Losartan for sigdcelle nyresykdom (SCD-Losartan)

Sigdcelle nefropati (SCN) er en progressiv komplikasjon av sigdcellesykdom (SCD) som starter i barndommen og resulterer i nyresvikt (nyre) og tidlig dødelighet hos nesten 12 % av voksne med hemoglobin SS (HbSS). Potensialet for forebygging og reversering av nyreskade ved SCD er ikke kjent. Albuminuri er en vanlig biomarkør for glomerulær skade; Korrelasjonene mellom albuminuri og spesifikke målinger av glomerulær funksjon og patofysiologi er imidlertid ikke bestemt. Etterforskerne antar at hos pasienter med vedvarende albuminuri til tross for behandling av SCD med hydroksyurea, vil losartan reversere nyredysfunksjon i tidlig stadium av nefropati og lindre progressiv nyredysfunksjon ved mer avansert nefropati. Losartan er et FDA-godkjent medikament for å behandle blodtrykk for å beskytte nyrene hos personer som har sykdommer som diabetes og blodtrykk. Det er ikke spesifikt merket for bruk ved sigdcellesykdom. Deltakerne vil bli registrert fra Children's Healthcare of Atlanta (pediatriske fag) eller Grady Memorial Hospital (voksne personer) og vil være i studien i 1 til 2 år (avhengig av når de endelige nyrefunksjonstestene kan utføres).

Hovedmålet med denne pilotstudien er å evaluere de akutte og langsiktige effektene av losartan (studiemedikament) på nyrefunksjonen hos barn og voksne med SCD som har vedvarende albuminuri. Nyrefunksjonstestene vil bli utført ved studiestart (før du tar losartan), 1 måned og 1 til 2 år etter oppstart av losartanbehandling. I tillegg vurderes deltakerne månedlig av deres vanlige kliniske team. Det andre målet med denne studien er å vurdere korrelasjonen av endringer i albuminuri etter 1 måned med losartan med endringer i direkte målinger av nyrefunksjon ved 12-24 måneder, og dermed bestemme om størrelsen på den initiale reduksjonen i albuminuri som svar på losartan forutsier vedvarende forbedringer i nyrefunksjonen.