Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderhoud Lage dosis 5'-Azacitidine Post-T-celverarmde allogene stamceltransplantatie voor patiënten met myelodysplastisch syndroom en acute myeloïde leukemie met hoog risico op terugval na transplantatie

25 april 2024 bijgewerkt door: Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Een Fase II-onderzoek met één arm naar lage dosis 5'-Azacitidine Post-T-celverarmde allogene stamceltransplantatie voor patiënten met myelodysplastisch syndroom en acute myelogene leukemie met een hoog risico op terugval na transplantatie

Het doel van deze studie is om te leren of 5'-Azacitidine zal helpen om het risico te verlagen dat de ziekte terugkeert na een stamceltransplantatie bij patiënten met MDS en AML. In deze studie wordt ook gekeken naar de bijwerkingen van dit geneesmiddel.

5'-Azacitidine is een door de FDA goedgekeurd medicijn voor de behandeling van MDS en AML, evenals voor patiënten bij wie de ziekte terugkwam na transplantatie, waar het hielp om in remissie te komen. Het is onduidelijk of 5'-Azacitidine kan voorkomen dat de ziekte terugkeert na transplantatie. Deze studie zal helpen aantonen of het krijgen van 5'-Azacitidine kort na de transplantatie het risico kan verlagen dat uw ziekte terugkeert.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

32

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • New Jersey
      • Basking Ridge, New Jersey, Verenigde Staten, 07920
        • Memorial Sloan Kettering at Basking Ridge (Consent and Follow-up)
      • Middletown, New Jersey, Verenigde Staten, 07748
        • Memorial Sloan Kettering Monmouth (Consent and Follow-Up)
      • Montvale, New Jersey, Verenigde Staten, 07645
        • Memorial Sloan Kettering Bergen (Consent and Follow-Up)
    • New York
      • Commack, New York, Verenigde Staten, 11725
        • Memorial Sloan Kettering Commack (Consent and Follow-Up)
      • Harrison, New York, Verenigde Staten, 10604
        • Memorial Sloan Kettering Westchester (Consent and Follow-Up)
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • Rockville Centre, New York, Verenigde Staten
        • Memorial Sloan Kettering Nassau (Consent and Follow-up)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 75 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Patiënten die bij MSKCC een allogene hematopoëtische stamceltransplantatie met T-cellen hebben ondergaan voor:

  • De novo myelodysplastische syndromen (MDS): IPSS-1 met slechte risicocytogenetica of hogere IPSS.
  • Acute myeloïde leukemie (AML) in eerste remissie waarvoor meer dan 1 behandelingscyclus nodig was om remissie te bereiken of met de volgende cytogenetische afwijkingen: FLT3-mutatie, deletie/monosomie van chromosoom 5 of 7, MLL-genherschikking, of meer dan of gelijk aan 3 afwijkingen in de cytogenetica. Ook patiënten in tweede of grotere remissie.
  • Patiënten met secundaire MDS/AML.
  • Patiënten komen in aanmerking voor de studie als ze na transplantatie hematologische (<5% blasten) en cytogenetische remissie hebben bereikt.
  • Patiënten komen in aanmerking voor deelname aan de studie tussen 60-120 dagen na de transplantatie.
  • Leeftijd: kindergeneeskunde en volwassen patiënten - 1 jaar oud - 75 jaar oud.
  • Karnofsky prestatiestatus >=60% voor patiënten >16 jaar en Lansky prestatiestatus >=60% voor patiënten ≤16 jaar
  • Stabiel bloedbeeld (ANC>1000/uL, Hb>8gr/dL, Plt>50.000/uL) niet ondersteund door transfusies.
  • Nier: serumcreatinine <1,5 ULN
  • Lever: <3xULN ALAT en <1,5 totaal serumbilirubine, tenzij er sprake is van congenitale goedaardige hyperbilirubinemie.
  • Cardiaal: Adequate hartfunctie gemeten door LVEF>50%. Indien asymptomatisch, is pretransplantatie echocardiogram voldoende. Indien symptomatisch, echocardiogram moet worden herhaald.
  • Elke patiënt moet bereid zijn om als proefpersoon deel te nemen en moet een formulier voor geïnformeerde toestemming ondertekenen.

Uitsluitingscriteria:

Patiënten worden uitgesloten van deelname aan het onderzoek als op het moment van inschrijving:

  • Actieve ongecontroleerde bacteriële, schimmel- of virale infectie.
  • Bewijs van ongecontroleerde graft-versus-host-ziekte.
  • Pulmonair: nieuw begin van hypoxie

  • Bekende of vermoede overgevoeligheid voor 5'-azacitadine of mannitol.

    • Bewijs van residuele ziekte ofwel door verhoogd aantal blasten (>5%) of persistentie van eerder bekende cytogenetische afwijkingen.
  • Chimerisme van perifere bloedneutrofielen: minder dan 95% donor.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: lage dosis 5'-azacitidine
Dit is een fase II-onderzoek met één arm om de werkzaamheid te beoordelen en de veiligheid van onderhoudstherapie met 5'-azacitadine te bevestigen in vergelijking met de historische controle na TCD allogene hematopoëtische stamceltransplantatie voor patiënten met MDS en AML die een hoog risico op terugval lopen.
Geneesmiddel: lage dosis 5'-azacitidine
5'-azacitadine wordt gegeven in een lage dosis van 32 mg/m2 s.c. gedurende 5 dagen om de 28 dagen (een cyclus). De-escalatie van de dosis is toegestaan ​​voor hematologische en niet-hematologische toxiciteiten. Patiënten zullen beginnen met het innemen van het onderzoeksgeneesmiddel tussen dagen 60-120 na TCD allogene hematopoëtische stamceltransplantatie en tot een jaar na transplantatie of totdat er een toxiciteit is die stopzetting van de therapie vereist. Daarom krijgen patiënten tussen de 8-10 cycli. Patiënten die de studie verlaten om redenen die geen verband houden met toxiciteit voordat ze 4 cycli hebben voltooid, zullen worden vervangen. Aangezien de meeste gevallen van terugval vroeg na de transplantatie optreden, in het eerste jaar, is dit het meest geschikte moment om in te grijpen. De behandeling zal zo snel mogelijk starten.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Terugvalpercentage
Tijdsspanne: 2 jaar
Terugval van MDS of AML zal worden geanalyseerd op type en genetische oorsprong van de leukemische cellen. Deze zullen worden gedefinieerd aan de hand van morfologische en/of cytogenetische criteria: een toenemend aantal blasten in het beenmerg van meer dan 5%, door de aanwezigheid van circulerende blasten, of door de aanwezigheid van blasten op een extramedullaire plaats, evenals de aanwezigheid van eerdere cytogenetische afwijkingen. Andere onderzoeken naar MRD-, FACS- en FISH-tests zullen worden geëvalueerd, maar zullen niet als terugval van de ziekte worden beschouwd als ze positief zijn, aangezien ze experimenteel zijn.
2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Algemeen overleven
Tijdsspanne: 2 jaar
De Kaplan-Meier-methodologie zal worden gebruikt om de algehele overleving te vergelijken.
2 jaar
Aantal deelnemers geëvalueerd op behandelingsveiligheid
Tijdsspanne: 2 jaar
De veiligheid zal worden beschreven door het aantal transfusies, de frequentie van bloedingen en ernstige infecties, en het gebruik van G-CSF-ondersteuning in tabelvorm op te nemen.
2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Roni Tamari, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 december 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

27 september 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

27 september 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 november 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 november 2013

Eerst geplaatst (Geschat)

26 november 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 mei 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 april 2024

Laatst geverifieerd

1 september 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 13-192

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren