Diverse dosi di globina anti-timocita per il trattamento dell'anemia aplastica grave infantile
2 dicembre 2013 aggiornato da: Xiaofan Zhu, Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
Diverse dosi di globina anti-timocita con 2,5 o 3,75 mg/kg per il trattamento dell'anemia aplastica grave infantile
L'anemia aplastica acquisita grave (SAA) è una malattia potenzialmente letale caratterizzata da pancitopenia e ipoplasia del midollo osseo.
Il trattamento immunosoppressivo con globulina antitimocitaria (ATG) e ciclosporina rimane il regime standard con tassi di risposta del 70% o superiori e un'eccellente sopravvivenza globale.
Tuttavia, non ci sono studi clinici per illustrare la risposta e il tasso di remissione completa con diverse dosi di ATG. E finora non ci sono dati riportati sui bambini con SAA.
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Anticipato)
100
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Tianjin
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Tianjin, Tianjin, Cina, 300020
- Reclutamento
- Department of Pediatrics, Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
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Contatto:
- Xiaofan Zhu, MD
- Numero di telefono: +86 22 23909001
- Email: zhuxiaof@yahoo.com.cn
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 1 anno a 18 anni (ADULTO, BAMBINO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- diagnosi clinica di anemia aplastica grave acquisita nell'infanzia (SAA)
Criteri di esclusione:
- diagnosi clinica di anemia aplastica grave non acquisita durante l'infanzia (SAA)
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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SPERIMENTALE: ATG ad alto dosaggio, ATG a basso dosaggio
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Farmaco ATG: 2,5 mg/kg/die o 3,75 mg/kg/die per 5 giorni; Farmaco Ciclosporina A (CSA): 3-10 mg/kg/giorno, regolare la dose per mantenere i livelli del farmaco tra 150 e 300 ng/ml; Droga prednisone: 1mg/kg/d,d1-21 dalla prima dose di ATG; Farmaco Fattore stimolante le colonie di granulociti (G-CSF): 5 ug/kg/giorno fino alla conta assoluta dei neutrofili (ANC) > 1×109/L.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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la risposta e il tasso di remissione completa con diverse dosi di ATG per il trattamento dell'anemia aplastica grave infantile
Lasso di tempo: 1 anni
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La risposta completa (CR) è stata definita come il raggiungimento di livelli normali di emoglobina aggiustati per età, conta piastrinica >100×109/L e ANC>1,5×109/L.
La risposta parziale (PR) è stata definita come indipendenza dalla trasfusione, conta reticolocitaria >30×109/L, conta piastrinica >20×109/L e ANC >0,5×109/L al di sopra del basale.
La persistenza della necessità di trasfusioni o il decesso è stata la prova di nessuna risposta (NR).
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1 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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il tasso di recidiva con diverse dosi di ATG per il trattamento dell'anemia aplastica grave infantile
Lasso di tempo: 4-10 anni
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la ricaduta è stata nuovamente definita come dipendenza da trasfusioni; o progredito a emoglobinuria parossistica notturna (EPN)/leucemia mieloide acuta/sindrome mielodisplasia (MDS); o dipendenza da CSA
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4-10 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 dicembre 2010
Completamento primario (ANTICIPATO)
1 dicembre 2013
Completamento dello studio (ANTICIPATO)
1 novembre 2015
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
1 marzo 2012
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
27 novembre 2013
Primo Inserito (STIMA)
28 novembre 2013
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)
3 dicembre 2013
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
2 dicembre 2013
Ultimo verificato
1 dicembre 2013
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- Xzhu
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