Verschillende doses anti-thymocytglobine om ernstige aplastische anemie bij kinderen te behandelen
2 december 2013 bijgewerkt door: Xiaofan Zhu, Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
Verschillende doses anti-thymocytglobine met 2,5 of 3,75 mg/kg om ernstige aplastische anemie bij kinderen te behandelen
Ernstige verworven aplastische anemie (SAA) is een levensbedreigende ziekte die wordt gekenmerkt door pancytopenie en hypoplastisch beenmerg.
Immunosuppressieve behandeling met antithymocytenglobuline (ATG) en ciclosporine blijft het standaardregime met responspercentages van 70% of meer en uitstekende algehele overleving.
Er zijn echter geen klinische onderzoeken om de respons en het percentage volledige remissie met verschillende doses ATG te illustreren. En er zijn tot nu toe geen gegevens gerapporteerd over kinderen met SAA.
Studie Overzicht
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Verwacht)
100
Fase
- Fase 4
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, China, 300020
- Werving
- Department of Pediatrics, Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
-
Contact:
- Xiaofan Zhu, MD
- Telefoonnummer: +86 22 23909001
- E-mail: zhuxiaof@yahoo.com.cn
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
1 jaar tot 18 jaar (VOLWASSEN, KIND)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- klinische diagnose van op kinderleeftijd verworven ernstige aplastische anemie (SAA)
Uitsluitingscriteria:
- klinische diagnose van geen in de kindertijd opgelopen ernstige aplastische anemie (SAA)
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: GERANDOMISEERD
- Interventioneel model: SINGLE_GROUP
- Masker: GEEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
EXPERIMENTEEL: hoge dosis ATG, lage dosis ATG
|
Geneesmiddel ATG: 2,5 mg/kg/d of 3,75 mg/kg/d gedurende 5 dagen; Geneesmiddel Cyclosporine A (CSA): 3-10 mg/kg/d, pas de dosis aan om het geneesmiddelniveau tussen 150 en 300 ng/ml te houden; Geneesmiddel prednison: 1mg/kg/d,d1-21 vanaf de eerste dosering ATG; Geneesmiddel Granulocyt-koloniestimulerende factor (G-CSF): 5 ug/kg/dag tot absoluut aantal neutrofielen (ANC) >1×109/L.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
de respons en het percentage volledige remissie met verschillende doses ATG om ernstige aplastische anemie bij kinderen te behandelen
Tijdsspanne: 1 jaar
|
Volledige respons (CR) werd gedefinieerd als het bereiken van normale niveaus van hemoglobine gecorrigeerd voor leeftijd, aantal bloedplaatjes >100×109/L en ANC>1,5×109/L.
Gedeeltelijke respons (PR) werd gedefinieerd als onafhankelijkheid van transfusie, reticulocytentelling >30×109/L, bloedplaatjestelling >20×109/L en ANC >0,5×109/L boven de basislijn.
Aanhoudende transfusievereiste of overlijden was bewijs van geen respons (NR).
|
1 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
het terugvalpercentage met verschillende doses ATG om ernstige aplastische anemie bij kinderen te behandelen
Tijdsspanne: 4-10 jaar
|
terugval werd weer gedefinieerd als transfusieafhankelijkheid; of gevorderd tot paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) /acute myeloïde leukemie/myelodysplasiesyndroom (MDS); of CSA-afhankelijkheid
|
4-10 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 december 2010
Primaire voltooiing (VERWACHT)
1 december 2013
Studie voltooiing (VERWACHT)
1 november 2015
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
1 maart 2012
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
27 november 2013
Eerst geplaatst (SCHATTING)
28 november 2013
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (SCHATTING)
3 december 2013
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
2 december 2013
Laatst geverifieerd
1 december 2013
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- Xzhu
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .