不同剂量抗胸腺细胞球蛋白治疗儿童重度再生障碍性贫血
2013年12月2日 更新者：Xiaofan Zhu、Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
2.5或3.75mg/kg不同剂量抗胸腺细胞球蛋白治疗儿童重度再生障碍性贫血
严重获得性再生障碍性贫血 (SAA) 是一种危及生命的疾病，其特征是全血细胞减少和骨髓发育不全。
抗胸腺细胞球蛋白 (ATG) 和环孢菌素的免疫抑制治疗仍然是标准方案，有 70% 或更高的反应率和出色的总体生存率。
但目前尚无临床试验说明不同剂量ATG的反应和完全缓解率，目前尚无SAA患儿的数据报道。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (预期的)
100
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Tianjin
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Tianjin、Tianjin、中国、300020
- 招聘中
- Department of Pediatrics, Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
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接触：
- Xiaofan Zhu, MD
- 电话号码：+86 22 23909001
- 邮箱：zhuxiaof@yahoo.com.cn
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 至 18年 (成人、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 儿童获得性重症再生障碍性贫血（SAA）的临床诊断
排除标准：
- 无儿童获得性重度再生障碍性贫血（SAA）的临床诊断
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：高剂量ATG，低剂量ATG
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药物ATG：2.5mg/kg/d或3.75mg/kg/d，连续5天；药物环孢素A（CSA）：3-10mg/kg/d，调整剂量以维持药物水平在150-300ng/ml之间；药物强的松：1mg/kg/d，自ATG首剂起d1-21；药物 粒细胞集落刺激因子（G-CSF）：5ug/kg/d，直至中性粒细胞绝对计数（ANC）>1×109/L。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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不同剂量ATG治疗儿童重度再生障碍性贫血的缓解率和完全缓解率
大体时间：1年
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完全缓解 (CR) 定义为根据年龄调整后的血红蛋白达到正常水平、血小板计数 >100×109/L 和 ANC >1.5×109/L。
部分反应 (PR) 定义为不依赖输血、网织红细胞计数 >30×109/L、血小板计数 >20×109/L 和 ANC >0.5×109/L 高于基线。
输血需求持续存在或死亡是无反应 (NR) 的证据。
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1年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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不同剂量ATG治疗小儿重度再生障碍性贫血的复发率
大体时间：4-10岁
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复发定义为再次输血依赖；或进展为阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）/急性髓性白血病/骨髓增生异常综合征（MDS）；或 CSA 依赖
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4-10岁
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2010年12月1日
初级完成 (预期的)
2013年12月1日
研究完成 (预期的)
2015年11月1日
研究注册日期
首次提交
2012年3月1日
首先提交符合 QC 标准的
2013年11月27日
首次发布 (估计)
2013年11月28日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2013年12月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2013年12月2日
最后验证
2013年12月1日
更多信息
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