Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Olika doser av anti-tymocytglobin för att behandla barns svår aplastisk anemi

2 december 2013 uppdaterad av: Xiaofan Zhu, Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Olika doser av antitymocytglobin med 2,5 eller 3,75 mg/kg för att behandla svår aplastisk anemi hos barn

Svår förvärvad aplastisk anemi (SAA) är en livshotande sjukdom som kännetecknas av pancytopeni och hypoplastisk benmärg. Immunsuppressiv behandling med antitymocytglobulin (ATG) och ciklosporin förblir standardregimen med svarsfrekvenser på 70 % eller mer och utmärkt total överlevnad. Det finns dock inga kliniska prövningar för att illustrera svaret och fullständig remissionsfrekvens med olika doser av ATG. Och det finns inga data rapporterade om barn med SAA än så länge.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

100

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kina
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
        • Rekrytering
        • Department of Pediatrics, Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 18 år (VUXEN, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • klinisk diagnos av förvärvad allvarlig aplastisk anemi (SAA) i barndomen

Exklusions kriterier:

  • klinisk diagnos av ingen barndomsförvärvad allvarlig aplastisk anemi (SAA)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: hög dos ATG, låg dos ATG
Läkemedel: ATG
Läkemedels-ATG: 2,5 mg/kg/d eller 3,75 mg/kg/d under 5 dagar; Läkemedel Cyklosporin A (CSA):3-10mg/kg/d ,Justera dosen för att bibehålla läkemedelsnivåer mellan 150 och 300ng/ml; Läkemedelsprednison:1mg/kg/d,d1-21 från den första dosen av ATG; Läkemedelsgranulocytkolonistimulerande faktor (G-CSF):5 ug/kg/d tills absolut neutrofilantal (ANC) >1×109/L.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
svaret och fullständig remissionshastighet med olika doser av ATG för att behandla barns svår aplastisk anemi
Tidsram: 1 år
Fullständig respons (CR) definierades som att uppnå normala nivåer av hemoglobin justerat för ålder, trombocytantal >100×109/L och ANC>1,5×109/L. Partiell respons (PR) definierades som transfusionsoberoende, retikulocytantal >30×109/L, trombocytantal >20×109/L och ANC >0,5×109/L över baslinjen. Fortsatt transfusionsbehov eller död var bevis på inget svar (NR).
1 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
återfallsfrekvensen med olika doser av ATG för att behandla barns svår aplastisk anemi
Tidsram: 4-10 år
återfall definierades som transfusionsberoende igen; eller utvecklats till paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)/akut myeloid leukemi/myelodysplasisyndrom (MDS); eller CSA-beroende
4-10 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 december 2010

Primärt slutförande (FÖRVÄNTAT)

1 december 2013

Avslutad studie (FÖRVÄNTAT)

1 november 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 mars 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 november 2013

Första postat (UPPSKATTA)

28 november 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)

3 december 2013

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 december 2013

Senast verifierad

1 december 2013

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Xzhu

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera