Losartan mot sicklecellsnjursjukdom (SCD-Losartan)

Sicklecellnefropati (SCN) är en progressiv komplikation av sicklecellssjukdom (SCD) som börjar i barndomen och resulterar i njursvikt och tidig dödlighet hos nästan 12 % av vuxna med hemoglobin SS (HbSS). Potentialen för förebyggande och reversering av njurskador vid SCD är inte känd. Albuminuri är en vanlig biomarkör för glomerulär skada; Korrelationerna mellan albuminuri och specifika mätningar av glomerulär funktion och patofysiologi har dock inte fastställts. Forskarna antar att hos patienter med ihållande albuminuri trots behandling av SCD med hydroxiurea, kommer losartan att vända njurdysfunktion i tidigt skede av nefropati och förbättra progressiv njurdysfunktion vid mer avancerad nefropati. Losartan är ett FDA-godkänt läkemedel för att behandla blodtryck för att skydda njurarna hos personer som har sjukdomar som diabetes och blodtryck. Det är inte specifikt märkt för användning vid sicklecellssjukdom. Deltagarna kommer att registreras från Children's Healthcare of Atlanta (pediatriska ämnen) eller Grady Memorial Hospital (vuxna försökspersoner) och kommer att vara med i studien i 1 till 2 år (beroende på när de slutliga njurfunktionstesterna kan utföras).

Det primära syftet med denna pilotstudie är att utvärdera de akuta och långsiktiga effekterna av losartan (studieläkemedlet) på njurfunktionen hos barn och vuxna med SCD som har ihållande albuminuri. Njurfunktionstesterna kommer att göras när studien påbörjas (innan losartan tas), 1 månad och 1 till 2 år efter att behandling med losartan påbörjats. Dessutom utvärderas deltagarna varje månad av sitt vanliga kliniska team. Det andra syftet med denna studie är att bedöma korrelationen mellan förändringar i albuminuri efter 1 månads behandling med losartan med förändringar i direkta mätningar av njurfunktionen vid 12-24 månader, och på så sätt avgöra om storleken på den initiala minskningen av albuminuri som svar på losartan förutsäger varaktiga förbättringar av njurfunktionen.