Különböző dózisú anti-timocita globin a gyermekek súlyos aplasztikus anémiájának kezelésére
2013. december 2. frissítette: Xiaofan Zhu, Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
Különböző dózisú anti-timocita globin 2,5 vagy 3,75 mg/kg-mal a gyermekek súlyos aplasztikus anémiájának kezelésére
A súlyos szerzett aplasztikus anémia (SAA) egy életveszélyes betegség, amelyet pancytopenia és hypoplasiás csontvelő jellemez.
Az antitimocita globulinnal (ATG) és ciklosporinnal végzett immunszuppresszív kezelés továbbra is a standard kezelési rend marad 70%-os vagy nagyobb válaszaránnyal és kiváló általános túléléssel.
Nincsenek azonban olyan klinikai vizsgálatok, amelyek szemléltetnék a választ és a teljes remisszió arányát különböző dózisú ATG-vel. SAA-ban szenvedő gyermekekről pedig eddig nem számoltak be adatok.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Várható)
100
Fázis
- 4. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Kína, 300020
- Toborzás
- Department of Pediatrics, Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
-
Kapcsolatba lépni:
- Xiaofan Zhu, MD
- Telefonszám: +86 22 23909001
- E-mail: zhuxiaof@yahoo.com.cn
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
1 év (FELNŐTT, GYERMEK)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- gyermekkorban szerzett súlyos aplasztikus anémia (SAA) klinikai diagnózisa
Kizárási kritériumok:
- nem gyermekkorban szerzett súlyos aplasztikus anémia (SAA) klinikai diagnózisa
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
- Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: nagy dózisú ATG, alacsony dózisú ATG
|
Gyógyszer ATG: 2,5 mg/kg/nap vagy 3,75 mg/kg/nap 5 napig; Gyógyszer Ciklosporin A (CSA): 3-10 mg/kg/nap , Állítsa be az adagot, hogy a gyógyszerszint 150 és 300 ng/ml között maradjon; Prednizon gyógyszer: 1 mg/kg/nap, 1-21 nap az ATG első adagjától számítva; Gyógyszer granulocita telep-stimuláló faktor (G-CSF): 5 ug/kg/nap, amíg az abszolút neutrofilszám (ANC) >1×109/l.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
a válasz és a teljes remisszió aránya különböző dózisú ATG-vel a gyermekek súlyos aplasztikus anémia kezelésére
Időkeret: 1 év
|
A teljes választ (CR) úgy határoztuk meg, mint az életkorhoz igazított normál hemoglobinszint elérése, a vérlemezkeszám >100×109/l és az ANC>1,5×109/l.
A részleges választ (PR) a transzfúziós függetlenség, a retikulocitaszám >30×109/l, a vérlemezkeszám >20×109/l és az ANC >0,5×109/l a kiindulási érték felett határoztuk meg.
A transzfúziós igény fennmaradása vagy a halál a válasz hiányának bizonyítéka volt (NR).
|
1 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
a relapszusok aránya különböző dózisú ATG-vel a gyermekek súlyos aplasztikus anémia kezelésére
Időkeret: 4-10 év
|
a visszaesést ismét transzfúziós függőségként határozták meg; vagy paroxizmális éjszakai hemoglobinuriává (PNH) /akut mieloid leukémiává/myelodysplasia szindrómává (MDS) fejlődött; vagy CSA-függőség
|
4-10 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2010. december 1.
Elsődleges befejezés (VÁRHATÓ)
2013. december 1.
A tanulmány befejezése (VÁRHATÓ)
2015. november 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2012. március 1.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2013. november 27.
Első közzététel (BECSLÉS)
2013. november 28.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (BECSLÉS)
2013. december 3.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2013. december 2.
Utolsó ellenőrzés
2013. december 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- Xzhu
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .