IncobotulinumtoxinA（每公斤体重 8 单位）和 IncobotulinumtoxinA（每公斤体重 6 单位）和 IncobotulinumtoxinA（每公斤体重 2 单位）在脑瘫和痉挛-临床试验注册中心-ICH GCP

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

351

阶段

第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

乌克兰
- - Dnipropetrovsk、乌克兰、49000
    - Merz Investigational Site #380001
  - Kharkiv、乌克兰、61068
    - Merz Investigational Site #380005
  - Kyiv、乌克兰、04209
    - Merz Investigational Site #380002
  - Odessa、乌克兰、65012
    - Merz Investigational Site #380003
俄罗斯联邦
- - Kazan、俄罗斯联邦、420097
    - Merz Investigational Site #007014
  - Khabarovsk、俄罗斯联邦、680038
    - Merz Investigational Site #007015
  - Novosibirsk、俄罗斯联邦、630091
    - Merz Investigational Site #007018
  - Saint Petersburg、俄罗斯联邦、192148
    - Merz Investigational Site #007298
  - Smolensk、俄罗斯联邦、214019
    - Merz Investigational Site #007013
  - Stavropol、俄罗斯联邦、355029
    - Merz Investigational Site #007019
墨西哥
- - Aguascalientes、墨西哥、20127
    - Merz Investigational Site #052023
  - Guadalajara、墨西哥、44280
    - Merz Investigational Site #052003
  - Mexico City、墨西哥、04530
    - Merz Investigational Site #052024
  - Mexico City、墨西哥、06700
    - Merz Investigational Site #052022
  - Monterrey、墨西哥、64060
    - Merz Investigational Site #052027
  - Monterrey、墨西哥、64710
    - Merz Investigational Site #052028
  - Zapopan、墨西哥、45030
    - Merz Investigational Site #052026
波兰
- - Bialystok、波兰、15-274
    - Merz Investigational Site #048089
  - Gdansk、波兰、80-389
    - Merz Investigational Site #048063
  - Krakow、波兰、30-539
    - Merz Investigational Site #048059
  - Lublin、波兰、20-828
    - Merz Investigational Site #048084
  - Poznan、波兰、60-480
    - Merz Investigational Site #048094
  - Sandomierz、波兰、27-600
    - Merz Investigational Site #048075
  - Wiazowna、波兰、05-462
    - Merz Investigational Site #048060
美国
- Florida
  - Gulf Breeze、Florida、美国、32561
    - Merz Investigational Site #001286
  - Loxahatchee Groves、Florida、美国、33470
    - Merz Investigational Site #001284
- Georgia
  - Savannah、Georgia、美国、31405
    - Merz Investigational Site #001285
- Illinois
  - Chicago、Illinois、美国、60611
    - Merz Investigational Site #001186
- Michigan
  - Royal Oak、Michigan、美国、48073
    - Merz Investigational Site No. #001302
- Missouri
  - Columbia、Missouri、美国、65212
    - Merz Investigational Site #001283
阿根廷
- - Caba、阿根廷、CP 1428
    - Merz Investigational Site #054005
- Provincia De Mendoza
  - Godoy Cruz、Provincia De Mendoza、阿根廷、M5501
    - Merz Investigational Site #054010

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年至 17年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

2至17岁（含）的女性或男性受试者。
单侧或双侧脑性麻痹 (CP) 临床需要注射 NT 201 以治疗至少单侧的上肢 (UL) 痉挛。
本研究主要临床目标模式的 Ashworth 量表 (AS) 评分：
1. 屈肘：肘屈肌 AS≥2（至少单侧）。和/或
2. 屈腕：腕屈肌 AS≥2（至少单侧）。
根据研究者的判断，临床需要五分之一的治疗组合（A-E，如下所示）。对于在基线注射访问 V2 中选择注射的每个目标模式，AS 分数必须≥2。

A. 仅限 UL(s) 处理 (GMFCS I-V)：

A1) 用 8 U/kg BW NT 201（最大 200 U）单侧治疗 UL 痉挛，用于：

至少一种主要的临床目标模式是屈肘 (4 U/kg BW) 和/或屈腕 (2 U/kg BW)。
和
同一肢体的其他临床模式（即，握紧拳头、拇指放在手掌中和/或前臂旋前）与剩余单位直到达到用于治疗单个 UL 的最大剂量 8 U/kg BW（最大 200 U） .

或者

A2) 用等剂量的 8 U/kg BW NT 201（最大 200 U）对每个 UL 治疗 UL 痉挛。每个 UL 的剂量必须分布在：

至少一种主要的临床目标模式是屈肘 (4 U/kg BW) 和/或屈腕 (2 U/kg BW)。
和
同一肢体的其他临床模式（即，握紧拳头、拇指放在手掌中和/或前臂旋前）与剩余单位直到达到用于治疗单个 UL 的最大剂量 8 U/kg BW（最大 200 U） .

B. 单侧 UL 和单侧下肢 (LL) 治疗 (GMFCS I-V)：

B1) 用 8 U/kg BW NT 201（最大 200 U）单侧治疗 UL 痉挛，用于：

至少一种主要的临床目标模式是屈肘 (4 U/kg BW) 和/或屈腕 (2 U/kg BW)。
和
同一肢体的其他临床模式（即，握紧拳头、拇指放在手掌中和/或前臂旋前）与剩余单位直到达到用于治疗单个 UL 的最大剂量 8 U/kg BW（最大 200 U） .

加

B2) 用 8 U/kg BW NT 201（最大 200 U）同侧单侧治疗 LL 痉挛。 LL 的剂量必须根据临床需要分配至临床目标模式中的至少一种：马蹄足、屈膝、内收大腿和伸展大脚趾。

C. 单侧 UL 和双侧 LL 治疗 (GMFCS I-III)

C1) 用 8 U/kg BW NT 201（最大 200 U）单侧治疗 UL 痉挛，用于：

至少一种主要的临床目标模式是屈肘 (4 U/kg BW) 和/或屈腕 (2 U/kg BW)。
和
同一肢体的其他临床模式（即，握紧拳头、拇指放在手掌中和/或前臂旋前）与剩余单位直到达到用于治疗单个 UL 的最大剂量 8 U/kg BW（最大 200 U） .

加

C2) 用 12 U/kg BW（最大 300 U）治疗 LL 痉挛的双侧。剂量必须至少分配到每一侧的临床目标模式中的马足、屈膝、内收大腿和伸展大脚趾。根据临床需要，两侧的剂量分布可能有所不同。

D. 单侧 UL 和双侧 LL 治疗（GMFCS IV 和 V）

D1) 用 8 U/kg BW NT 201（最大 200 U）单侧治疗 UL 痉挛，用于：

至少一种主要的临床目标模式是屈肘 (4 U/kg BW) 和/或屈腕 (2 U/kg BW)。
和
同一肢体的其他临床模式（即，握紧拳头、拇指放在手掌中和/或前臂旋前）与剩余单位直到达到用于治疗单个 UL 的最大剂量 8 U/kg BW（最大 200 U） .

加

D2) 用 8 U/kg BW（最大 200 U）治疗 LL 痉挛。剂量必须至少分配到每一侧的临床目标模式中的马足、屈膝、内收大腿和伸展大脚趾。根据临床需要，两侧的剂量分布可能有所不同。

E. 双侧 UL 治疗和双侧 LL 治疗 (GMFCS I-III)

E1) 用等剂量的 8 U/kg BW NT 201（最大 200 U）对每个 UL 治疗 UL 痉挛。每个 UL 的剂量必须分布在

至少一种主要临床目标模式是屈肘 (4 U/kg BW) 和/或屈腕 (2 U/kg BW) 和
同一肢体的其他临床模式（即，握紧拳头、拇指放在手掌中和/或前臂旋前）与剩余单位直到达到用于治疗单个 UL 的最大剂量 8 U/kg BW（最大 200 U） .

加

E2) 用 4 U/kg BW（最大 100 U）治疗 LL 痉挛。剂量必须至少分配到每一侧的临床目标模式中的马足、屈膝、内收大腿和伸展大脚趾。根据临床需要，两侧的剂量分布可能有所不同。

排除标准：

预处理（非初治）受试者在筛选访问 (V1) 之前的最后 14 周内不得因任何适应症接受肉毒毒素治疗。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

主要用途：治疗
分配：随机化
介入模型：并行分配
屏蔽：双倍的

手臂数量

3

武器和干预

参与者组/臂	干预/治疗
实验性的：每公斤体重 8 单位肉毒杆菌毒素 A (Xeomin) 每个注射周期每个治疗的上肢将注射每公斤体重 8 个单位（最多 200 个单位）。此外，可根据临床模式进行下肢治疗：每个注射周期最多 300 单位。每个注射周期的总最大剂量：500 单位。	药品：IncobotulinumtoxinA（每公斤体重 8 单位）活性成分：A 型肉毒杆菌神经毒素，不含络合蛋白。通过用 0.9% 氯化钠 (NaCl) 重构粉末制备的注射用溶液；给药方式：肌肉注射至痉挛的肌肉。其他名称： Xeomin 新台币 201 A 型肉毒杆菌毒素（150 千道尔顿），不含络合蛋白
实验性的：每公斤体重 6 单位肉毒杆菌毒素 A (Xeomin) 每个注射周期每个治疗上肢将注射 6 单位/公斤体重（最多 150 单位）。此外，根据临床模式，可以进行下肢治疗：每个注射周期最多 225 个单位。每个注射周期的总最大剂量：375 单位。	药品：IncobotulinumtoxinA（每公斤体重 6 单位）活性成分：A 型肉毒杆菌神经毒素，不含络合蛋白。通过用 0.9% 氯化钠 (NaCl) 重构粉末制备的注射用溶液；给药方式：肌肉注射至痉挛的肌肉。其他名称： Xeomin 新台币 201 A 型肉毒杆菌毒素（150 千道尔顿），不含络合蛋白
实验性的：每公斤体重 2 单位肉毒杆菌毒素 A (Xeomin) 每个注射周期每个治疗上肢每公斤体重注射 2 个单位（最多 50 个单位）。此外，根据临床模式，可以进行下肢治疗：每个注射周期最多 75 个单位。每个注射周期的总最大剂量：125 单位。	药品：IncobotulinumtoxinA（每公斤体重 2 单位）活性成分：A 型肉毒杆菌神经毒素，不含络合蛋白。通过用 0.9% 氯化钠 (NaCl) 重构粉末制备的注射用溶液；给药方式：肌肉注射至痉挛的肌肉。其他名称： Xeomin 新台币 201 A 型肉毒杆菌毒素（150 千道尔顿），不含络合蛋白

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
MP：第 4 周时 UL 主要临床目标模式中 Ashworth 量表 (AS) 相对于基线的变化大体时间：基线和第 4 周	AS 通过判断对被动运动的抵抗来对痉挛的严重程度进行分类。使用 5 点 AS 评估痉挛状态：0（音调没有增加）； 1（当肢体屈曲或伸展时，音调略有增加，发出“抓住”的声音）； 2（音调增加更明显，但肢体容易弯曲）； 3（音调明显增加——被动动作困难）； 4（肢体在屈曲或伸展时僵硬）。值表示基线和第 4 周之间的最小二乘法 (LS) 平均差异，分别来自比较高剂量组与低剂量组和第二步中剂量组与低剂量组的混合模型重复测量 (MMRM) 模型。低组的值可能因比较而略有不同，因此为每个比较单独提供。	基线和第 4 周
共同主要变量 MP：研究者在第 4 周对变化量表 (GICS) 的全球印象大体时间：第四周	GICS 用于独立测量研究者对治疗引起的变化的印象。响应选项是一个常见的 7 点李克特量表，范围从 +3（非常好）； +2（大大改善）； +1（最低限度改进）； 0（无变化）； -1（最差）； -2（更糟）； -3（非常糟糕）。值代表基线和第 4 周之间的 LS 平均差异，这些差异分别来自比较高剂量组与低剂量组和第二步中剂量组与低剂量组的 ANCOVA 模型。低组的值可能因比较而略有不同，因此为每个比较单独提供。	第四周

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
MP：第 4 周时其他治疗 UL 主要临床目标模式的 AS 评分相对于基线的变化大体时间：基线和第 4 周	AS 通过判断对被动运动的抵抗来对痉挛的严重程度进行分类。就诊时采用 5 分制评估痉挛状态，其中：0（音调没有增加）； 1（当肢体屈曲或伸展时，音调略有增加，发出“抓住”的声音）； 2（音调增加更明显，但肢体容易弯曲）； 3（音调明显增加——被动动作困难）； 4（肢体屈曲或伸展僵硬）。值代表 MMRM 模型分别比较高剂量组与低剂量组和第二步中剂量组与低剂量组的基线和第 4 周之间的 LS 平均差异。低组的值可能因比较而略有不同，因此为每个比较单独提供。	基线和第 4 周
MP：第 4 周 UL 治疗的手腕弯曲的握拳 AS 评分相对于基线的变化大体时间：基线和第 4 周	AS 通过判断对被动运动的抵抗来对痉挛的严重程度进行分类。就诊时采用 5 分制评估痉挛状态，其中：0（音调没有增加）； 1（当肢体屈曲或伸展时，音调略有增加，发出“抓住”的声音）； 2（音调增加更明显，但肢体容易弯曲）； 3（音调明显增加——被动动作困难）； 4（肢体屈曲或伸展僵硬）。值代表 MMRM 模型分别比较高剂量组与低剂量组和第二步中剂量组与低剂量组的基线和第 4 周之间的 LS 平均差异。低组的值可能因比较而略有不同，因此为每个比较单独提供。	基线和第 4 周
MP：第 4 周时 UL 的每种治疗临床模式的 AS 评分相对于基线的变化大体时间：第 4 周的基线	AS 通过判断对被动运动的抵抗来对痉挛的严重程度进行分类。就诊时采用 5 分制评估痉挛状态，其中：0（音调没有增加）； 1（当肢体屈曲或伸展时，音调略有增加，发出“抓住”的声音）； 2（音调增加更明显，但肢体容易弯曲）； 3（音调明显增加——被动动作困难）； 4（肢体屈曲或伸展僵硬）。值代表 MMRM 模型分别比较高剂量组与低剂量组和第二步中剂量组与低剂量组的基线和第 4 周之间的 LS 平均差异。低组的值可能因比较而略有不同，因此为每个比较单独提供。	第 4 周的基线
MP：使用“痉挛引起的疼痛问卷 (QPS)”评估的疼痛强度（来自参与者）和疼痛频率（来自父母/看护者）评分相对于基线的变化大体时间：基线、第 4、8 和 14 周	用 QPS 评估疼痛强度（来自参与者）和疼痛频率（来自父母/看护者）。疼痛强度的 QPS 总分范围从 0（“无伤害”）到 10（“最严重的伤害”）。观察到的疼痛频率的 QPS 总分范围从 0（从不）到 4（总是）。值代表 MMRM 模型分别比较高剂量组与低剂量组和第二步中剂量组与低剂量组的基线和第 4 周之间的 LS 平均差异。低组的值可能因比较而略有不同，因此为每个比较单独提供。 P/C = 父母/看护人。	基线、第 4、8 和 14 周
MP：第 4 周 UL 中的儿童/青少年和父母/看护人的 GICS 大体时间：第四周	GICS 用于独立衡量儿童/青少年以及父母或看护人对因治疗而发生变化的印象。响应选项是一个常见的 7 点李克特量表，范围从：+3（非常好）； +2（大大改善）； +1（最低限度改善）； 0（无变化）； -1（最差）； -2（更糟）； -3（非常糟糕）。值代表基线和第 4 周之间的 LS 平均差异，这些差异分别来自比较高剂量组与低剂量组和第二步中剂量组与低剂量组的 ANCOVA 模型。低组的值可能因比较而略有不同，因此为每个比较单独提供。	第四周
总体和每个治疗周期发生治疗紧急不良事件 (TEAE) 的参与者人数大体时间：至第 66 周的基线		至第 66 周的基线
发生特别感兴趣的 TEAE (TEAESI) 总体和每个治疗周期的参与者人数大体时间：至第 66 周的基线		至第 66 周的基线
总体和每个治疗周期发生严重 TEAE (TESAE) 的参与者人数大体时间：至第 66 周的基线		至第 66 周的基线
发生与整体治疗和每个治疗周期相关的 TEAE 的参与者人数大体时间：至第 66 周的基线		至第 66 周的基线
按最差总体强度和每个治疗周期划分的出现 TEAE 的参与者人数大体时间：至第 66 周的基线		至第 66 周的基线
按最坏因果关系总体和每个治疗周期发生 TEAE 的参与者人数大体时间：至第 66 周的基线		至第 66 周的基线
按最终结果总体和每个治疗周期划分的出现 TEAE 的参与者人数大体时间：至第 66 周的基线		至第 66 周的基线
出现导致整体和每个治疗周期停药的 TEAE 的参与者人数大体时间：至第 66 周的基线		至第 66 周的基线

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Merz Pharmaceuticals GmbH

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2014年3月28日

初级完成 (实际的)

2017年7月4日

研究完成 (实际的)

2018年8月28日

研究注册日期

首次提交

2013年12月2日

首先提交符合 QC 标准的

2013年12月5日

首次发布 (估计)

2013年12月6日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年8月5日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年8月3日

最后验证

2020年7月1日

A 型肉毒杆菌毒素治疗脑瘫手臂或手臂和腿部痉挛的疗效和安全性的剂量反应研究 (XARA)

三种剂量 Xeomin®（incobotulinumtoxinA，NT 201）治疗儿童和青少年（年龄2 - 17 岁）患有脑瘫

研究概览

地位

条件

干预/治疗

研究类型

注册 (实际的)

阶段

联系人和位置

学习地点

参与标准

资格标准

适合学习的年龄

接受健康志愿者

有资格学习的性别

描述

学习计划

研究是如何设计的？

设计细节

手臂数量

武器和干预

参与者组/臂

干预/治疗

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量

措施说明

大体时间

次要结果测量

结果测量

措施说明

大体时间

合作者和调查者

赞助

出版物和有用的链接

一般刊物

研究记录日期

研究主要日期

学习开始 (实际的)

初级完成 (实际的)

研究完成 (实际的)

研究注册日期

首次提交

首先提交符合 QC 标准的

首次发布 (估计)

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

上次提交的符合 QC 标准的更新

最后验证

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

研究美国 FDA 监管的设备产品