Différentes doses de globine anti-thymocyte pour traiter l'anémie aplasique sévère chez l'enfant
2 décembre 2013 mis à jour par: Xiaofan Zhu, Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
Différentes doses de globine anti-thymocyte avec 2,5 ou 3,75 mg/kg pour traiter l'anémie aplasique sévère chez l'enfant
L'anémie aplasique acquise sévère (AAS) est une maladie potentiellement mortelle caractérisée par une pancytopénie et une moelle osseuse hypoplasique.
Le traitement immunosuppresseur avec la globuline antithymocyte (ATG) et la cyclosporine reste le schéma thérapeutique standard avec des taux de réponse de 70 % ou plus et une excellente survie globale.
Cependant, il n'y a pas d'essais cliniques pour illustrer la réponse et le taux de rémission complète avec différentes doses d'ATG. Et il n'y a jusqu'à présent aucune donnée rapportée sur les enfants atteints d'AAS.
Aperçu de l'étude
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Anticipé)
100
Phase
- Phase 4
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Tianjin
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Tianjin, Tianjin, Chine, 300020
- Recrutement
- Department of Pediatrics, Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
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Contact:
- Xiaofan Zhu, MD
- Numéro de téléphone: +86 22 23909001
- E-mail: zhuxiaof@yahoo.com.cn
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
1 an à 18 ans (ADULTE, ENFANT)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- diagnostic clinique de l'anémie aplasique sévère acquise chez l'enfant (AAS)
Critère d'exclusion:
- diagnostic clinique d'absence d'anémie aplasique sévère acquise pendant l'enfance (AAS)
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: ALÉATOIRE
- Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
- Masquage: AUCUN
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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EXPÉRIMENTAL: ATG à haute dose, ATG à faible dose
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Médicament ATG : 2,5 mg/kg/j ou 3,75 mg/kg/j pendant 5 jours ; Médicament Cyclosporine A (CSA) : 3-10 mg/kg/j, ajustez la dose pour maintenir les niveaux de médicament entre 150 et 300 ng/ml ; Médicament prednisone : 1 mg/kg/j, j1-21 dès la première dose d'ATG ; Médicament Facteur de stimulation des colonies de granulocytes (G-CSF) : 5 ug/kg/j jusqu'à ce que le nombre absolu de neutrophiles (ANC) > 1 × 109/L.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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la réponse et le taux de rémission complète avec différentes doses d'ATG pour traiter l'anémie aplasique sévère de l'enfant
Délai: 1 ans
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La réponse complète (RC) a été définie comme l'atteinte de taux d'hémoglobine normaux ajustés en fonction de l'âge, d'une numération plaquettaire > 100 × 109/L et d'un ANC > 1,5 × 109/L.
La réponse partielle (RP) a été définie comme l'indépendance transfusionnelle, le nombre de réticulocytes > 30 × 109/L, le nombre de plaquettes > 20 × 109/L et l'ANC > 0,5 × 109/L au-dessus de la ligne de base.
La persistance du besoin de transfusion ou le décès était une preuve d'absence de réponse (NR).
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1 ans
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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le taux de rechute avec différentes doses d'ATG pour traiter l'anémie aplasique sévère de l'enfant
Délai: 4-10 ans
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la rechute a été définie comme une nouvelle dépendance transfusionnelle ; ou a évolué vers une hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN)/leucémie myéloïde aiguë/syndrome myélodysplasie (SMD) ; ou CSA dépendance
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4-10 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 décembre 2010
Achèvement primaire (ANTICIPÉ)
1 décembre 2013
Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)
1 novembre 2015
Dates d'inscription aux études
Première soumission
1 mars 2012
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
27 novembre 2013
Première publication (ESTIMATION)
28 novembre 2013
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)
3 décembre 2013
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
2 décembre 2013
Dernière vérification
1 décembre 2013
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- Xzhu
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