Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Udržovací nízká dávka 5'-azacitidinu po alogenní transplantaci kmenových buněk po vyčerpání T buněk pro pacienty s myelodysplastickým syndromem a akutní myeloidní leukémií s vysokým rizikem potransplantačního relapsu

25. dubna 2024 aktualizováno: Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Jednoramenná studie fáze II s udržovací nízkou dávkou 5'-azacitidinu po alogenní transplantaci kmenových buněk po vyčerpání T buněk pro pacienty s myelodysplastickým syndromem a akutní myeloidní leukémií s vysokým rizikem potransplantačního relapsu

Účelem této studie je zjistit, zda 5'-azacitidin pomůže snížit riziko návratu onemocnění po transplantaci kmenových buněk u pacientů s MDS a AML. Tato studie bude také zkoumat vedlejší účinky tohoto léku.

5'-Azacitidin je lék schválený FDA pro léčbu MDS a AML, stejně jako pacientů, jejichž onemocnění se vrátilo po transplantaci, kde pomohl přejít do remise. Není jasné, zda 5'-azacitidin může zabránit návratu onemocnění po transplantaci. Tato studie pomůže ukázat, zda příjem 5'-azacitidinu brzy po transplantaci může snížit riziko návratu vaší nemoci.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

32

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New Jersey
      • Basking Ridge, New Jersey, Spojené státy, 07920
        • Memorial Sloan Kettering at Basking Ridge (Consent and Follow-up)
      • Middletown, New Jersey, Spojené státy, 07748
        • Memorial Sloan Kettering Monmouth (Consent and Follow-up)
      • Montvale, New Jersey, Spojené státy, 07645
        • Memorial Sloan Kettering Bergen (Consent and Follow-up)
    • New York
      • Commack, New York, Spojené státy, 11725
        • Memorial Sloan Kettering Commack (Consent and Follow-up)
      • Harrison, New York, Spojené státy, 10604
        • Memorial Sloan Kettering Westchester (Consent and Follow-up)
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • Rockville Centre, New York, Spojené státy
        • Memorial Sloan Kettering Nassau (Consent and Follow-up)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 75 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Pacienti, kteří podstoupili alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk s deplecí T buněk v MSKCC pro:

  • De novo myelodysplastické syndromy (MDS): IPSS-1 s nízkou rizikovou cytogenetikou nebo vyšším IPSS.
  • Akutní myeloidní leukémie (AML) v první remisi, která vyžadovala více než 1 cyklus léčby k dosažení remise, nebo s následujícími cytogenetickými abnormalitami: mutace FLT3, delece/monozomie chromozomu 5 nebo 7, přeuspořádání genu MLL nebo více nebo rovno 3 cytogenetické abnormality. Také pacienti ve druhé nebo větší remisi.
  • Pacienti se sekundárním MDS/AML.
  • Pacienti budou považováni za způsobilé pro studii, pokud po transplantaci dosáhli hematologické (<5 % blastů) a cytogenetické remise.
  • Pacienti budou způsobilí pro vstup do studie mezi 60-120 dny po transplantaci.
  • Věk: pediatričtí a dospělí pacienti - 1 rok-75 let.
  • Karnofského výkonnostní stav >=60 % pro pacienty >16 let a Lansky výkonnostní stav >=60 % pro pacienty ≤16let
  • Stabilní krevní obraz (ANC>1000/ul, Hb>8gr/dl, Plt>50 000/ul) není podporován transfuzí.
  • Renální: Sérový kreatinin <1,5 ULN
  • Jaterní: <3xULN ALT a <1,5 celkového sérového bilirubinu, pokud není přítomna vrozená benigní hyperbilirubinémie.
  • Srdce: Adekvátní srdeční funkce měřená LVEF > 50 %. Pokud je asymptomatický, postačuje předtransplantační echokardiogram. V případě symptomů je třeba echokardiogram opakovat.
  • Každý pacient musí být ochoten zúčastnit se jako subjekt výzkumu a musí podepsat informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

Pacienti budou ze studie vyloučeni, pokud v době registrace:

  • Aktivní nekontrolovaná bakteriální, plísňová nebo virová infekce.
  • Důkaz nekontrolované reakce štěpu proti hostiteli.
  • Plicní: nově vzniklá hypoxie

  • Známá nebo suspektní hypersenzitivita na 5'-azacitadin nebo mannitol.

    • Důkaz reziduálního onemocnění buď zvýšeným počtem blastů (>5 %) nebo přetrváváním předchozích známých cytogenetických abnormalit.
  • Chimérismus neutrofilů periferní krve: méně než 95% dárce.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: nízká dávka 5'-azacitidinu
Toto je jednoramenná studie fáze II k posouzení účinnosti a potvrzení bezpečnosti udržovací terapie 5'-azacitadinem ve srovnání s historickou kontrolou po TCD alogenní transplantaci krvetvorných buněk u pacientů s MDS a AML, kteří mají vysoké riziko relapsu.
Lék: nízká dávka 5'-azacitidinu
5'-azacitadin bude podáván v nízké dávce 32 mg/m2 subkutánně po dobu 5 dnů každých 28 dnů (cyklus). Deeskalace dávky bude povolena pro hematologické a nehematologické toxicity. Pacienti začnou užívat studovaný lék mezi dny 60-120 po TCD alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk a až rok po transplantaci nebo dokud se neobjeví toxicita, která vyžaduje ukončení terapie. Proto pacienti dostanou mezi 8-10 cykly. Pacienti, kteří odejdou ze studie z důvodů nesouvisejících s toxicitou před dokončením 4 cyklů, budou nahrazeni. Protože většina případů relapsu nastává časně po transplantaci, v prvním roce, je to nejvhodnější doba k intervenci. Léčba bude zahájena co nejdříve.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra relapsů
Časové okno: 2 roky
Relaps MDS nebo AML bude analyzován z hlediska typu a genetického původu leukemických buněk. Ty budou definovány morfologickými a/nebo cytogenetickými kritérii: rostoucím počtem blastů ve dřeni nad 5 %, přítomností cirkulujících blastů nebo přítomností blastů v jakémkoli extramedulárním místě a také přítomností předchozích cytogenetických abnormalit. Ostatní studie hodnotící testy MRD, FACS a FISH budou hodnoceny, ale nebudou považovány za relaps onemocnění, pokud jsou pozitivní, protože jsou experimentální.
2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové přežití
Časové okno: 2 roky
Pro srovnání celkového přežití bude použita Kaplan-Meierova metodika.
2 roky
Počet účastníků hodnocených z hlediska bezpečnosti léčby
Časové okno: 2 roky
Bezpečnost bude popsána pomocí tabulky počtu transfuzí, frekvence krvácení a závažných infekcí a použití podpory G-CSF.
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Roni Tamari, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2013

Primární dokončení (Aktuální)

27. září 2023

Dokončení studie (Aktuální)

27. září 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. listopadu 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. listopadu 2013

První zveřejněno (Odhadovaný)

26. listopadu 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. května 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. září 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 13-192

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myelodysplastické syndromy (MDS)

Klinické studie na nízká dávka 5'-azacitidinu

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Denmark

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit