Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Vedligeholdelse af lavdosis 5'-azacitidin efter T-celle-depleteret allogen stamcelletransplantation til patienter med myelodysplastisk syndrom og akut myelogen leukæmi med høj risiko for tilbagefald efter transplantation

28. september 2023 opdateret af: Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Et enkeltarms fase II-forsøg med lavdosis 5'-azacitidin efter T-celle-depleteret allogen stamcelletransplantation til patienter med myelodysplastisk syndrom og akut myelogen leukæmi med høj risiko for tilbagefald efter transplantation

Formålet med denne undersøgelse er at finde ud af, om 5'-azacitidin vil bidrage til at mindske risikoen for, at sygdommen vender tilbage efter en stamcelletransplantation hos patienter med MDS og AML. Denne undersøgelse vil også se på bivirkningerne af denne medicin.

5'-Azacitidine er et FDA godkendt lægemiddel til behandling af MDS og AML, såvel som patienter, hvis sygdom kom tilbage efter transplantation, hvor det hjalp med at gå i remission. Det er uklart, om 5'-azacitidin kan forhindre sygdommen i at komme tilbage efter transplantation. Denne undersøgelse vil hjælpe med at vise, om det at få 5'-azacitidin kort efter transplantationen kan mindske risikoen for, at din sygdom vender tilbage.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

32

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New Jersey
      • Basking Ridge, New Jersey, Forenede Stater, 07920
        • Memorial Sloan Kettering at Basking Ridge (Consent and Follow-up)
      • Middletown, New Jersey, Forenede Stater, 07748
        • Memorial Sloan Kettering Monmouth (Consent and Follow-Up)
      • Montvale, New Jersey, Forenede Stater, 07645
        • Memorial Sloan Kettering Bergen (Consent and Follow-Up)
    • New York
      • Commack, New York, Forenede Stater, 11725
        • Memorial Sloan Kettering Commack (Consent and Follow-Up)
      • Harrison, New York, Forenede Stater, 10604
        • Memorial Sloan Kettering Westchester (Consent and Follow-Up)
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • Rockville Centre, New York, Forenede Stater
        • Memorial Sloan Kettering Nassau (Consent and Follow-up)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 75 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Patienter, der har gennemgået T-celle-depleteret allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation på MSKCC for:

  • De novo myelodysplastiske syndromer (MDS): IPSS-1 med dårlig risiko cytogenetik eller højere IPSS.
  • Akut myelogen leukæmi (AML) i første remission, der krævede mere end 1 behandlingscyklus for at opnå remission eller med følgende cytogenetiske abnormiteter: FLT3-mutation, deletion/monosomi af kromosom 5 eller 7, MLL-genomlejring eller mere end eller lig med 3 cytogenetiske abnormiteter. Også patienter i anden eller større remission.
  • Patienter med sekundær MDS/AML.
  • Patienter vil blive betragtet som kvalificerede til undersøgelsen, hvis de efter transplantation opnåede hæmatologisk (<5 % blaster) og cytogenetisk remission.
  • Patienter vil være berettiget til at deltage i undersøgelsen mellem 60-120 dage efter transplantation.
  • Alder: pædiatriske og voksne patienter - 1 år-75 år.
  • Karnofsky præstationsstatus >=60 % for patienter >16 år og Lansky præstationsstatus >=60 % for patienter ≤16 år
  • Stabile blodtal (ANC>1000/uL, Hb>8gr/dL, Plt>50.000/uL) understøttes ikke af transfusioner.
  • Nyre: Serumkreatinin <1,5 ULN
  • Hepatisk: <3xULN ALT og <1,5 total serumbilirubin, medmindre der er medfødt benign hyperbilirubinæmi.
  • Hjerte: Tilstrækkelig hjertefunktion målt ved LVEF>50%. Hvis det er asymptomatisk, er ekkokardiogram før transplantation tilstrækkeligt. Hvis symptomatisk, skal ekkokardiogram gentages.
  • Hver patient skal være villig til at deltage som forskningssubjekt og skal underskrive en informeret samtykkeerklæring.

Ekskluderingskriterier:

Patienter vil blive udelukket fra forsøget, hvis på tidspunktet for tilmelding:

  • Aktiv ukontrolleret bakteriel, svampe- eller virusinfektion.
  • Bevis på ukontrolleret graft-versus-host-sygdom.
  • Pulmonal: nyopstået hypoxi

  • Kendt eller mistænkt overfølsomhed over for 5'-azacitadin eller mannitol.

    • Bevis på resterende sygdom enten ved øget blastantal (>5%) eller persistens af tidligere kendte cytogenetiske abnormiteter.
  • Perifer blod neutrofil kimærisme: mindre end 95 % donor.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: lav dosis 5'-azacitidin
Dette er et enkeltarms fase II-forsøg for at vurdere effektiviteten og bekræfte sikkerheden af ​​vedligeholdelsesbehandling med 5'-azacitadin sammenlignet med historisk kontrol efter TCD allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation for patienter med MDS og AML, som har høj risiko for tilbagefald.
Medicin: lav dosis 5'-azacitidin
5'-azacitadin vil blive givet i en lav dosis på 32mg/m2 S.C i 5 dage hver 28. dag (en cyklus). Dosisdeeskalering vil være tilladt for hæmatologiske og ikke-hæmatologiske toksiciteter. Patienter vil begynde at tage studielægemidlet mellem dag 60-120 efter TCD allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation og op til et år efter transplantation, eller indtil der er en toksicitet, der kræver ophør af behandlingen. Derfor vil patienterne få mellem 8-10 cyklusser. Patienter, der ikke er i studiet af årsager, der ikke er relateret til toksicitet, før de har afsluttet 4 cyklusser, vil blive erstattet Da de fleste tilfælde af tilbagefald opstår tidligt efter transplantation, i det første år, er dette det mest passende tidspunkt at gribe ind. Behandlingen starter hurtigst muligt.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
tilbagefaldsfrekvens
Tidsramme: 2 år
Tilbagefald af MDS eller AML vil blive analyseret med hensyn til type og genetisk oprindelse af leukæmicellerne. Disse vil blive defineret af morfologiske og/eller cytogenetiske kriterier: et stigende antal blaster i marven over 5 %, ved tilstedeværelse af cirkulerende blaster eller ved tilstedeværelse af blaster i et hvilket som helst ekstramedullært sted samt tilstedeværelse af tidligere cytogenetiske abnormiteter. Andre undersøgelser, der vurderer for MRD-, FACS- og FISH-assays, vil blive evalueret, men vil ikke blive betragtet som sygdomstilbagefald, hvis de er positive, da de er eksperimentelle.
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
samlet overlevelse
Tidsramme: 2 år
Kaplan-Meier metodologi vil blive brugt til at sammenligne den samlede overlevelse.
2 år
sikkerhed
Tidsramme: 2 år
Sikkerheden vil blive beskrevet ved at tabulere antallet af transfusioner, hyppigheden af ​​blødninger og alvorlige infektioner samt brugen af ​​G-CSF-støtte.
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Roni Tamari, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

27. september 2023

Studieafslutning (Faktiske)

27. september 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. november 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. november 2013

Først opslået (Anslået)

26. november 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. september 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. september 2023

Sidst verificeret

1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 13-192

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myelodysplastiske syndromer (MDS)

Kliniske forsøg med lav dosis 5'-azacitidin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mauritania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner