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第 2 阶段，评估普利多匹定与安慰剂对亨廷顿病患者进行对症治疗的安全性和有效性

2021年7月16日 更新者：Prilenia

一项 2 期、剂量探索、随机、平行组、双盲、安慰剂对照研究，评估 Pridopidine 45、67.5、90 和 112.5 mg 每日两次与安慰剂相比对症治疗患者的安全性和有效性亨廷顿氏病

这是一项多中心、多国、随机、平行组、双盲、安慰剂对照、剂量范围寻找研究，旨在比较不同剂量的普利多匹定与安慰剂治疗亨廷顿舞蹈病 (HD) 运动障碍的疗效和安全性.

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

最初，该研究旨在评估普利多匹定对 26 周运动功能的影响。 由于认识到普利多匹定的主要靶标是 Sigma-1 受体，该试验从 26 周延长至 52 周，以评估普利多匹定对总功能能力 (TFC) 的影响。 安慰剂组需要至少 52 周的时间才能下降并留出一个窗口来评估对 TFC 的影响（预先指定的终点）。 大约 20% 的患者在 IRB 批准此延期之前完成了 26 周的研究，并且没有继续进入第 52 周的第二个治疗期。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

408

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 丹麦
      • Aarhus、丹麦
        • Investigational Site 39028
      • Copenhagen、丹麦
        • Investigational Site 39027
  • 俄罗斯联邦
      • Kazan、俄罗斯联邦
        • Investigational Site 50215
      • Moscow、俄罗斯联邦
        • Investigational Site 50213
      • Nizhny Novgorod、俄罗斯联邦
        • Investigational Site 50214
  • 加拿大
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、加拿大
        • Investigational Site 11035
    • Ontario
      • Ottawa、Ontario、加拿大
        • Investigational Site 11037
      • Toronto、Ontario、加拿大
        • Investigational Site 11036
  • 奥地利
      • Innsbruck、奥地利
        • Investigational Site 33021
      • Wien、奥地利
        • Investigational Site 33027
  • 德国
      • Berlin、德国
        • Investigational Site 32408
      • Bochum、德国
        • Investigational Site 32410
      • Muenster、德国
        • Investigational Site 32409
      • Ulm、德国
        • Investigational Site 32407
  • 意大利
      • Firenze、意大利
        • Investigational Site 30083
      • Milano、意大利
        • Investigational Site 30080
      • Napoli、意大利
        • Investigational Site 30082
      • Pozzilli、意大利
        • Investigational Site 30081
      • San Giovanni Rotondo、意大利
        • Investigational Site 30084
  • 法国
      • Angers cedex 9、法国
        • Investigational Site 35123
      • Creteil、法国
        • Investigational Site 35122
      • Lille、法国
        • Investigational Site 35125
      • Marseille Cedex 5、法国
        • Investigational Site 35124
      • Salouel、法国
        • Investigational Site 35121
      • Toulouse、法国
        • Investigational Site 35165
  • 波兰
      • Gdansk、波兰
        • Investigational Site 53150
      • Krakow、波兰
        • Investigational Site 53149
      • Poznan、波兰
        • Investigational Site 53148
      • Warsaw、波兰
        • Investigational Site 53151
  • 澳大利亚
      • Caulfield South、澳大利亚
        • Investigational Site 78055
      • Kew、澳大利亚
        • Investigational Site 78056
      • Subiaco、澳大利亚
        • Investigational Site 78058
      • Westmead、澳大利亚
        • Investigational Site 78057
  • 美国
    • California
      • La Jolla、California、美国
        • Investigational Site 12199
      • Los Angeles、California、美国
        • Investigational Site 12204
    • Colorado
      • Englewood、Colorado、美国
        • Investigational Site 12201
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国
        • Investigational Site 12196
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国
        • Investigational Site 12207
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国
        • Investigational Site 12202
      • Baltimore、Maryland、美国
        • Investigational Site 12206
    • New York
      • Manhasset、New York、美国
        • Investigational Site 12200
      • New York、New York、美国
        • Investigational Site 12203
      • Rochester、New York、美国
        • Investigational Site 12198
    • North Carolina
      • Winston-Salem、North Carolina、美国
        • Investigational Site 12211
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国
        • Investigational Site 12205
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国
        • Investigational Site 12209
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国
        • Investigational Site 12208
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、美国
        • Investigational Site 12210
    • Washington
      • Kirkland、Washington、美国
        • Investigational Site 12197
  • 英国
      • Birmingham、英国
        • Investigational Site 34058
      • Cambridge、英国
        • Investigational Site 34054
      • Cardiff、英国
        • Investigational Site 34059
      • Headington、英国
        • Investigational Site 34056
      • London、英国
        • Investigational Site 34060
      • Manchester、英国
        • Investigational Site 34055
      • Newcastle-Upon-Tyne、英国
        • Investigational Site 34061
      • Sheffield、英国
        • Investigational Site 34057
  • 荷兰
      • Leiden、荷兰
        • Investigational Site 38059

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

17年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 根据 >/= 36 CAG 重复的存在诊断 HD
  • 男性或女性年龄≥21岁，HD发病年龄在18岁以后。
  • 在整个研究期间，具有生育潜力的女性必须顺从使用适当的节育措施
  • 体重≥50公斤
  • UHDRS-TMS 和 UHDRS 独立性分数总和 >= 25 分
  • 能够并愿意在任何研究相关程序之前提供书面知情同意书。
  • 愿意提供血液样本进行基因分析
  • 愿意并能够服用口服药物并能够遵守研究的特定程序。
  • 能够走动，能够前往研究中心，并且被研究者判断为可能能够在研究期间继续旅行。

  • 在研究期间陪同患者到诊所的护理人员、知情人或家庭成员的可用性和意愿，以及护理人员的适合性应由研究者判断。

    • 其他标准适用，请联系调查员了解更多信息。

排除标准：

  • 筛选访视时患有临床显着心脏病的患者
  • 研究筛选后 6 周内用丁苯那嗪治疗
  • 过去 5 年内有癫痫病史或癫痫发作史的患者
  • 患有研究者认为可能使患者在参加研究时处于危险之中或可能影响研究结果或影响患者参加研究的能力的其他严重内科疾病

  • 接受已证明可延长 QT 间期的药物（在筛选前的最后 6 周内）的患者或在研究过程中可能需要此类药物的患者，例如但不限于不允许的抗精神病药物、三环类抗抑郁药和/或I类抗心律失常药

    • 其他标准适用，请联系调查员了解更多信息

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂
每天两次
其他：安慰剂
胶囊配套药物
实验性的：普利多匹定 45 毫克
每天两次
药品：普利多匹定
22.5 毫克和 45 毫克胶囊
其他名称：
  • 电视7820
其他：安慰剂
胶囊配套药物
实验性的：普利多匹定 67.5 毫克
每天两次
药品：普利多匹定
22.5 毫克和 45 毫克胶囊
其他名称：
  • 电视7820
其他：安慰剂
胶囊配套药物
实验性的：普利多匹定 90 毫克
每天两次
药品：普利多匹定
22.5 毫克和 45 毫克胶囊
其他名称：
  • 电视7820
其他：安慰剂
胶囊配套药物
实验性的：普利多匹定 112.5 毫克
每天两次
药品：普利多匹定
22.5 毫克和 45 毫克胶囊
其他名称：
  • 电视7820
其他：安慰剂
胶囊配套药物

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
第 26 周统一亨廷顿病评定量表-总运动评分 (UHDRS-TMS) 的基线变化
大体时间：26周
TMS 被定义为所有 UHDRS 电机域评级的总和。 UHDRS 的运动部分通过眼球运动功能、构音障碍、舞蹈病、肌张力障碍、步态和姿势稳定性的标准化评级来评估亨廷顿舞蹈病 (HD) 的运动特征。 对于 0-124 的 TMS 范围，15 项评估中的每一项都按照 0（正常）到 4（明显受损）的等级进行评级。 基线值的负变化表示改进。
26周

次要结果测量

结果测量
大体时间
发生不良事件的患者人数
大体时间：52周
52周

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
第 52 周总功能容量 (TFC) 相对于基线的变化
大体时间：52周
TFC 是统一亨廷顿病评定量表 (UHDRS) 的一个子量表，包括与残疾相关的 5 个功能域（职业、财务、家务、日常生活活动和护理水平），每个项目的分数从 0 到2 或 3。 TFC 总分是 5 个 TFC 项目的总和，范围从 0 到 13，分数越高表示功能越好。 基线的负变化表示恶化。
52周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Prilenia

合作者

Huntington Study Group
European Huntington's Disease Network

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2014年2月28日

初级完成 (实际的)

2015年12月16日

研究完成 (实际的)

2016年7月7日

研究注册日期

首次提交

2013年12月5日

首先提交符合 QC 标准的

2013年12月5日

首次发布 (估计)

2013年12月10日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年7月19日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年7月16日

最后验证

2021年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • TV7820-CNS-20002
  • 2013-001888-23 (EudraCT编号)

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