Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Underhållslågdos 5'-azacitidin efter T-cellutarmad allogen stamcellstransplantation för patienter med myelodysplastiskt syndrom och akut myelogen leukemi med hög risk för återfall efter transplantation

25 april 2024 uppdaterad av: Memorial Sloan Kettering Cancer Center

En enarmsfas II-studie av underhållsläkemedel med låg dos 5'-azacitidin efter T-cellutarmad allogen stamcellstransplantation för patienter med myelodysplastiskt syndrom och akut myelogen leukemi med hög risk för återfall efter transplantation

Syftet med denna studie är att ta reda på om 5'-azacitidin hjälper till att minska risken för att sjukdomen återkommer efter en stamcellstransplantation hos patienter med MDS och AML. Denna studie kommer också att titta på biverkningarna av detta läkemedel.

5'-Azacitidine är ett FDA-godkänt läkemedel för behandling av MDS och AML, såväl som patienter vars sjukdom kom tillbaka efter transplantation, där den hjälpte till att gå i remission. Det är oklart om 5'-azacitidin kan förhindra att sjukdomen kommer tillbaka efter transplantation. Denna studie kommer att hjälpa till att visa om att få 5'-azacitidin kort efter transplantationen kan minska risken för att din sjukdom kommer tillbaka.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

32

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • New Jersey
      • Basking Ridge, New Jersey, Förenta staterna, 07920
        • Memorial Sloan Kettering at Basking Ridge (Consent and Follow-up)
      • Middletown, New Jersey, Förenta staterna, 07748
        • Memorial Sloan Kettering Monmouth (Consent and Follow-Up)
      • Montvale, New Jersey, Förenta staterna, 07645
        • Memorial Sloan Kettering Bergen (Consent and Follow-Up)
    • New York
      • Commack, New York, Förenta staterna, 11725
        • Memorial Sloan Kettering Commack (Consent and Follow-Up)
      • Harrison, New York, Förenta staterna, 10604
        • Memorial Sloan Kettering Westchester (Consent and Follow-Up)
      • New York, New York, Förenta staterna, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • Rockville Centre, New York, Förenta staterna
        • Memorial Sloan Kettering Nassau (Consent and Follow-up)

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 75 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Patienter som har genomgått T-cellsutarmad allogen hematopoetisk stamcellstransplantation vid MSKCC för:

  • De novo myelodysplastiska syndrom (MDS): IPSS-1 med dålig risk cytogenetik eller högre IPSS.
  • Akut myelogen leukemi (AML) i första remission som krävde mer än 1 behandlingscykel för att uppnå remission eller med följande cytogenetiska abnormiteter: FLT3-mutation, deletion/monosomi av kromosom 5 eller 7, MLL-genomläggning eller mer än eller lika med 3 cytogenetiska abnormiteter. Även patienter i andra eller större remission.
  • Patienter med sekundär MDS/AML.
  • Patienter kommer att anses vara kvalificerade för studien om de efter transplantationen uppnådde hematologisk (<5 % blaster) och cytogenetisk remission.
  • Patienter kommer att vara berättigade att delta i studien mellan 60-120 dagar efter transplantation.
  • Ålder: pediatrik och vuxna patienter - 1 år - 75 år.
  • Karnofsky prestationsstatus >=60 % för patienter >16 år och Lansky prestationsstatus >=60 % för patienter ≤16 år
  • Stabila blodvärden (ANC>1000/uL, Hb>8gr/dL, Plt>50 000/uL) stöds inte av transfusioner.
  • Njure: Serumkreatinin <1,5 ULN
  • Lever: <3xULN ALAT och <1,5 totalt serumbilirubin, såvida det inte finns medfödd benign hyperbilirubinemi.
  • Hjärta: Tillräcklig hjärtfunktion mätt med LVEF>50%. Om det är asymptomatiskt är ekokardiogram före transplantation adekvat. Vid symptom måste ekokardiogram upprepas.
  • Varje patient måste vara villig att delta som forskningssubjekt och måste underteckna ett informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

Patienter kommer att uteslutas från prövningen om vid tidpunkten för registreringen:

  • Aktiv okontrollerad bakteriell, svamp- eller virusinfektion.
  • Bevis på okontrollerad graft-versus-host-sjukdom.
  • Lung: nystartad hypoxi

  • Känd eller misstänkt överkänslighet mot 5'-azacitadin eller mannitol.

    • Bevis på kvarvarande sjukdom antingen genom ökat antal blaster (>5%) eller ihållande av tidigare kända cytogenetiska abnormiteter.
  • Perifer blod neutrofil chimerism: mindre än 95% donator.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: låg dos 5'-azacitidin
Detta är en enarmad fas II-studie för att utvärdera effektiviteten och bekräfta säkerheten av underhållsbehandling med 5'-azacitadin jämfört med historisk kontroll efter TCD allogen hematopoetisk stamcellstransplantation för patienter med MDS och AML som löper hög risk för återfall.
Läkemedel: låg dos 5'-azacitidin
5'-azacitadin kommer att ges i en låg dos på 32 mg/m2 S.C i 5 dagar var 28:e dag (en cykel). Dosminskning kommer att tillåtas för hematologiska och icke-hematologiska toxiciteter. Patienterna kommer att börja ta studieläkemedlet mellan dagar 60-120 efter TCD allogen hematopoetisk stamcellstransplantation och upp till ett år efter transplantation eller tills det finns en toxicitet som kräver att behandlingen avbryts. Därför kommer patienterna att få mellan 8-10 cykler. Patienter som avviker från studier av skäl som inte är relaterade till toxicitet innan de har avslutat 4 cykler kommer att ersättas. Eftersom de flesta fall av återfall inträffar tidigt efter transplantation, under det första året, är detta den lämpligaste tiden att ingripa. Behandlingen startar så snart som möjligt.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Återfallsfrekvens
Tidsram: 2 år
Återfall av MDS eller AML kommer att analyseras med avseende på typ och genetiskt ursprung för leukemicellerna. Dessa kommer att definieras av morfologiska och/eller cytogenetiska kriterier: ett ökande antal blaster i märgen över 5 %, genom närvaro av cirkulerande blaster, eller genom närvaro av blaster i något extramedullärt ställe samt närvaro av tidigare cytogenetiska abnormiteter. Andra studier som bedömer för MRD-, FACS- och FISH-analyser kommer att utvärderas men skulle inte betraktas som återfall av sjukdomen om de är positiva eftersom de är experimentella.
2 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Total överlevnad
Tidsram: 2 år
Kaplan-Meier metodik kommer att användas för att jämföra total överlevnad.
2 år
Antal deltagare utvärderade för behandlingssäkerhet
Tidsram: 2 år
Säkerheten kommer att beskrivas genom att ta upp antalet transfusioner, frekvenser av blödningar och allvarliga infektioner samt användningen av G-CSF-stöd.
2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Utredare

  • Huvudutredare: Roni Tamari, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 december 2013

Primärt slutförande (Faktisk)

27 september 2023

Avslutad studie (Faktisk)

27 september 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 november 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

21 november 2013

Första postat (Beräknad)

26 november 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 maj 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 april 2024

Senast verifierad

1 september 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 13-192

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera