束（12 至 24 个月）
|
出于探索性目的，将检查白蛋白/肌酐比值 (ACR) 的短期变化程度与肾血浆流量 (RPF) 的长期变化之间的关系。
用氯沙坦治疗 1 个月后尿 ACR 的平均变化将与治疗 12 个月后 RPF 的长期平均变化相关。
|
基线、第 1 个月、治疗结束（12 至 24 个月）
|
|
1 个月时白蛋白/肌酐比值 (ACR) 的变化与 12 个月时肾小球通透性 (GP) 之间的关联
大体时间：基线、第 1 个月、治疗结束（12 至 24 个月）
|
出于探索性目的，将研究白蛋白/肌酐比值 (ACR) 的短期变化程度与肾小球通透性 (GP) 的长期变化之间的关系。
用氯沙坦治疗 1 个月后尿 ACR 的平均变化将与治疗 12 个月后 GP 的长期平均变化相关。
|
基线、第 1 个月、治疗结束（12 至 24 个月）
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年12月1日
初级完成 (实际的)
2016年12月1日
研究完成 (实际的)
2016年12月1日
研究注册日期
首次提交
2013年2月26日
首先提交符合 QC 标准的
2013年11月14日
首次发布 (估计)
2013年11月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年7月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年7月14日
最后验证
2017年7月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.