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Manutenção Baixa Dose de 5'-Azacitidina Pós Transplante de Células-Tronco Alogênicas com Depleção de Células T para Pacientes com Síndrome Mielodisplásica e Leucemia Mielóide Aguda com Alto Risco de Recaída Pós-Transplante

25 de abril de 2024 atualizado por: Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Um estudo de Fase II de braço único de manutenção com baixa dose de 5'-Azacitidina pós-transplante de células-tronco alogênicas com depleção de células T para pacientes com síndrome mielodisplásica e leucemia mielóide aguda com alto risco de recidiva pós-transplante

O objetivo deste estudo é saber se a 5'-Azacitidina ajudará a diminuir o risco de recidiva da doença após um transplante de células-tronco em pacientes com SMD e LMA. Este estudo também analisará os efeitos colaterais deste medicamento.

A 5'-Azacitidina é um medicamento aprovado pela FDA para o tratamento de MDS e AML, bem como para pacientes cuja doença voltou após o transplante, onde ajudou a entrar em remissão. Não está claro se a 5'-Azacitidina pode impedir que a doença volte após o transplante. Este estudo ajudará a mostrar se receber 5'-Azacitidina logo após o transplante pode diminuir o risco de sua doença voltar.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

32

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • New Jersey
      • Basking Ridge, New Jersey, Estados Unidos, 07920
        • Memorial Sloan Kettering at Basking Ridge (Consent and Follow-up)
      • Middletown, New Jersey, Estados Unidos, 07748
        • Memorial Sloan Kettering Monmouth (Consent and Follow-Up)
      • Montvale, New Jersey, Estados Unidos, 07645
        • Memorial Sloan Kettering Bergen (Consent and Follow-Up)
    • New York
      • Commack, New York, Estados Unidos, 11725
        • Memorial Sloan Kettering Commack (Consent and Follow-Up)
      • Harrison, New York, Estados Unidos, 10604
        • Memorial Sloan Kettering Westchester (Consent and Follow-Up)
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • Rockville Centre, New York, Estados Unidos
        • Memorial Sloan Kettering Nassau (Consent and Follow-up)

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 75 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

Pacientes que foram submetidos a transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas com depleção de células T no MSKCC para:

  • Síndromes mielodisplásicas (MDS) de novo: IPSS-1 com citogenética de baixo risco ou IPSS superior.
  • Leucemia mielóide aguda (LMA) em primeira remissão que exigiu mais de 1 ciclo de tratamento para atingir a remissão ou com as seguintes anormalidades citogenéticas: mutação FLT3, deleção/monossomia do cromossomo 5 ou 7, rearranjo do gene MLL ou maior ou igual a 3 anormalidades citogenéticas. Também pacientes em segunda ou maior remissão.
  • Pacientes com SMD/AML Secundário.
  • Os pacientes serão considerados elegíveis para o estudo se, após o transplante, obtiverem remissão hematológica (<5% de blastos) e citogenética.
  • Os pacientes serão elegíveis para entrar no estudo entre 60-120 dias após o transplante.
  • Idade: pacientes pediátricos e adultos - 1 ano - 75 anos.
  • Performance status de Karnofsky >=60% para pacientes >16 anos e performance status de Lansky >=60% para pacientes ≤16yo
  • Hemogramas estáveis ​​(ANC>1000/uL, Hb>8gr/dL, Plt>50.000/uL) não suportados por transfusões.
  • Renal: Creatinina sérica <1,5 LSN
  • Hepático: <3xULN ALT e <1,5 bilirrubina sérica total, a menos que haja hiperbilirrubinemia benigna congênita.
  • Cardíaco: Função cardíaca adequada medida por FEVE>50%. Se assintomático, o ecocardiograma pré-transplante é adequado. Se sintomático, o ecocardiograma precisa ser repetido.
  • Cada paciente deve estar disposto a participar como sujeito de pesquisa e deve assinar um termo de consentimento informado.

Critério de exclusão:

Os pacientes serão excluídos do estudo se, no momento da inscrição:

  • Infecção bacteriana, fúngica ou viral ativa e descontrolada.
  • Evidência de doença do enxerto contra o hospedeiro descontrolada.
  • Pulmonar: hipóxia de início recente

  • Hipersensibilidade conhecida ou suspeita a 5'-azacitadina ou manitol.

    • Evidência de doença residual por contagem aumentada de blastos (>5%) ou persistência de anormalidades citogenéticas conhecidas anteriores.
  • Quimerismo de neutrófilos no sangue periférico: menos de 95% de doadores.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: dose baixa de 5'-azacitidina
Este é um estudo de fase II de braço único para avaliar a eficácia e confirmar a segurança da terapia de manutenção com 5'-azacitadina em comparação com o controle histórico após transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas TCD para pacientes com SMD e LMA que apresentam alto risco de recaída.
Medicamento: dose baixa de 5'-azacitidina
A 5'-azacitadina será administrada em uma dose baixa de 32mg/m2 S.C por 5 dias a cada 28 dias (um ciclo). O descalonamento da dose será permitido para toxicidades hematológicas e não hematológicas. Os pacientes começarão a tomar o medicamento do estudo entre os dias 60-120 após o transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas TCD e até um ano após o transplante ou até que haja uma toxicidade que exija a interrupção da terapia. Portanto, os pacientes terão entre 8 e 10 ciclos. Os pacientes que saem do estudo por motivos não relacionados a toxicidade antes de completar 4 ciclos serão substituídos. Uma vez que a maioria dos casos de recidiva ocorre logo após o transplante, no primeiro ano, este é o momento mais apropriado para intervir. O tratamento começará o mais rápido possível.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de recaída
Prazo: 2 anos
A recidiva de SMD ou LMA será analisada quanto ao tipo e origem genética das células leucêmicas. Estes serão definidos por critérios morfológicos e/ou citogenéticos: número crescente de blastos na medula superior a 5%, pela presença de blastos circulantes, ou pela presença de blastos em qualquer sítio extramedular, bem como presença de anormalidades citogenéticas prévias. Outros estudos que avaliarão os ensaios MRD, FACS e FISH serão avaliados, mas não serão considerados recidiva da doença se forem positivos, uma vez que são experimentais.
2 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sobrevivência geral
Prazo: 2 anos
A metodologia Kaplan-Meier será usada para comparar a sobrevida global.
2 anos
Número de participantes avaliados quanto à segurança do tratamento
Prazo: 2 anos
A segurança será descrita tabulando o número de transfusões, frequências de sangramento e infecções graves e uso de suporte G-CSF.
2 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Investigadores

  • Investigador principal: Roni Tamari, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de dezembro de 2013

Conclusão Primária (Real)

27 de setembro de 2023

Conclusão do estudo (Real)

27 de setembro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de novembro de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

21 de novembro de 2013

Primeira postagem (Estimado)

26 de novembro de 2013

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

22 de maio de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

25 de abril de 2024

Última verificação

1 de setembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 13-192

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