移植后复发风险高的骨髓增生异常综合征和急性髓性白血病患者的 T 细胞耗尽同种异体干细胞移植后低剂量 5'-阿扎胞苷维持治疗
2024年4月25日 更新者：Memorial Sloan Kettering Cancer Center
一项维持低剂量 5'-阿扎胞苷后 T 细胞耗尽同种异体干细胞移植治疗移植后复发高风险骨髓增生异常综合征和急性髓性白血病患者的单臂 II 期试验
本研究的目的是了解 5'-阿扎胞苷是否有助于降低 MDS 和 AML 患者干细胞移植后疾病复发的风险。 这项研究还将研究这种药物的副作用。
5'-阿扎胞苷是 FDA 批准的药物，用于治疗 MDS 和 AML，以及移植后疾病复发的患者，它有助于缓解病情。 目前尚不清楚 5'-阿扎胞苷是否可以防止移植后疾病复发。 这项研究将有助于表明在移植后立即服用 5'-阿扎胞苷是否可以降低您的疾病复发的风险。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
32
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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New Jersey
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Basking Ridge、New Jersey、美国、07920
- Memorial Sloan Kettering at Basking Ridge (Consent and Follow-up)
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Middletown、New Jersey、美国、07748
- Memorial Sloan Kettering Monmouth (Consent and Follow-Up)
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Montvale、New Jersey、美国、07645
- Memorial Sloan Kettering Bergen (Consent and Follow-Up)
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New York
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Commack、New York、美国、11725
- Memorial Sloan Kettering Commack (Consent and Follow-Up)
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Harrison、New York、美国、10604
- Memorial Sloan Kettering Westchester (Consent and Follow-Up)
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New York、New York、美国、10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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Rockville Centre、New York、美国
- Memorial Sloan Kettering Nassau (Consent and Follow-up)
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 至 75年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
在 MSKCC 接受过 T 细胞耗尽同种异体造血干细胞移植的患者用于：
- 新发骨髓增生异常综合征 (MDS)：IPSS-1，具有较差的细胞遗传学风险或较高的 IPSS。
- 首次缓解的急性髓性白血病 (AML) 需要超过 1 个治疗周期才能达到缓解或具有以下细胞遗传学异常：FLT3 突变、5 号或 7 号染色体缺失/单体性、MLL 基因重排，或大于或等于 3细胞遗传学异常。 还有处于第二次或更大缓解期的患者。
- 继发性 MDS/AML 患者。
- 如果患者在移植后达到血液学（<5% 母细胞）和细胞遗传学缓解，则将被视为符合研究条件。
- 患者将有资格在移植后 60-120 天之间进入研究。
- 年龄：小儿及成人患者-1岁-75岁。
- 对于 >16 岁的患者，Karnofsky 体能状态 >=60%，对于 ≤16 岁的患者，Lansky 体能状态 >=60%
- 输血不支持稳定的血细胞计数（ANC>1000/uL，Hb>8gr/dL，Plt>50,000/uL）。
- 肾脏：血清肌酐 <1.5 ULN
- 肝脏：<3xULN ALT 和 <1.5 总血清胆红素，除非存在先天性良性高胆红素血症。
- 心脏：通过 LVEF > 50% 测量的足够的心脏功能。 如果无症状，移植前超声心动图就足够了。 如果有症状，需要重复超声心动图检查。
- 每个患者必须愿意作为研究对象参与，并且必须签署知情同意书。
排除标准：
如果在入组时出现以下情况，患者将被排除在试验之外：
- 活动性不受控制的细菌、真菌或病毒感染。
- 不受控制的移植物抗宿主病的证据。
- 肺部：新发缺氧
已知或疑似对 5'-阿扎胞苷或甘露醇过敏。
- 原始细胞计数增加 (>5%) 或先前已知的细胞遗传学异常持续存在的残留疾病证据。
- 外周血中性粒细胞嵌合体：小于95%供体。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：低剂量 5'-阿扎胞苷
这是一项单臂 II 期试验，旨在评估复发高危 MDS 和 AML 患者 TCD 异基因造血干细胞移植后与历史对照相比，5'-阿扎胞苷维持治疗的疗效并确认其安全性。
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5'-azacitadine 将以 32mg/m2 的低剂量 S.C 给药，每 28 天（一个周期）给药 5 天。
对于血液学和非血液学毒性，将允许剂量递减。
患者将在 TCD 同种异体造血干细胞移植后 60-120 天至移植后一年内开始服用研究药物，或直至出现需要停止治疗的毒性。
因此，患者将获得 8-10 个周期。
在完成 4 个周期之前因与毒性无关的原因退出研究的患者将被替换 由于大多数复发病例发生在移植后早期，即第一年，这是最合适的干预时间。
治疗将尽快开始。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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复发率
大体时间：2年
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MDS 或 AML 复发时将分析白血病细胞的类型和遗传起源。
这些将通过形态学和/或细胞遗传学标准来定义：骨髓中原始细胞数量增加超过 5%、循环原始细胞的存在、或任何髓外部位存在原始细胞以及先前细胞遗传学异常的存在。
其他评估 MRD、FACS 和 FISH 检测的研究也将接受评估，但如果呈阳性，则不会被视为疾病复发，因为它们是实验性的。
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2年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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总体生存率
大体时间：2年
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Kaplan-Meier 方法将用于比较总体生存率。
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2年
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接受治疗安全评估的参与者人数
大体时间：2年
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通过将输血次数、出血和严重感染的频率以及 G-CSF 支持的使用制成表格来描述安全性。
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2年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Roni Tamari, MD、Memorial Sloan Kettering Cancer Center
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2013年12月1日
初级完成 (实际的)
2023年9月27日
研究完成 (实际的)
2023年9月27日
研究注册日期
首次提交
2013年11月21日
首先提交符合 QC 标准的
2013年11月21日
首次发布 (估计的)
2013年11月26日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年5月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月25日
最后验证
2023年9月1日
更多信息
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