Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Forskellige doser af anti-thymocyt globin til behandling af børns svær aplastisk anæmi

2. december 2013 opdateret af: Xiaofan Zhu, Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Forskellige doser af anti-thymocyt globin med 2,5 eller 3,75 mg/kg til behandling af svær aplastisk anæmi hos børn

Svær erhvervet aplastisk anæmi (SAA) er en livstruende sygdom karakteriseret ved pancytopeni og hypoplastisk knoglemarv. Immunsuppressiv behandling med antithymocytglobulin (ATG) og cyclosporin forbliver standardregimet med responsrater på 70 % eller mere og fremragende samlet overlevelse. Der er dog ingen kliniske forsøg til at illustrere responsen og den fuldstændige remissionsrate med forskellige doser af ATG. Og der er ingen data rapporteret om børn med SAA indtil videre.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

100

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
        • Rekruttering
        • Department of Pediatrics, Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 18 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • klinisk diagnose af erhvervet svær aplastisk anæmi (SAA) i barndommen

Ekskluderingskriterier:

  • klinisk diagnose af ingen barndomserhvervet svær aplastisk anæmi (SAA)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: høj dosis ATG, lav dosis ATG
Medicin: ATG
Lægemiddel-ATG: 2,5 mg/kg/d eller 3,75 mg/kg/d i 5 dage; Lægemiddel Cyclosporin A (CSA):3-10mg/kg/d, Juster dosis for at opretholde lægemiddelniveauer mellem 150 og 300ng/ml; Lægemiddelprednison:1mg/kg/d,d1-21 fra den første dosis af ATG; Lægemiddelgranulocytkolonistimulerende faktor (G-CSF):5ug/kg/d indtil absolut neutrofiltal (ANC) >1×109/L.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
respons og fuldstændig remissionshastighed med forskellige doser af ATG til behandling af børns svær aplastisk anæmi
Tidsramme: 1 år
Komplet respons (CR) blev defineret som at opnå normale niveauer af hæmoglobin justeret for alder, blodpladetal >100×109/L og ANC>1,5×109/L. Partiel respons (PR) blev defineret som transfusionsuafhængighed, retikulocyttal >30×109/L, blodpladetal >20×109/L og ANC >0,5×109/L over baseline. Vedvarende transfusionsbehov eller død var tegn på ingen respons (NR).
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
tilbagefaldsraten med forskellige doser af ATG til behandling af børns svær aplastisk anæmi
Tidsramme: 4-10 år
tilbagefald blev defineret som transfusionsafhængighed igen; eller udviklet sig til paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)/akut myeloid leukæmi/myelodysplasisyndrom (MDS); eller CSA-afhængighed
4-10 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2010

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

1. december 2013

Studieafslutning (FORVENTET)

1. november 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. marts 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. november 2013

Først opslået (SKØN)

28. november 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

3. december 2013

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. december 2013

Sidst verificeret

1. december 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Xzhu

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med ATG

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Slovenia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner